开场致辞
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程涛所院长首先对各临床研究专家的大力支持表示感谢。他强调，IIT研究是新药创新的重要渠道之一，近年来促进了许多创新成果诞生，尤其是在细胞基因治疗的领域。但与此同时，IIT研究也面临诸多复杂的挑战。如何理解IIT研究、如何用好IIT研究这一机制来促进国家的新药创新工作，是需要共同关注的重要议题。
张磊副书记在致辞中分享了对IIT研究推动我国基因治疗领域的创新发展的感悟和体会。他表示，新药创新的道路上挑战与机遇并存，不仅需要研究者具备充足的勇气和毅力，更需要战略科学家对创新研究的宏观指导和大力支持。
专题报告
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高晨燕教授在主旨报告中系统阐释了IIT研究的概念，强调医疗卫生机构的主体责任与主要研究者的责任，并对IIT研究的三部重要法规进行了解读。她表示，相较于传统的药物研发过程，IIT研究能够进行早期的概念验证和成药性探索，为转化研究提供决策依据，并用于支持IND申请以及后续各期临床试验。针对IIT研究在合规性、科学性和规范性等方面面临的挑战，她提出，建议总结融合并完善提升现有的法律法规，推出一部针对临床研究的综合性法规，从而推动以临床需求为导向的药物研发，提高临床研究的质量和效率。
中国医学科学院肿瘤医院副院长李宁通过解读众多案例，强调临床研究的转化面临着比发高水平文章更高的要求，该领域的探索将带来监管体系的进步和评价标准的革新。他表示，研究的价值在于科学的创新，在设计科学、疗效出色、证据可信的基础上，单臂研究、伞式研究、篮式研究等，也具备获得监管批准的可能。
北京高博博仁医院潘静教授在报告中对其团队多年来在细胞治疗领域IIT研究方面的经历和成长进行总结回顾。她表示，PI需要具备整合优质资源的能力，与监管部门、统计师、基础科学家、医药企业建立良好的沟通，用IIT研究回答科学问题、解决临床需求，严格遵守国家法规执行临床研究，承担起作为临床PI的社会责任。
中山大学肿瘤防治中心药物临床试验机构办公室主任曹烨介绍了我国临床研究注册和备案的要求及相关网站，讲解了临床研究报告的规范，提醒研究者要提高合规意识，务必在第一例受试者入组前完成注册备案，并在研究过程中及时更新信息，承担起研究者的伦理责任和义务。
广东省人民医院刘思阳教授以广东省肺癌研究所和中国胸部肿瘤研究协作组为例，全面分析了如何建设强大的研究团队、如何推动和支撑IIT研究的运行、组长单位如何选择分中心、如何与分中心研究者积极沟通交流等问题，并指出应从企业申办的临床研究（IST研究）中学习，使IIT与IST并行，互为补充，更好地为临床实践提供循证医学的证据。
血研所副所院长施均从地中海贫血角度入手，介绍了血研所基因治疗临床转化研究的探索与实践。他表示，地中海贫血是全球覆盖面最大的单基因遗传病，地贫的患儿往往平均寿命短、家庭经济负担重、能接受干细胞移植的比例低。2023年，血研所和广东医科大学附属医院利用慢病毒载体的方法合作开展IIT研究，在目前已纳入的12名患者中，均取得了较好的安全性数据，且已有10名患者脱离输血，目前该产品正在申请IND试验。他表示，希望通过其相关进一步确证性研究得到更多的临床证据。
总结
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撰稿：王启柔 陈 硕
编辑：何美曈 黄 亮 血液时讯
校对：林仲玮
审核：祁健伟 张 磊
来源：血液病医院血液学研究所
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