11月14日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准了一项突破性基因疗法——Kebilidi(通用名:Eladocagene exuparvovec),用于治疗患有芳香族L-氨基酸脱羧酶(AADC)缺乏症的成人和儿童患者。Eladocagene exuparvovec是首个获得FDA批准的用于治疗AADC缺乏症的基因疗法。
11月14日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准了一项突破性基因疗法——Kebilidi(通用名:Eladocagene exuparvovec),用于治疗患有芳香族L-氨基酸脱羧酶(AADC)缺乏症的成人和儿童患者。Eladocagene exuparvovec是首个获得FDA批准的用于治疗AADC缺乏症的基因疗法。