论坛致辞
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中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）（以下简称“血研所”）副所院长施均在致辞中对各专家学者的到来表示热烈欢迎，并对社会各界与广大患者的长期关注与支持表示衷心感谢。他表示，地中海贫血临床转化论坛作为学科发展的重要平台之一，始终致力于推动科研创新与临床实践的深度融合，争取在学科建设、技术突破及科学研究等方面取得更多卓越成果。
广西医科大学第一附属医院赖永榕教授、中山大学孙逸仙纪念医院方建培教授、深圳市儿童医院刘四喜教授在致辞中表示，本次论坛不仅为专家学者提供了一个交流合作的平台，也为地贫患者带来了新的希望。随着基因治疗技术的不断创新和突破，地贫的治愈已不再是遥不可及的梦想，相信在多方携手共同努力下，地贫治疗领域将进入脱“贫”攻坚持续巩固发展的新阶段，地贫患者有望迎来无输血、无痛苦、健康长寿的新时代。
学术报告
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南方医科大学南方医院吴学东教授作“中国地贫造血干细胞移植现状”主题报告。通过对不同移植方案的疗效和安全性进行比较，他表示，虽然我国在异基因造血干细胞移植治疗重型地贫方面已经取得了优异成绩，但移植医疗资源少、排期长、家庭经济困难等实际问题仍未得到全面解决，特别是对于地贫这类需要长期规范输血治疗、服用祛铁药的疾病，极易出现因病致贫返贫的现象，基因治疗有望成为地贫患者全新的治疗方案。
香港儿童医院郑伟才教授以“青少年地贫患者的生长发育健康管理”为题，总结了地贫患儿常见的生长发育及内分泌等问题，并阐述了相关治疗方式。他详细介绍了香港地贫患儿的“轴福管理”服务模式，指出该模式以儿童健康为核心，通过连续性、多维度监测，多学科团队协作、全生命周期管理及社会福利支持，改善地贫患儿健康状况，提升其生活质量和社会融入能力，为青少年地贫患者的全面健康发展提供有力保障。
广西医科大学第一附属医院赖永榕教授以“CRISPR-Cas9基因治疗地中海贫血I期临床研究”为题，分析了地贫治疗现状，并梳理了国内基因治疗临床研究的最新进展。他指出，基因治疗技术迅速发展，已成为地贫治疗领域的重要突破。通过基因编辑技术修复患者的基因缺陷，减少或完全替代传统的输血治疗，为地贫患者提供了根治的可能。他强调，尽管基因治疗在临床应用中仍面临一定挑战，但随着技术的不断优化，未来的治疗前景将更加光明。
此外，论坛汇聚领域内多家生物技术研究所与研发中心代表共同参与讨论。深圳市禾沐基因生物技术有限责任公司首席执行官刘超博士深入探讨了造血干细胞移植在临床的应用现状与未来发展方向。正序（上海） 生物医药科技有限公司临床运营负责人李亚亮详细介绍了自主研发的碱基编辑技术在治疗地贫中的突破性进展。上海交通大学系统生物医学研究院长聘研究员蔡宇伽报告了应用新型慢病毒载体技术治疗重型β0/β0地贫的研究成果。中山大学黄军就博士聚焦自主研发的α-地贫造血干细胞基因编辑药物，他表示，目前首例受试者已成功治愈，将为地贫基因治疗领域开辟新的路径。
中山大学孙逸仙纪念医院方建培教授、上海交通大学医学院附属瑞金医院/国家转化医学中心王大威教授、赣南医科大学第一附属医院李海亮教授、中国人民解放军联勤保障部队第九二三医院张新华教授、贵州医科大学附属医院金皎教授、四川大学华西第二医院朱易萍教授、重庆医科大学附属儿童医院于洁教授、昆明市儿童医院田新教授共同主持学术报告环节。
与会者的积极交流讨论，展现了学术界对基因治疗地贫领域的热情关注。其中，中国人民解放军联勤保障部队第九二三医院张新华教授特别提出“短期起效与长期安全”问题，表示只有在短期疗效与长期安全性之间找到平衡，才能实现对患者的全面疗愈，带来真正意义上的福祉与希望，这一观点也为基因治疗的临床应用提供了重要的思考方向。
总结
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撰稿：于 潇 赵婧余
编辑：何美曈 张乐乐 匡哲湘 血液时讯
校对：林仲玮
审核：孙佳丽 施 均
来源：血液病医院血液学研究所
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