沙白,原本可以不需要做出这个选择。。。

学术   科学   2024-10-26 09:34   美国  

Bringing medical advances from the lab to the clinic.

关键词:诊疗进展;罕见病;观点

最近几天,很多朋友在传播一个上海女孩沙白的视频。
我们后台也收到了很多关于“红斑狼疮”预后和最新治疗进展的询问。
和很多朋友一样,在看沙白的视频时,我也数度哽咽;为一个鲜活的生命戛然而止伤心。
但半夜里,让我突然惊醒、然后久坐不能入睡的原因,却是“患者对疾病无知”的心碎。

我一直秉持:尊重每一位成年人的自由选择。
但仍然充满了惋惜。
原本,沙白不需要做出这个选择。
通过科学的慢病管理,已经可以显著平衡疾病、治疗和自由的关系。

我们只看最近发布的几条推文:
2023年12月19日
Nature报告:“一切都消失了!”CAR-T治疗红斑狼疮、重症肌无力等自身免疫性疾病取得突破性效果
2024年9月10日
NEJM:症状完全缓解!双抗Teclistamab治疗难治性系统性红斑狼疮的个案,获得罕见成功
2024年10月14日
经典课题:常见病的少见表现,及基于机制的新疗法研发;美国133项在研狼疮基金,关注于这些热点(2024)


无论是目前的CAR -T疗法、还是双抗疗法,都已经取得治疗包括系统性红斑狼疮在内的自身免疫性疾病的突破。

即使在此之前,美国FDA也已经于2021年7月30日批准了Anifrolumab;Anifrolumab是一种人源化单克隆抗体,针对I型干扰素受体亚单位1(IFNAR1)。阿尼夫鲁单抗通过阻断I型干扰素信号通路,减少炎症反应,从而改善患者症状。

Morand EF, Furie R, Tanaka Y, et al. Trial of Anifrolumab in Active Systemic Lupus Erythematosus. New England Journal of Medicine. 2020;382(3):211-221. doi:10.1056/NEJMoa1912196

2020年12月17日,FDA批准Belimumab用于治疗活动性狼疮性肾炎,这是SLE的一种严重并发症。作为首个针对B淋巴细胞刺激因子(BLyS)的单克隆抗体,Belimumab于2011年被FDA批准用于SLE治疗。
Furie R, Rovin BH, Houssiau F, et al. Two-Year, Randomized, Controlled Trial of Belimumab in Lupus Nephritis. New England Journal of Medicine. 2020;383(12):1117-1128. doi:10.1056/NEJMoa2001180

而更早之前,也就有免疫抑制剂用于红斑狼疮的治疗。
也就是说,很多年前,红斑狼疮的治疗早已经不再局限于只是用激素,更不是发病后冲几天激素这么局限的疗法。

尽管我们一直强调尊重她的自由选择,但作为医务人员、作为疾病研究人员,我们更痛苦于逝去的生命

罕见病的信息传递,任重而道远!

在伤心于沙白的选择之余,我们也同样继续呼吁:
  • A,请关注罕见病患者,给他们提供更多可靠的信息更新。
最近几年医学进展真是很快,很多疾病已经有了全新的高效的治疗!
  • B,还是一如既往,我们呼吁尽快建立起罕见病的转诊体系。
帮助中国的罕见病患者,最急需做到这两点(2024)

我们也在持续发布罕见病相关进展,希望能够给罕见病患者有一点点帮助。

声明:
本文只是分享和解读公开的研究论文及其发现,以作科学文献记录和科研启发用;并不代表作者或本公众号的观点。
为了给大家提供一个完整而客观的信息视角,我们有时会分享有冲突或不同的研究结果。请大家理解,随着对疾病的研究不断深入,新的证据有可能修改或推翻之前的结论。


编辑:Jessica,微信号:Healsanq;加好友请注明理由。
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美国Healsan Consulting(恒祥咨询),专长于Healsan医学大数据分析(Healsan™)、及基于大数据的Hanson临床科研培训(HansonCR™)和医学编辑服务(MedEditing™)。主要为医生科学家、生物制药公司和医院科研处等提供分析和报告,成为诸多机构的“临床科研外挂”。

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Hanson临床科研
美国的七位生物医学科学家主持。通过专家讲座,交流医学课题选题思路及SCI论文撰写规范;通过经典论文解读,分享临床科研技巧和突破性进展;通过大数据分析,解析生物医学发展趋势及行业动态。只提供以数据为基础的客观报告,及专业、独立的思考。
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