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数据新进展：无
数据新挫折：处于2期阶段多肽-寡核苷酸偶联药物exon 51跳跃PGN-EDO51用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD),CONNECT1-EDO51试验推延，方案修改，FREEDOM-DM1试验推延；处于1/2期阶段MTA-PRMT5抑制剂TNG908用于治疗胶质母细胞瘤（GBM），由于透脑不够而停止开发
20241104-20241108 美股龙虎榜
20241104-20241108 美股蛇猫榜
2024年11月7日，Celularity公司宣布处于商业化阶段的胎盘衍生的生物材料，提高2024年销售指引，从2月份的5-5.6千万美元提升到5.4-6.0千万美元。
2024年11月4日，Neurogene公司宣布溢价筹集2亿美元，该司核心品种为处于1/2期阶段AAV9基因疗法MECP2 NGN-401用于治疗Rett综合征。
2024年11月7日，Rigel公司宣布24Q3业绩，处于商业化阶段RET抑制剂pralsetinib用于治疗RET+NSCLC，24Q3销售业绩喜人，pralsetinib是增量主力。
2024年11月4日，Disc公司宣布处于2期阶段GlyT1抑制剂bitopertin用于治疗红细胞生成性原卟啉症 (EPP) ，与FDA完成EOP2会议，3期主要终点达成一致，现有数据存在加速审批可能。
3期APOLLO研究的主要终点为6个月治疗期后的平均每月日照时间。
现有数据的潜在加速审批的替代重点为PPIX减少量。
2024年11月8日，Ardelyx公司宣布处于商业化阶段NHE3抑制剂XPHOZAH® (tenapanor)用于治疗CKD中的高磷血症，地方法院批准驳回动议的裁决，即又有可能会进入CMS（医疗保险和医疗补助服务中心）的PPS（预付费系统）。
2024年11月7日，PepGen公司宣布处于2期阶段多肽-寡核苷酸偶联药物exon 51跳跃PGN-EDO51用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD)，CONNECT1-EDO51试验10mg/kg组结果读出推迟，25年初推到25年底。方案也修改，10mg/kg队列人数从3人扩大到4人，最后一次PGN-EDO51给药后最后一次活检的时间从第7天调整为第28天，将上肢表现 (PUL) 测试入选分数从3调整为4，并将符合条件的年龄组从8岁及以上调整为6-16岁。
另一款药物的FREEDOM-DM1试验数据读出试验也推延，从24Q4推延到25Q1。
2024年11月7日，Revance公司宣布24Q3业绩大跌眼镜，收购日期继续推延。该司核心品种为处于商业化阶段A型肉毒杆菌毒素DAXXIFY®用于治疗皱眉纹和颈部肌张力障碍。
24Q2营收为6540万美元，24全年指引为2.8亿美元。24Q3为5990万美元，24年前九个月为1.772亿美元。
收购日期从11月1日 延长至11月12日。
2024年11月8日，AlloVir公司宣布处于1期阶段VEGF诱饵受体TH103用于治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD），与Kalaris公司合并，合并后专注TH103。
2024年11月6日，Tango公司宣布处于1/2期阶段MTA-PRMT5抑制剂TNG908用于治疗胶质母细胞瘤（GBM），由于透脑不够而停止开发。
临床前灵长类动物的脑脊液CSF暴露量为血浆暴露量的50-70%，临床中的3名GBM患者则为30%，低于疗效所需的阈值。
在70名非中枢神经系统实体瘤患者中，有31名接受了有效剂量（400-600mg BID），至少进行了一次肿瘤评估，观察到4例PR，胰腺癌2/9，NSCLC为1/4，尿路上皮癌为1/1。
2024年11月4日，Verrica公司宣布处于商业化阶段斑蝥素YCANTH®用于治疗传染性软疣，24Q3业绩不佳。
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