美国血液学会年会(ASH)是全球血液学领域规模最大、水平最高的国际盛会，每年吸引全球100多个国家的数万名血液病学专家和相关医疗专业人士参会，交流和分享血液病领域的最新进展。为让血液同道、血液病患者和家属及时、有效地获得血液病领域的最新进展，北京大学人民血液科江倩教授团队将2024年ASH会议中的研究进展和继续教育板块的内容进行编译、总结，内容涵盖急性白血病(ALL&AML)、慢性髓性白血病(CML)、骨髓增殖性肿瘤(MPN)等，以此支持和助力关注血液病领域的同道、患者及家属。
1、干扰素-α(IFN-α)治疗MPN的原理包括抑制造血祖细胞恶性增殖、消除细胞遗传学异常以及将单克隆性造血逆转为多克隆性造血模式。
2、聚乙二醇干扰素(Peg IFN-α)相较于IFN-α具有更长的血浆半衰期、可减少注射频率，以及较低的毒性。
3、推荐高危PV患者使用Peg IFN-α治疗。相较于羟基脲，Peg IFN-α可显著改善患者症状、提高完全血液学(CHR)率、显著降低JAK2 V617F突变负荷，可使患者获得更高的无事件生存率(主要观察事件包括动/静脉栓塞事件、进展为MF或急性白血病和死亡)。在低危PV患者中同样观察到Peg IFN-α治疗优于静脉放血和阿司匹林治疗，但仍需更多样本量及更长随访时间的研究进一步证实这一结论。
4、高危ET患者也可获益于Peg IFN-α治疗。
5、MF接受IFN治疗的相关研究较少，在纤维化程度较低的早期阶段，研究显示IFN可一定程度上降低骨髓纤维化。但也有研究发现，脾脏肿大超过肋缘下6厘米是IFN治疗失败的唯一独立影响因素。因此，NCCN指南仅推荐peg-IFN用于低危、有症状的MF患者。
6、MPN患者孕前，对于既往有母体或胎儿妊娠并发症的患者以及血小板计数超过 1000×109/L的患者，除低剂量阿司匹林(或低分子量肝素)外，IFN-α可降低流产风险。在妊娠期间，仅在必要时使用最低有效剂量的IFN-α，以将血小板维持在600×109/L以下，血细胞比容(HCT)维持在45%以下，尽量减少药物使用。产后会发生血小板反弹，可以使用，而且哺乳期使用IFN-α治疗对婴儿是安全的。
7、IFN能快速显著降低骨髓恶性克隆增殖，减少驱动突变负荷。研究显示，JAK2 V617F突变负荷(VAF)的快速降低与患者更好的无事件生存显著相关。
8、研究显示，MPN患者也可能实现停药无治疗缓解。一项回顾性研究显示，中位随访期为72.4 个月，在250例MPN停止IFN治疗的患者中，有66.9%维持稳定的CHR，且在停止IFN治疗前维持CHR至少2年且JAK2 V617F VAF低于10%的患者，停药后维持CHR的可能性更高。
9、Peg IFN-α耐受性好是优势。建议IFN从低剂量开始，并逐步调整剂量至获得CHR。大多数不良反应通常发生在治疗初期，并随着长期用药时间延长而逐渐减轻。在前几次注射后1至2天内预防性使用对乙酰氨基酚，可减少流感样症状和肌肉骨骼疼痛的发生。IFN在临床实践中的应用总结如下：
参考文献
Kiladjian JJ. Pegylated interferon: the who, why, and how. Hematology Am Soc Hematol Educ Program. 2024;2024(1):535-540. doi:10.1182/hematology.2024000577
编译 | 张小帅 江倩
审核 | 江倩
国家中心PI 教授
主任医师 博导
国家血液系统疾病临床医学研究中心
北京大学人民医院
北京大学血液病研究所
博士研究生
导师：江倩教授
国家血液系统疾病临床医学研究中心
北京大学人民医院
北京大学血液病研究所
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