免疫与炎症全国重点实验室副教授 虞淦军:
虽说目前认为慢病毒将目的基因整合入基因组是「随机的」,但是其具体的整合机制仍不清楚。阐明其整合机制,也许有助于将来进行更好的改造和优化。
另外,7/67 的血癌发生率虽说不算高,但对于血癌这种严重的不良后果,也不算低。这种不良后果的发生是否可能与患者自身的遗传背景有关,也值得深入研究。
遗传学博士、药企研发科学家 周叶斌:
SKYSONA 更新的数据显示有患者出现血液肿瘤,其实这个问题是该疗法经过 FDA 外部专家审核时时重点讨论的安全性风险之一。
这些讨论中提到如果能够有机会获得配型好的骨髓移植治疗,综合有效性安全性,这种传统治疗方案其实可能优于 SKYSONA。
这也是为什么我们不应回避而是需要争取全面了解药物的不良反应,因为这可以促使我们为患者提供最好的治疗选择。
天津大学泰达医院神经内科主任医师 赵伟:
绝大多数罕见病患者面临 「无药可医」的困境。随着科学技术的不断进步,涌现出越来越多的针对罕见病的基因疗法。但基因疗法仍面临一些挑战,如基因传递的安全性和有效性。