原发性免疫性血小板减少症（ITP）作为一种自身免疫性疾病，其治疗往往面临诸多挑战，尤其是在高龄患者中，疾病的反复及伴随的糖皮质激素依赖更是增加了治疗的难度。本病例报道了一位高龄ITP患者的治疗经过，该患者不仅血小板减少症状反复出现，还存在糖尿病、甲状腺功能减退等基础疾病，这无疑为治疗增添了更多复杂性。海曲泊帕的应用为患者的治疗带来了新的希望。
以下是对本病例治疗过程的详细点评，旨在探讨海曲泊帕在此类患者中的治疗价值及策略。
患者基本情况
患者，82岁; 性别,女。入院时间：2021-3-8
患者主诉：周身出血点、瘀斑1月余，发现血小板减少1天
现病史：患者因周身出血点、瘀斑1月余，发现血小板减少1天入住我科。
既往史/个人史：糖尿病病史20年，规律服用阿卡波糖，皮下注射胰岛素，血糖控制平稳。甲状腺功能减低10余年，规律服用左甲状腺素钠治疗。有输血史，磺胺类抗生素过敏。
入院检查：
查体：慢病面容；双下肢可见散在出血点，未见瘀斑。
血常规：白细胞3.86×109/L；红细胞:3.45×1012/L：血红蛋白:100.00g/L；血小板2.00×109/L。
骨穿：骨髓粒、巨增生，红系增高伴巨核产板不良。
白血病免疫分型报告：未见明显异常单克隆B淋巴细胞。
DIC全项：凝血酶时间19.1秒。
甲功全项：甲状腺素82.60nmol/L；三碘甲状腺原氨酸1.08nmol/L；游离T3:3.27pmol/L；游离T4:13.15pmol/L，高灵敏促甲状腺素：4.90mIU/L。
风湿系列未见明显异常。
血IgG：1950mg/dL。
糖化血红蛋白（HbAIc）6.2%。
生化全项：电解质、肝肾功能大致正常。
抗核抗体系列：抗核抗体阳性1:100。
腹部B超：肝、胆、胰、脾未见明显异常；泌尿彩超：左肾盏局部扩张。
疾病诊断
1，原发性免疫性血小板减少症
2，2型糖尿病
3，甲状腺功能减退
治疗经过及疗效评估
2021-3-8至2021-3-16：
2021-3-8至2021-3-12予人免疫球蛋白 400mg qd×5+甲强龙40mg qd+重组人血小板生成素1支 qd升血小板治疗，辅以抗感染、止血、降糖、纠正甲减等。
3-16复查血常规：白细胞 3.52×109/L ；血红蛋白102g/L，血小板：39×109/L。疗效评估：有效。患者病情平稳出院。
2021-4-10至2021-4-15：
3-19检查示白细胞 5.58×109/L ；血红蛋白125g/L，血小板：2×109/L，遂于2021-4-10至2021-4-2015使用人免疫球蛋白 400mg qd×5+重组人血小板生成素1支 qd治疗。
2023-10：
左前胸出现带状疱疹，引发带状疱疹后血小板减少。予以糖皮质激素、海曲泊帕治疗。经治后血小板正常。疗效评估：完全缓解。
2024-6-12至2024-6-17：
因血小板减少再入院。白细胞 9.84×109/L ；血红蛋白134g/L，血小板：2×109/L。
予以糖皮质激素治疗后血小板回复正常，糖皮质激素减量过程中血小板再次降低，予以重组人血小板生成素联合糖皮质激素治疗后血小板逐渐提升。
6-17复查，白细胞 13.54×109/L ；血红蛋白137g/L，血小板：159×109/L，血小板控制理想，先门诊规律复查，无出血症状。
2024-7-5至2024-10-11：
7-5检查示白细胞 15.24×109/L，血红蛋白 140g/L，血小板 68×109/L，开启海曲泊帕 7.5mg qd治疗。
疗效评估：波动于有效到完全缓解之间。
血小板变化图
高龄ITP患者往往伴随着多种基础疾病，如本例患者伴有2型糖尿病和甲状腺功能减退，这些疾病在治疗过程中都需要特别注意，以避免药物间的相互作用和可能的不良反应。此外，高龄患者的身体机能和代谢能力下降，对药物的耐受性也相对较低，这要求医生在选择治疗方案时更加谨慎。另外，该患者表现为反复血小板减少，在多次入院治疗期间，患者经历了多种治疗方案的尝试，包括丙种球蛋白、重组人血小板生成素及糖皮质激素等，但长期使用糖皮质激素可能导致多种副作用，如骨质疏松、感染风险增加、血糖升高等，在高龄患者中更为显著。本例患者就出现了糖皮质激素依赖，这提示我们需要寻找一种更为安全有效的治疗药物。
在此背景下，海曲泊帕的引入成为了一个亮点。海曲泊帕是一种新型的小分子血小板生成素受体激动剂，能够促进血小板的生成和增殖，从而有效改善ITP患者的血小板减少症状。在本例中，患者在多次治疗后血小板仍不稳定时，开始使用海曲泊帕治疗，并取得了显著的疗效：血小板水平波动于有效到完全缓解之间，无出血症状，且患者可耐受。这充分说明了海曲泊帕在高龄、反复血小板减少且糖皮质激素依赖患者中的治疗价值。
专家简介：
李静怡 教授
天津市第一中心医院
天津市第一中心医院血液科二病区 副主任医师
医学硕士
天津市第一中心医院血液科二病区 副主任医师
美国MD 安德森癌症中心访问学者
天津市医学会血液学分会委员
天津医师协会血液学分会委员
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