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数据新进展:处于3期阶段基因疗法AAV6 giroctocogene fitelparvovec用于治疗A型血友病,3期AFFINE试验达到主要终点和次要终点,与预防相比,满足优越性
数据新挫折:处于2期阶段GABA A受体正向变构调节剂SAGE-324用于治疗ET(特发性震颤),2期KINETIC研究在主要终点上未表现出统计学上的显著量效关系,结束ET中的开放标签研究,并不打算在ET中开展进一步临床研究
20240722-20240726 美股龙虎榜
20240722-20240726 美股蛇猫榜
2024年7月23日,Azitra公司宣布折价配股筹集1000万美元,该司核心品种为处于1期阶段营养缺陷型表皮葡萄球菌表达LEKTI的ATR-12用于治疗Netherton综合征。
市值不到千万,募资千万,稀释十分严重。
2024年7月24日,Pieris公司宣布与Palvella Therapeutics合并,合并后公司叫Palvella,PIRS拥有18%股份。核心产品为处于3期阶段3.9%雷帕霉素无水凝胶QTORIN™用于治疗微囊型淋巴管畸形。
2024年7月24日,Sangamo公司宣布处于3期阶段基因疗法AAV6 giroctocogene fitelparvovec用于治疗A型血友病,3期AFFINE试验达到主要终点和次要终点,与预防相比,满足优越性。
主要终点,与常规FVIII替代预防治疗相比,从第12周到输注后至少15个月的随访中,总年化出血率(ABR)不劣于常规FVIII替代预防治疗,但优于常规目标。在单次3e13 vg/kg剂量后,giroctocogene fitelparvovec的平均总ABR与输注前相比有统计学显著降低(1.24 vs 4.73;单侧p值=0.0040)。
次要终点,84%的参与者在输注后15个月维持FVIII活性>5%(单侧p值=0.0086),大多数参与者的FVIII活性≥15%,平均治疗后ABR显著降低98.3%,从输注前的4.08降至输注后的0.07(从第12周到至少15个月[15-44个月];单侧p值<0.0001)。在整个试验期间,所有接受剂量治疗的参与者中,一名参与者(1.3%)在输注后恢复预防治疗。
2024年7月24日,Viking公司更新2024年第二季度业绩,宣布GLP-1/GIP受体激动剂VK2735用于治疗肥胖症,收到FDA C类会议的书面反馈后,计划推进3期临床试验,目前正安排与FDA举行2期结束会议。
2024年7月23日,Kiniksa公司宣布二季度业绩,处于商业化阶段IL-1α/IL-1β融合蛋白ARCALYST用于治疗复发性心包炎、CAPS(冷热蛋白相关周期性综合征)、DIRA(IL-1受体拮抗剂缺乏症),该药二季度销售同比增长90%,并上调2024年销售指引至4.05-4.15亿美元。
2024年7月22日,MEI公司宣布战略调整,保存现金,裁员,停止处于1期阶段CDK9抑制剂voruciclib用于治疗AML的临床开发,继续开展临床前资产,总裁/CEO辞职,CMO辞职,考虑卖资产及卖身。
2024年7月25日,Indivior公司宣布加速完成之前1亿美元的回购计划,从8月底提前到7月底,并提出新的1亿美元回购计划,该司核心品种为处于商业化阶段丁丙诺啡缓释注射剂SUBLOCADE的阿片戒断药物。
2024年7月24日,Sage公司宣布处于2期阶段GABA A受体正向变构调节剂SAGE-324用于治疗ET(特发性震颤),2期KINETIC研究在主要终点上未表现出统计学上的显著量效关系,结束ET中的开放标签研究,并不打算在ET中开展进一步临床研究。
●SAGE-324在ET患者的主要终点指标上(第91天的TETRAS PS 第4项总分)未表现出统计学上显著的量效关系
●在主要终点指标,以及次要终点指标(TETRAS ADL综合评分)相对于基线的变化方面,任何剂量与安慰剂之间均无统计学显著差异
●总体而言,中枢神经系统抑制剂治疗出现的TEAE发生率与导致研究药物停药的TEAE频率呈剂量关系
2024年7月26日,ProMIS公司宣布处于1期阶段AβO抗体PMN310用于治疗阿尔兹海默病,公布1a期健康人数据并溢价配股筹集3030万美元,另有9240万美元与认股权证的行使挂钩。
在前四个SAD剂量组(2.5、5、10、20mg/kg)中耐受性良好,未观察到治疗引起的SAE,且脑脊液观察到剂量依赖性。
配股稀释严重,募资前公司总市值在3000多万美元。
2024年7月25日,GlycoMimetics公司宣布裁员80%,寻求出让资产,该司核心品种为处于2/3期阶段E选择素拮抗剂uproleselan用于治疗新诊断AML。
2024年7月25日,Sol-Gel公司宣布签署六项独家许可协议,在欧洲和南非商业化TWYNEO®和 EPSOLAY®,总金额高达低7位数美元。该司核心品种为处于商业化阶段0.1%维甲酸和3%过氧化苯甲酰固定组合的外用乳膏TWYNEO用于治疗寻常痤疮。
价格低了,之前5月份TWYNEO®出让大中华区和以色列的权益,总金额高达1500万美元。
2024年7月22日,TransCode公司宣布折价配股筹集300万美元,稀释严重,该司核心品种为处于1期阶段纳米粒递送RNAi TTX-MC138用于治疗胰腺癌。
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