原发免疫性血小板减少症（ITP）作为一种获得性自身免疫出血性疾病，临床表现变化较大，同时由于其慢性病特征，需要长期治疗和管理1。随着对ITP疾病认知的逐渐加深和医学技术的发展，ITP的诊断分层、治疗策略和管理方案均有进一步的提升，有助于ITP患者快速平稳达到治疗目标，进一步提升生活质量。本届美国血液学会（ASH）年会公布了系列ITP领域的研究进展，医脉通特邀中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）张磊教授聚焦ASH会议的前沿进展，分享关于ITP诊断、治疗和管理等方面的见解。
医脉通：近年来，中国学者在国际学术舞台上的表现愈发亮眼。今年ASH年会上，中国研究团队取得了令人瞩目的成绩，共有70余篇口头报告和490余篇壁报入选。值得一提的是，贵中心更是以93篇高质量研究入选口头报告和壁报而备受关注。对此，您如何看待中国学者在国际学术领域的持续突破以及贵中心在本次年会中取得的优异表现？
张磊教授
ASH年会作为全球血液研究的顶级学术盛会，此次中国专家汇报的研究数量再创新高，不仅彰显了我国在血液学领域的卓越科研实力，更显示中国学者在国际舞台上的影响力正持续攀升。在本次年会上，我国学者在淋巴瘤、白血病、多发性骨髓瘤，以及血小板减少疾病等多个领域取得了一系列重要的研究成果。值得一提的是，我中心除了10篇高质量摘要入选大会口头报告外，更有83篇摘要被选为壁报展示。相信这些成果将为全球血液学的发展注入新的活力与动力。
同时，近年来随着国家对科研投入的不断增加，以及我国民族药企在创新药物研发领域的持续深耕细作，中国血液学研究已经取得了长足进展。此次入选研究涵盖了血液疾病的分子生物学、诊疗策略以及预测模型等多个方面，展示了中国学者在血液学领域的深厚积淀和创新能力。
分子生物学方面，深入探索了多种血液疾病的发病机制，如白血病、淋巴瘤的致癌驱动因素等；利用多组学技术（如基因组学、转录组学等）对血液疾病进行深入分析，揭示疾病的免疫特征。
诊疗策略方面，研究了多种新型药物、创新靶点和治疗策略，如CAR-T细胞疗法、靶向递送策略等在血液疾病治疗领域中的应用。
预测模型：本团队构建了新型预测模型，以预测ITP患者的临床表现及其对糖皮质激素治疗的反应2。该模型有望为临床医生提供更加准确的治疗决策支持，有助于制定个体化治疗策略，从而改善ITP患者的治疗结局和生活质量。
医脉通：ITP是一种常见的血液疾病，其发病机制复杂且具有高度异质性。因此，治疗策略的制定需要多维度考量。作为血液学领域的权威“风向标”，ASH的相关研究动向对ITP的临床诊疗具有重要参考价值。您在ITP领域深耕多年，基于今年ASH年会的前沿热点以及患者的未尽之需，请您谈谈当前ITP领域的研究趋势？
张磊教授
随着医学技术的不断进步，ITP的治疗目标从追求疗效提升，逐步扩展到注重个性化医疗和改善患者生活质量等方面。《成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国指南（2020年版）》明确提出1，ITP的治疗应遵循个体化原则，鼓励患者参与治疗决策，兼顾患者意愿并关注患者健康相关生活质量。
实现个体化治疗的关键在于识别能够预测治疗反应的生物标志物。我国一项前瞻性研究显示3，脂质代谢可能在ITP的发病机制中发挥重要作用，同时也为克服自身免疫性疾病中糖皮质激素耐药性提供了潜在的治疗靶点。其中，载脂蛋白E可能成为评估糖皮质激素耐药ITP患者的新型生物标志物，为精准医疗在ITP治疗中的应用提供了新的研究方向和实践依据。
同时，ITP老年患者与年轻患者在药物反应和耐受性方面存在一定差异，且通常伴有多种基础疾病，进一步增加了血栓形成的风险。因此，在临床实践中，对于老年ITP患者，药物选择需优先考虑血栓形成风险较低的治疗药物，以保障患者的安全性。相关研究表明4，促血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）在年轻患者与老年患者中的疗效相似，且整体耐受性良好。其中，海曲泊帕在ITP治疗中展现出较低的血栓发生风险5，对于血栓形成高危因素较多的老年ITP患者而言可能是较好的TPO-RA药物选择。
在本次ASH年会中，ITP相关并发症引起了广泛关注。一项回顾性研究显示6，65.8%的ITP患者被诊断为缺铁症。在随访过程中，缺铁症更常见于男性患者、ITP复发患者以及接受糖皮质激素治疗的患者，但仅有61.5%的缺铁症患者接受了相应治疗。凸显了在ITP患者中开展缺铁症筛查和积极治疗的重要性，提示临床需更加重视并发症的管理，以改善患者的整体预后。
此外，尽管指南中明确指出了提升患者生活质量的必要性，但在临床实践中，患者生活质量的评估仍不足。相关调查显示7，仅有8%的血液科医生在临床中使用患者报告结果（PRO）。表明临床在认知和应用PRO方面仍有较大提升空间，亟需进一步推动以患者为中心的诊疗管理模式，全面关注患者的身心健康与生活质量。
总体而言，ITP领域的研究正逐步从传统的“经验医学”向“精准医学”迈进。未来，随着对疾病机制的深入理解和新型治疗手段的不断涌现，ITP的诊疗水平有望实现进一步提升，为患者带来更好的预后和生活质量。
医脉通：ITP领域的研究进展离不开众多前辈的辛勤耕耘与不懈探索。能否请您谈谈近年来，您和您的团队在这一领域取得了哪些重要的研究成果？展望未来，您对ITP的治疗模式有何期待或愿景？
张磊教授
随着对ITP发病机制研究的不断深入，治疗方案也在持续创新。本团队开展了一项前瞻性、单臂临床研究，旨在评估脐带来源间充质干细胞治疗难治性ITP的疗效和安全性。结果显示8，在剂量递增阶段和剂量扩展阶段，患者的治疗有效率分别为41.7%和50.0%，总体有效率达到44.4%。脐带来源的间充质干细胞为难治性ITP患者提供了一种具有广阔应用前景的新型治疗选择，该研究也发表于《Signal Transduction and Targeted Therapy》。
联合用药目前也是治疗ITP的一种非常重要的手段，ITP的一线治疗策略尽管在短期内具有较高的反应率，但其长期应用往往伴随较大的不良反应风险。同时，疾病复发的可能性也较高。在此背景下，TPO-RA如海曲泊帕的问世，为应对这些挑战带来了转机。本次ASH年会进一步探讨了TPO-RA在一线治疗的潜在应用价值。我国一项多中心II期临床研究显示，低剂量糖皮质激素联合TPO-RA治疗新诊断ITP患者，不仅能够实现快速且持久的反应，还改善了部分患者的生活质量9。
患者用药的减停策略也是临床目前关注的重要课题，据报道10，10%-50%的ITP患者在TPO-RA逐渐减量后能够维持持续缓解。这一发现不仅表明TPO-RA在刺激血小板生成方面具有良好疗效，而且还可能通过某种尚未明确的机制发挥免疫调节作用。未来应进一步探索这一潜在的免疫调节机制，以便更好地识别能够从TPO-RA治疗中受益以及符合逐渐减量标准的患者。
此外，目前中国ITP患者的就诊率相对较低，治疗需求尚未得到充分满足，缺乏针对中国人群的真实世界疾病管理数据。因此，开展与疾病相关的真实世界调查，不仅能够揭示患者的治疗现状和经济负担，还能为卫生健康部门和医保政策制定提供科学依据，从而更好地满足患者需求，推动医疗资源的合理配置与高效利用。
张磊 教授
医学博士 主任医师 博士生导师
中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）党委副书记、纪委书记，血栓止血诊疗中心副主任
国家科技创新“万人计划”领军人才、国家卫健委突出贡献中青年专家
“协和学者”特聘教授、天津杰出人才
国家血液系统疾病临床研究中心 副主任、血液与健康全国重点实验室 副主任、中国医学科学院基因治疗重点实验室 主任
天津市血液与再生医学 理事长、Global Medical Genetics 主编
国家科技重大专项首席专家、主持国家自然基金重点项目等20余项
以通讯作者在NEJM（2022，2024）、STTT（2024）、Lancet Haematology（2022a，2022b）、Cell Stem Cell（2021）、Blood（2016，2020）、Nature Commun（2023）以及Leukemia（2014，2016、2024）等发表SCI论文百余篇，获得国家发明专利10项。
获国家级奖科技进步二等奖1项（2009），获天津市科技进步一等奖（2024）等省部级奖6项。
参考文献：
1.中华医学会血液学分会血栓与止血学组. 成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国指南（2020年版）[J]. 中华血液学杂志,2020,41(8):617-623.
2.Jing Zhang, Jia Chen, Renchi Yang, et al. Machine Learning Analysis Was Conducted to Construct a Novel Model for Modulating the Clinical Manifestations and Predicting the Response to Glucocorticoids in Immune Thrombocytopenia. 2024 ASH. Abstract 2570.
3.Yu Yang，et al. Multi-Omics Integration Analysis Identifies Lipoproteins As Biomarkers for Glucocorticoid Response in Immune Thrombocytopenia. 2024 ASH. Abstract 2553.
4.Ekstrand C, Linder M, Baricault B, et al. Impact of risk factors on the occurrence of arterial thrombosis and venous thromboembolism in adults with primary immune thrombocytopenia-Results from two nationwide cohorts. Thromb Res. 2019 Jun;178:124-131.
5.Dong Y, Xia Z, Zhou J, et al. Risk of thrombotic events in immune thrombocytopenia patients treated with thrombopoietic agents: a systematic review and meta-analysis. Thromb J. 2023 Jun 23;21(1):69.
6.Analy MoraIron，et al. Deficiency in Immune Thrombocytopenia: Are We Doing Enough? 2024 ASH. Abstract 3946.
7.Esther Natalie Oliva, et al. Clinician’s Knowledge and Awareness of Patient-Reported Outcomes in Immune Thrombocytopenia: Results of a National Survey (ITP NET, GIMEMA Working Group Anemia and Thrombocytopenia). 2024 ASH. Abstract 2440.
8.Chen Y, Xu Y, Chi Y, et al. Efficacy and safety of human umbilical cord-derived mesenchymal stem cells in the treatment of refractory immune thrombocytopenia: a prospective, single arm, phase I trial. Signal Transduct Target Ther. 2024 Apr 23;9(1):102.
9.Qi Liu, et al. Low-Dose Corticosteroids and Eltrombopag in the Treatment of Newly Diagnosed Adult Immune Thrombocytopenia: A Multicenter, Phase 2 Clinical Trial. 2024 ASH. Abstract 3949.
10.Vivianne S. Nelson, et al. The ‘Stop TPO-Receptor Agonist in ITP Patients’ (STIP) Study: Clinical and Immune Modulatory Effects of Romiplostim Tapering. 2024 ASH. Abstract 2554.
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