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数据新进展：处于2期阶段ASO WVE-N531用于治疗外显子53跳跃的DMD（杜氏肌营养不良症），披露2期FORWARD-53试验中期数据，24周经调整的平均肌营养不良蛋白表达为9.0%，未调整的为5.5%；处于1期阶段MEK1/2抑制剂PAS-004用于治疗NF1（1型神经纤维瘤病）及其他肿瘤，公布1期PK及初步数据
数据新挫折：无
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2024年9月24日，Wave Life Sciences公司宣布处于2期阶段ASO WVE-N531用于治疗外显子53跳跃的DMD（杜氏肌营养不良症）的2期FORWARD-53试验中期数据。
安全性良好。
平均肌肉浓度为41000ng/g (5900nM)，平均外显子跳跃率为57%，半衰期为61天，支持每月给药一次。
WVE-N531定位在肌纤维核心和成肌干细胞。
24周经调整的平均肌营养不良蛋白表达为9.0%，未调整的为5.5%。
WVVE-N531临床前数据显示心肺浓度比骨骼肌更高。
预计25Q1披露48周数据，及提供与监管机构关于加速审批路径的反馈。
2024年9月24日，Capricor公司宣布处于3期阶段分泌外泌体的同种异体心脏球衍生细胞Deramiocel/CAP-1002用于治疗DMD（杜氏肌营养不良症）心肌病，与FDA开完会后，拟提交BLA以全面批准Deramiocel治疗此适应症。
计划24年10月滚动提交BLA，24年底全面提交。
BLA申请基于2期临床HOPE-2试验及其OLE试验的心脏数据，并与Vanderbilt University Medical Center和Cincinnati Children’s Hospital Medical Center的历史数据进行比较。
为支持潜在的扩展标签以治疗DMD骨骼疾病，计划将3期HOPE-3试验的A组和B组合并，目前不打算对A组进行揭盲。
2024年9月26日，Pasithea公司宣布处于1期阶段MEK1/2抑制剂PAS-004用于治疗NF1（1型神经纤维瘤病）及其他肿瘤的1期PK及初步数据。
2mg QD组，一位CRC病情稳定，即将进入第6个给药周期。
未观察到TRAE或DLT，包括皮疹或胃肠道AE。
半衰期为70小时，支持QD或更少频率的口服给药。
血浆稳态下的波动小（Cmax/Cmin为1.2）。
2024年9月26日，Cue公司宣布处于2期阶段HPV16 E7-pHLA-IL2-Fc融合蛋白CUE-101用于治疗HPV+HNSCC（头颈鳞癌），溢价配股筹集1200万美元。
2024年9月26日，Theriva公司宣布折价配股筹集250万美元，该司核心品种为处于2期阶段溶瘤病毒VCN-01用于治疗胰腺癌。
2024年9月23日，BioVie公司宣布折价配股筹集300万美元，该司核心品种为处于2期阶段ERK/NFκB抑制剂NE3107用于治疗PD（帕金森病）。
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