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数据新进展：处于1/2期阶段GalNAc递送RNA编辑SERPINA1 WVE-006用于治疗AATD（Alpha-1 抗胰蛋白酶缺乏症），公布RestorAATion-2试验数据，为RNA编辑的首次人体数据；处于1期阶段AAV9基因疗法MYBPC3 TN-201用于治疗MYBPC3相关HCM（肥厚性心肌病），更新初步数据
数据新挫折：处于NDA阶段RAF/MEK抑制剂Avutometinib联合FAK抑制剂Defactinib用于治疗KRAS突变LGSOC（低级别浆液性卵巢癌），FDA不建议KRAS野生型的加速路径
20241014-20241018 美股龙虎榜
20241014-20241018 美股蛇猫榜
2024年10月18日，Bright Minds Biosciences公司宣布平价筹集3500万美元，该司这周连续5个交易日股价都异常波动，14日涨了130%，15日涨了1445%，16日回调25%，17日回调24%，18日涨了117%。
受26亿美元收购案影响，14日的时候，Perceptive Advisors首次成为5%以上大股东。
该司核心品种为处于2期阶段5-HT2C激动剂BMB-101用于治疗罕见癫痫。
这周还有另外一只妖股，Tevogen Bio Holdings/TVGN，连续5个交易日股价异常波动，具体原因不清楚，14日涨了187%，15日涨了25%，16日回调24%，17日涨了32%，18日涨了24%。
2024年10月14日，Molecular Templates公司宣布解散清算。该司核心品种处于1期阶段SLTA-PDL1-CMV pP65融合蛋白MT-6402用于治疗实体瘤。
2024年10月16日，Wave Life Sciences公司宣布处于1/2期阶段GalNAc递送RNA编辑SERPINA1 WVE-006用于治疗AATD（Alpha-1 抗胰蛋白酶缺乏症）的RestorAATion-2试验数据，为RNA编辑的首次人体数据。
实现了Wave RNA编辑平台的机制验证；将纯合的“ZZ”基因型患者的野生型M-AAT水平恢复到与杂合的“MZ”基因型一致，具有较低的AATD肺病和肝病风险。
在第15天，前两名纯合“ZZ”AATD患者单次皮下注射WVE-006使得平均血浆总AAT水平约为11μM，达到监管部门批准AAT增强疗法的依据水平，平均野生型M-AAT占总AAT的60%以上，为6.9μM；在57内观察到M-AAT蛋白的持久编辑，早在第3天，就观察到总AAT和M-AAT蛋白从基线增加。
预计2025年分享RestorAATion-2试验的多剂量数据。
这些数据来自第一个单剂量组（200mg）。
2024年10月16日，ProQR Therapeutics公司的核心品种为处于临床前阶段LNP递送RNA编辑NTCP AX-0810用于治疗胆汁淤积，RNA编辑概念股。
2024年10月16日，Korro Bio公司的核心品种为处于临床前阶段LNP递送RNA编辑SERPINA1 KRRO-110用于治疗AATD（Alpha-1 抗胰蛋白酶缺乏症），RNA编辑概念股。
2024年10月15日，Biodexa公司宣布向纳斯达克上诉成功，不用退市，该司核心品种为处于3期阶段雷帕霉素口服纳米制剂eRapa用于治疗FAP（家族性腺瘤性息肉病）。第二天回调30%。
2024年10月15日，Rani公司宣布折价筹集1千万美元，该司核心品种为处于1期阶的口服GLP-1/GLP-2双重激动剂RT-114用于治疗肥胖症。
2024年10月15日，Notable公司申请破产，该司核心品种为处于2期阶段PLK-1抑制剂Volasertib用于治疗AML，核心技术为挑选患者，重新开发曾经开发失败的药物。
2024年10月14日，Longboard的核心品种为处于3期阶段5-HT2C受体激动剂bexicaserin用于治疗DEE（发育性和癫痫性脑病），被灵北制药以26亿美金，较昨日溢价54%收购。
2024年10月14日，Inventiva公司宣布处于3期阶段Pan-PPAR激动剂lanifibranor用于治疗MASH（代谢功能障碍相关脂肪性肝炎），折价筹集最高3.48亿欧元，立即到账9410万欧元。
中国生物制药/正大天晴具有大中华区权益。
2024年10月17日，Tenaya公司宣布处于1期阶段AAV9基因疗法MYBPC3 TN-201用于治疗MYBPC3相关HCM（肥厚性心肌病）的初步数据。
独立数据安全与监测委员会批准增加剂量并扩大资格标准，第二组（6E13 vg/kg）开始招募，第一剂量组（3E13 vg/kg）数据将于2024年12月报告。
MyPEAK-1试验实施多项变更，心脏活检总数从两次增加到三次，纳入未植入ICD的参与者，并允许阻塞性或非阻塞性HCM的成年人参与，将剂量扩展部分的入组总数从9名成人增至24名。
2024年10月15日，aTyr公司宣布Point72 Capital Advisors首次成为5%以上大股东，该司核心品种为处于3期阶段tRNA合成酶衍生疗法HARS-NRP2 Efzofitimod用于治疗肺结节病。
2024年10月17日，Inhibikase公司宣布Commodore Capital和Fairmount Funds首次成为5%以上大股东，该司核心品种为处于2期阶段伊马替尼前药IkT-001Pro用于治疗PAH（肺动脉高压）。
2024年10月17日，Sonnet公司宣布重新获得纳斯达克合规性，可继续上市，该司核心品种为处于1/2期阶段IL12-HSA融合蛋白SON-1010用于治疗PROC（铂耐药卵巢癌）。
2024年10月17日，Verastem公司宣布处于NDA阶段RAF/MEK抑制剂Avutometinib联合FAK抑制剂Defactinib用于治疗KRAS突变LGSOC（低级别浆液性卵巢癌），FDA不建议KRAS野生型的加速路径。
5月份的时候，如果基于后续优异的成熟数据，有可能将适应症扩大包括KRAS野生型，然而最新的数据并不支持，FDA也堵死了KRAS野生型加速批准的路径。
数据截至2024年6月，KRAS突变型和野生型的mPFS分别为22个月和12.8个月。
当下该适应症可选方案里，KRAS野生型的mPFS范围在6.3-11.5个月。
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