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数据新进展：处于3期阶段血清素/多巴胺受体调节剂Brilaroxazine用于治疗急性精神分裂症，更新1期OLE试验情况
数据新挫折：处于3期阶段RARα激动剂SY-1425/Tamibarotene用于治疗新诊断HR-MDS（高风险骨髓增生异常综合症），3期SELECT-MDS-1未达其主要终点，CR率，第二天继续跌23%；处于2期阶段Menin-KMT2A抑制剂Revumenib用于治疗Mnpm1 AML，2期AUGMENT-101顶线数据读出，有效性和安全性均不及预期；处于2期阶段ChAdOx载体和MVA载体组合表达HBsAg VTP-300用于治疗乙肝，公布2b期HBV003试验结果，可能由于NUC停药率不理想；处于2期阶段CCR4小分子抑制剂zelnecirnon/RPT193用于治疗AD（特应性皮炎）和哮喘，根据FDA最新反馈，因一例严重肝损的SAE而停止开发此药，寻求许可机会；处于1/2期阶段AAV9基因疗法MECP2 NGN-401用于治疗Rett综合征，公布中期数据，高剂量组第三名患者出现AAV相关的治疗相关SAE；处于1期阶段GCN2激酶激活剂NXP800用于治疗铂耐药ARID1a突变卵巢癌，披露新给药方案的中期数据，有效性不足
20241111-20241115 美股龙虎榜
20241111-20241115 美股蛇猫榜
2024年11月13日，Pulmatrix公司宣布处于1期阶段口服吸入性DHE PUR3100用于治疗急性偏头疼，Cullgen借壳上市，专注于开发处于1期阶段泛TRK降解剂CG001419用于治疗实体瘤和急性疼痛，后面两天接着涨32%和39%。
2024年11月13日，Omeros公司宣布处于BLA阶段MASP-2抑制剂narsoplimab用于治疗造血干细胞移植相关血栓性微血管病 (TA-TMA)，BLA预提交会议有新进展。
在9月份，已就FDA提出的关于主要终点的统计分析计划（额外敏感性分析）作出回复，正等待FDA的回复，该司预计不需要进行任何额外的讨论，支持重新提交BLA。
2024年11月14日，Calidi公司宣布处于1/2期阶段装载溶瘤腺病毒的永生化神经干细胞CLD-101用于治疗新诊断高级别胶质瘤，折价筹集750万美元。
2024年11月11日，MediciNova公司宣布处于3期阶段神经胶质细胞衰减剂MN-166用于治疗肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 和退行性颈椎病 (DCM)，与赛诺菲关于rAAV载体的专利诉讼达成合计，该司有权获得非稀释性资金赔偿。
2024年11月13日，X4 Pharmaceuticals公司宣布处于商业化阶段CXCR4拮抗剂mavorixafor用于治疗WHIM综合征，公布24Q3业绩，24Q2和24Q3业绩原地踏步，净销售额都是60万美元，第二天反弹47%。
2024年11月11日，Aligos公司宣布处于2期阶段THR-β激动剂ALG-055009用于治疗代谢功能障碍相关脂肪性肝炎 (MASH)，Adage Capital首次成为5%以上大股东，第二天继续涨27%。
2024年11月12日，Reviva公司宣布处于3期阶段血清素/多巴胺受体调节剂Brilaroxazine用于治疗急性精神分裂症，更新1期OLE试验情况。
108名患者已完成1年的治疗，超过250名患者已完成6个月的治疗，预计24年12月报告12个月长期安全性和有效性的顶线数据。
2024年11月12日，Syros公司宣布处于3期阶段RARα激动剂SY-1425/Tamibarotene用于治疗新诊断HR-MDS（高风险骨髓增生异常综合症），3期SELECT-MDS-1未达其主要终点，CR率。
在前190名入组患者中，SY-1425/阿扎胞苷治疗组的CR率为23.8%，安慰剂/阿扎胞苷对照组的CR率为18.8%，p=0.2084无统计学意义。
这项试验的失败构成了与Oxford Finance LLC签订的担保贷款协议的违约事件。
2024年11月14日，Moleculin公司宣布处于3期阶段脂质体包裹新型蒽环类药物Annamycin用于治疗2/3L AML，修订方案，寻求提前披露数据。
试验A部分，打算对最初的45名患者进行揭盲，三个队列，每个队列15名，阿糖胞苷联合安慰剂、190mg/m2 Annamycin和230mg/m2 Annamycin，使得目前距离揭露数据可能不到12个月。还计划在2026年对接下来的30-45名患者揭盲。
试验B部分（确定Annamycin的最佳剂量），受试者总数从240人增加到244人。
目前方案正等待机构审查委员会 (IRB) 的审查，一旦批准后将提交给FDA。
2024年11月15日，Citius公司宣布处于商业化阶段IL-2/白喉毒素融合蛋白LYMPHIR/E7777用于治疗CTCL（皮肤T细胞淋巴瘤），折价筹集300万美元。
2024年11月12日，Agenus公司宣布即将处于3期阶段创CTLA-4单抗Botensilimab联合PD-1单抗balstilimab用于治疗MSS CRC（微卫星稳定型结直肠癌），宣布24Q3业绩，没钱启动3期临床，节俭运营，卖厂房，寻伙伴。
具体信息查看24Q3会议纪要，已上传至知识星球。
2024年11月12日，Optinose公司宣布处于商业化阶段丙酸氟替卡松鼻吸制剂XHANCE®用于治疗慢性鼻窦炎和慢性鼻息肉，24Q3业绩环比下降，下调全年业绩指引。
XHANCE®全年业绩指引从8500-9000万美元下调至7500-7900万美元，平均每张处方价格从250美元上调至270美元。
2024年11月13日，Adaptimmune公司宣布处于商业化阶段MAGE-A4 TCR-T细胞疗法Tecelra®/afami-cel用于治疗滑膜肉瘤，24Q3业绩宣布即将裁员33%，停掉uza-cel用于治疗铂耐药性卵巢癌的2期SURPASS-3试验。
2024年11月12日，Syndax公司宣布处于2期阶段Menin-KMT2A抑制剂Revumenib用于治疗mNPM1 AML的AUGMENT-101顶线数据读出，有效性和安全性均不及预期，公司给出的解释为患者年龄太大。
安全性方面，出现4级QT间期延长。
以下为2022年ASH会议披露的AUGMENT-101早期数据，包括不同剂量组及KMT2Ar人群。
以下为2023年AUGMENT-101 KMT2Ar人群的顶线数据，方便区分。
有效性方面，CR/CRh和以往相比，略有降低，但CR/CRh MRD阴性率和CR/CRh的中位持续时间则大幅下降。
以下为2022年ASH会议披露的AUGMENT-101早期数据，包括不同剂量组及KMT2Ar人群。
以下为2023年AUGMENT-101 KMT2Ar人群的顶线数据，方便区分。
2024年11月15日，Barinthus公司宣布处于2期阶段ChAdOx载体和MVA载体组合表达HBsAg VTP-300用于治疗乙肝的2b期HBV003试验结果，可能由于NUC停药率不理想。
今年6月份的EASL会议上，16个符合NUC停药评价的患者中，有7个停止服用NUC（44%）。
这次11月份的AASLD会议上，24个符合NUC停药评价的患者中，有9个停止服用NUC（37.5%）。
2024年11月12日，Heron公司宣布处于商业化阶段的阿瑞匹坦注射剂CINVANTI用于预防CINV（化疗引起的恶心和呕吐），24Q3业绩继续环比下降，继续下调全年业绩指引。
CINVANTI的24Q1为2560万美元，24Q2为2490万美元，24Q3为2260万美元。
全年业绩指引从之前的1.38-1.58亿美元降至1.40-1.46亿美元。
2024年11月11日，RAPT公司宣布处于2期阶段CCR4小分子抑制剂zelnecirnon/RPT193用于治疗AD（特应性皮炎）和哮喘，根据FDA最新反馈，因一例严重肝损的SAE而停止开发此药，寻求许可机会。
之前2月份这一例SAE出来的时候，在当期的《美股龙虎报》上给出了以下评论：
“已知：RPT193的3项临床试验总共招募了约350名患者，没有观察到肝毒性的证据。此外，在非临床研究中也没有观察到肝毒性的证据。该患者有复杂的病史，包括对dupilumab药物过敏、因自免疾病导致需要甲状腺素替代疗法、已知服用过和肝衰竭有关的草药、以及在肝衰竭期间感染过COVID-19。
暂时结论：FDA认为可能与RPT193有关。
虽然在21日反弹了近50%，但FDA看完了更为详细的数据，得出这样的结论，还是建议大家耐心静候FDA下一步答复。”
这款药疑点不少，1b期AD试验的21名左右患者数据从2021年到2023年几乎没有大的更新，而且至今没披露完整的AE概况，唯一披露AE较多的在2023年的一篇文献（doi.org/10.1111/all.15949），与肝损伤关系密切的正出现在MAD剂量组——腹痛及上腹痛。
2024年11月11日，Neurogene公司宣布处于1/2期阶段AAV9基因疗法MECP2 NGN-401用于治疗Rett综合征的中期数据，高剂量组（3E15 vg）第三名患者出现AAV相关的治疗相关SAE。
2024年11月14日，Nuvectis公司宣布处于1期阶段GCN2激酶激活剂NXP800用于治疗铂耐药ARID1a突变卵巢癌，披露新给药方案的中期数据，有效性不足。
之前2名50mg QD和2名75mg QD给药各，4名患者有3名出现4级血小板减少症，3名可评估患者，1名uPR（75mg QD），2名SD。
如今除了上述4名患者，8名患者是间隔给药，50mg/d，吃5天停2天，可评估患者11名，1名uPR，6名SD，即更换给药方案后未出现PR，血小板减少症是减少了，最高2级（1名）。
从暴露量来看，新给药方案是远远不够的。
声明：以上内容仅供参考，不构成投资建议。
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