美股龙虎报：数据雷有点多，TYK2、GK、肽偶联寡核苷酸、CD47、σ2、CTGF

数据新进展：处于2期阶段纳米粒递送IL-12 DNA质粒IMNN-001用于治疗新诊断晚期卵巢癌，公布2期OVATION 2研究结果，OS延长11.1个月

数据新挫折：处于1b/2期阶段SEMA4D单抗Pepinemab用于治疗患有MCI（轻度认知障碍）的早期AD（阿尔兹海默病），公布SIGNAL-AD试验结果，次要终点认知效应的改善因研究效力不足而不具有统计学意义；处于2期阶段变构TYK2抑制剂VTX958用于治疗中重度活动性克罗恩病，2期试验结果未达主要终点；处于3期阶段肝选择性GK（葡萄糖激酶）激活剂TTP399/cadisegliatin用于治疗T1D（1型糖尿病）的辅助治疗，因在最近一项人体ADME研究中出现无法通过标准质谱法解析的色谱信号，被FDA叫停试验；处于2期阶段B7H3 ADC药物MGC018用于治疗mCRPC（转移性去势抵抗性前列腺癌），IDMC审查2期TAMARACK研究的最新数据后，建议停止剩余受试者接受额外的剂量，这些受试者大多数已接受了8-12个周期药物剂量；处于2期阶段多肽-寡核苷酸偶联药物exon 51跳跃PGN-EDO51用于治疗DMD（杜氏肌营养不良症），公布2期CONNECT1-EDO51研究的低剂量结果，可能是肌肉PMO含量偏低，Dystrophin表达量偏低；处于2期阶段SIRPα-无活性Fc融合蛋白Evorpacept用于治疗HER2阳性胃癌，公布2期ASPEN-06研究结果，数据不及预期；处于2期阶段σ-2受体调节剂CT1812用于治疗轻中度AD（阿尔兹海默病），公布2期SHINE研究结果，结果不及预期；处于3期阶段CTGF单抗Pamrevlumab用于治疗胰腺癌，2/3期Precision Promise研究1/2L胰腺癌和3期LAPIS研究新辅助治疗胰腺癌都未达到总体生存期的主要终点，停止开发Pamrevlumab，裁员75%    

20240729-20240802 美股龙虎榜   

    20240729-20240802 美股蛇猫榜

2024年7月30日，IMUNON公司宣布处于2期阶段纳米粒递送IL-12 DNA质粒IMNN-001用于治疗新诊断晚期卵巢癌，2期OVATION 2研究结果，OS延长11.1个月。

●2期OVATION 2研究表明，IMNN-001和标准化疗联合作为一线治疗，与标准治疗对照组相比，意向治疗人群的OS风险比为0.74

●在17剂方案种，接受三剂或以上IMNN-001的患者OS延长了15.7个月

●同时接受PARP抑制剂维持治疗的患者，OS的风险比为0.41，在数据锁定时尚未达到mOS

●IMNN-001在OS方面具有稳健而持久的益处，主要终点PFS三个月的改善证实了这一点

●预计2025年第一季度启动注册研究

第二天折价配股筹集1000万美元。

2024年7月31日，Vaccinex公司宣布处于1b/2期阶段SEMA4D单抗Pepinemab用于治疗患有MCI（轻度认知障碍）的早期AD（阿尔兹海默病），的SIGNAL-AD试验结果，次要终点认知效应的改善因研究效力不足而不具有统计学意义。    

2024年7月29日，NLS公司宣布与Kadimastem公司合并，合并后Kadimastem占85%股份。该司核心品种为处于2a期同种异体hESC 星形胶质细胞疗法AstroRx®用于治疗ALS（肌萎缩侧索硬化症）。

2024年8月1日，Moderna公司公布Q2业绩，更新全年业绩指引，从40亿美元下降至30-35亿美元，归咎于欧盟销售额非常低、国际销售收入推迟到2025年，美国呼吸道疫苗竞争激烈。

2024年7月29日，Ventyx公司宣布处于2期阶段变构TYK2抑制剂VTX958用于治疗中重度活动性克罗恩病，2期试验结果未达主要终点。

●VTX958治疗克罗恩病的2期临床试验未达到其主要终点，即VTX958各剂量组从基线到12周的平均CDAI评分变化

●两个VTX958剂量组在内镜反应这一关键次要终点上达到了名义统计学意义（通过SES-CD测量）

●目前，公司不打算利用内部资源开展VTX958的其他临床试验    

2024年7月26日，vTv公司宣布处于3期阶段肝选择性GK（葡萄糖激酶）激活剂TTP399/cadisegliatin用于治疗T1D（1型糖尿病）的辅助治疗，因在最近一项人体ADME研究中出现无法通过标准质谱法解析的色谱信号，被FDA叫停试验。

2024年8月1日，Moleculin公司宣布计划进行3期MIRACLE试验，是脂质体包裹新型蒽环类药物Annamycin用于治疗2/3L AML，30天CR率为主要终点，但由于仍要摸索最佳剂量，预计耗时4年才能读出主要终点的数据。

2024年7月30日，MacroGenics公司提供用于治疗mCRPC（转移性去势抵抗性前列腺癌）B7H3 ADC药物Vobramitamab Duocarmazine/MGC018的业务更新，IDMC审查2期TAMARACK研究的最新数据后，建议停止剩余受试者接受额外的剂量，这些受试者大多数已接受了8-12个周期药物剂量。

2024年7月30日，PepGen公司宣布处于2期阶段多肽-寡核苷酸偶联药物exon 51跳跃PGN-EDO51用于治疗DMD（杜氏肌营养不良症）的2期CONNECT1-EDO51研究的低剂量结果，下跌原因可能是肌肉PMO含量偏低，Dystrophin表达量偏低。    

2024年7月31日，ALX公司宣布处于2期阶段SIRPα-无活性Fc融合蛋白Evorpacept用于治疗HER2阳性胃癌的2期ASPEN-06研究结果，数据不及预期。

2020年11月16日，披露ASPEN-01研究四药方案的初步临床结果，剂量为10/15mg/kg QW，ORR在63-66%，可评估人数为14，其中8名为HER2 2+/3+，，HER2评分为历史评估，并预计ASPEN-06研究的ORR为50%。    

2021年7月6日，更新ASPEN-01研究四药方案结果，ORR达到66.7-73.3%，可评估人数为18，其中9名为HER2 2+/3+。

2021年11月9日，更新ASPEN-01研究四药方案结果，ORR为72.2%，可评估人数为18，其中9名为HER2 2+/3+，mDOR为14.8个月。

2023年10月3日，公布ASPEN-06研究四药方案结果，剂量为30mg/kg Q2W，ORR为52%，可评估认人数为27。    

这个ASPEN-06方案的最终分析有两个指标，80%的power可以达到比历史对照组的ORR相对值提高50%，68%的power可以达到比对照组绝对值提高10%以上。

2024年7月31日，更新ASPEN-06研究四药方案结果，ORR为40.3%，可评估人数为63，mDOR为15.7个月。    

第一个，低于2020年预估的50%ORR这个目标。

第二个，低于单药enhertu的41%ORR。

第三个，较历史对照ORR相对值提高50%不能达到（p=0.095），且较自身对照相对值提高50%也不具有显著的统计学差异（上图p=0.027，下图显示α值为0.025）。

2024年7月29日，Cognition公司宣布处于2期阶段σ-2受体调节剂CT1812用于治疗轻中度AD（阿尔兹海默病）的2期SHINE研究结果，结果不及预期。

主要终点指标为ADAS-Cog11，只有100mg剂量组有p值改善的趋势，且只在98天时有p值改善的趋势，在182天没有。

之前24名患者的早期分析显示，在185天时，与对照组相比，ADAS-Cog11的差异值为3，但这次仅为1.04。    

2024年7月30日，FibroGen公司宣布处于3期阶段CTGF单抗Pamrevlumab用于治疗胰腺癌，2/3期Precision Promise研究1/2L胰腺癌和3期LAPIS研究新辅助治疗胰腺癌都未达到总体生存期的主要终点，停止开发Pamrevlumab，裁员75%。

Precision Promise研究里，安慰剂联合吉西他滨+白蛋白紫杉醇或FOLFIRINOX治疗组的中位总体生存期为17.9个月。