肝细胞癌（HCC）是全球第六大最常见的癌症，也是癌症相关死亡的第四大主要原因，而中国发病人数和死亡人数均占到全球一半以上！对于临床上各类方案治疗失败的晚期治疗选择有限，预后很差。
2024年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，一款新型的GPC3 CAR-T疗法C-CAR031公布了首次人体IIT（由研究者发起的临床试验）的初步安全性和有效性结果，显示这款疗法在经过多线治疗的晚期肝癌（HCC）患者中（先前接受过1-6线治疗）中可控的安全性和令人鼓舞的抗肿瘤活性，引起巨大轰动！
基于此，全球研究人员开发针对GPC3的 CAR-T 细胞疗法及TCR-T细胞疗法，并已取得了令人鼓舞的研究结果。
C-CAR031 是一种自体新型 GPC3 靶向 CAR-T 疗法，目前正在进行治疗肝细胞癌的临床研究。本次大会上公布了C-CAR031 注射剂在中国进行的针对晚期/不可切除 HCC 患者的安全性和抗肿瘤活性的 I 期临床研究 ( NCT05155189 ) 振奋人心的结果。
截至 2024 年 3 月 14 日，24名晚期肝癌患者入组，其中83.3% (20/24) 有肝外转移，并且既往已经接受了各种治疗方案失（ 1-6种治疗），几乎所有的患者（95.8%，23名) 接受了 ICI（免疫检查点抑制剂）和 靶向药（酪氨酸激酶抑制剂）。这些患者分别接受 4 个不同剂量水平 的 C-CAR031 输注。
结果显示：
疾病控制率（DCR）高达 91.3%，这意味着91.3% 的患者（肝内和肝外病变）都观察到肿瘤缩小，中位缩小率为 42.2%；
客观缓解率（ORR）为 56.5%。在第四组剂量中，ORR 更是高达 75.0%！这意味着，既往治疗失败的难治性肝癌患者，接受最大试验剂量的CAR-T治疗后，3/4的患者肿瘤缩小了30%以上！
中位随访时间为 9.03 个月，Kaplan-Meier 估计的中位总生存期 (mOS) 为 11.14 个月（95% CI，7.56-NE）。
C-CAR031 在接受大量治疗的晚期 HCC 患者中具有可控的安全性和令人鼓舞的抗肿瘤活性。
安全性：此外，这款疗法的安全性良好。未观察到剂量限制性毒性或免疫效应细胞相关神经毒性综合征 (ICANS)。22 名 (91.7%) 患者观察到细胞因子释放综合征 (CRS)，其中大多数 (87.5%) 为 1/2 级 CRS，只有 1 名 (4.2%) 为 3 级 CRS。
该研究的首席研究员、浙江大学附属第一医院梁廷波教授 表示：“C-CAR031 在晚期肝细胞癌患者中表现出良好的安全性和良好的疗效，这些患者的治疗选择通常有限。在绝大多数 (91.3%) 患者中观察到的肿瘤缩小表明 C-CAR031 有可能带来临床价值并为这些患者带来希望！”
除了CAR-T疗法在肝癌领域已经取得众多突破，还有TCR-T，TIL，STAR-T等新疗法也均在肝癌中大展拳脚，加速解锁中，相信肝癌患者的未来会越来越好！
BST02是一种新型过继免疫细胞疗法，涉及扩增源自患者自身细胞的肿瘤浸润淋巴细胞。该疗法专门用于治疗肝癌，包括肝细胞癌和胆管癌。
BST02 克服了上述限制——通过低温保存，它解决了距离的限制，并且无需高浓度的白细胞介素-2。探索性临床试验的初步结果已证明其安全性和有效性。
目前，BST02获得美国FDA临床试验批准。BST02是细胞和基因治疗领域的突破性产品，代表着全球首个用于治疗所有类型肝癌的TIL疗法进入临床阶段！
2021年，新的细胞疗法STAR-T技术在Science Translational Medicine上发表。研究表明，STAR-T能很好地平衡免疫杀伤能力及持久性，且未发现在非抗原刺激下自我激活的情况；同时，在实体瘤的治疗中，与当前细胞治疗领域常用的CAR-T技术相比，STAR-T更具有天然T细胞的特性，具有天然双靶点，毒性低，耗竭慢，浸润性强的特点，更有可能实现对实体瘤治疗的突破。
肝癌其实是一个全身性疾病。对于晚期肝癌患者，现在医学界更提倡通过多种治疗手段进行综合治疗，包括局部放化疗、靶向和免疫等，需要针对患者的具体情况综合考虑，量身定制。而这些新型免疫疗法的研究无疑为走投无路的晚期肝癌患者提供了新的选择和希望。除此之外，众多国内外已上市及在研的靶向药物、免疫治疗药物及联合疗法目前正在国内进行临床研究，想参加的患者可以致电全球肿瘤医生网医学部进行申请及评估。期待这些新疗法能早日上市造福患者！
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