30年来重大突破！中国CIDP领域首个靶向生物制剂获批上市

健康 2024-11-12 19:42 北京

慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病（CIDP）是一种罕见的由免疫介导的脱髓鞘性周围神经病¹。CIDP患者会经历一系列的行动和感觉问题，包括从坐姿站起来困难、疼痛和疲劳、经常绊倒或摔倒。随着疾病进展，许多患者需依赖轮椅且无法工作，对患者造成严重的疾病负担。据报道，大部分的CIDP患者需维持治疗。然而，2024年前，中国尚无明确获批CIDP适应症的治疗药物，临床医生只能根据既往经验用药。根据既往研究，近88%的患者接受治疗后仍存在功能障碍和残疾²。因此，CIDP亟需更加有效、安全的治疗方法。

艾加莫德是一种靶向新生儿Fc受体（FcRn）的拮抗剂，其治疗CIDP的关键临床研究——ADHERE研究证实³，艾加莫德皮下注射可有效改善CIDP症状，降低复发风险，延缓残疾进展，且安全性良好。基于ADHERE研究的优异结果，2024年5月，艾加莫德皮下注射用于治疗CIDP的补充生物制品上市申请已获国家药监局受理并纳入优先审评。2024年11月5日，艾加莫德皮下注射再传喜讯，其获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准用于治疗成人CIDP，成为中国首个获批CIDP适应症的靶向生物制剂，打破了该疾病领域近30年来无明确适应症药物获批的困境，标志着中国CIDP治疗进入靶向治疗新时代。

任重道远，中国CIDP治疗仍存未尽之需

CIDP患病率为0.67~10.30/10万，各个年龄均可发病，高峰期在40~60岁，男性略多于女性¹。CIDP常伴有疼痛、抑郁、焦虑、睡眠障碍等症状^4,5，严重影响患者生活质量。同时，CIDP具有较高的残疾风险。研究发现，44%的经典型CIDP患者无法独立行走，71%的CIDP患者日常活动受到限制^6,7，给患者家庭和社会带来深重的疾病负担。

CIDP随着病程进展，可继发不可逆的轴索损害改变，具有致残风险，因此需进行长期规律治疗。由于之前尚无获批明确CIDP适应症的药物，国内多根据指南推荐选择激素、静脉注射人免疫球蛋白（IVIg）、血浆置换（PE）作为CIDP的一线治疗¹。然而，当前CIDP的药物治疗仍存在一些未被满足的临床需求。首先，IVIg作为一种有效的免疫治疗手段，在国外约56%的患者长期规律接受其治疗⁸，但国内因可及性欠佳，尚未常规使用。其次，激素治疗可能存在效果不佳、副作用不耐受等问题。研究显示，44%的患者使用激素维持治疗无效或复发，66%的患者由于缺乏获益和耐受性差停止激素治疗^9-11。总体而言，CIDP的治疗仍然面临挑战，亟需更加有效、安全且便捷的治疗方法。

强势破局，艾加莫德皮下注射开启CIDP靶向治疗新时代

2024年9月，Lancet Neurology杂志（IF=46.5）重磅发表了艾加莫德皮下注射治疗CIDP的关键临床研究——ADHERE研究，该研究是迄今为止规模最大的CIDP RCT研究，探索了艾加莫德皮下注射治疗成人CIDP的疗效、安全性和耐受性³。该研究包括开放标签阶段A（主要评估艾加莫德的有效率）以及随机、双盲、安慰剂对照阶段B（主要评估复发风险及艾加莫德维持期治疗的有效性和安全性）。研究结果显示：

➤ 艾加莫德皮下注射显著降低复发风险，延缓残疾进展

在阶段B，与安慰剂相比，艾加莫德皮下注射显著降低复发（aINCAT恶化）风险达61%（HR=0.39，p＜0.0001）；艾加莫德皮下注射组复发患者比例仅为27.9%，而安慰剂组高达53.6%。在中国亚组中，艾加莫德（SC）较安慰剂显著降低复发（aINCAT恶化）风险达69%（HR=0.31，P=0.0394）。

图1 艾加莫德皮下注射降低复发风险的结果

此外，与安慰剂相比，艾加莫德皮下注射明显延缓残疾进展达46.3%（HR=0.537，Nominal p=0.0034）。

图2 艾加莫德皮下注射延缓残疾进展的结果

➤ 艾加莫德皮下注射应答率高

在阶段A，艾加莫德皮下注射治疗后，66.5%的CIDP患者确认临床改善证据（INCAT评分改善≥1分等），中国亚组中77.6%的患者确认临床改善。

图3 艾加莫德皮下注射改善临床症状的结果

➤ 艾加莫德皮下注射快速显效

艾加莫德治疗快速显效，约50%患者在首月即观察到症状改善。

图4 艾加莫德皮下注射至首次临床改善的结果

➤ 艾加莫德皮下注射耐受性和安全性良好

艾加莫德皮下注射治疗CIDP的安全性和耐受性良好，大多数不良事件的严重程度为轻度或中度。

图5 艾加莫德皮下注射的安全性结果

随着艾加莫德皮下注射在国内获批，中国CIDP患者迎来了靶向治疗新选择。临床使用中，艾加莫德皮下注射无需溶解、稀释，1支即为单次推荐剂量，患者只需在腹部选择1个注射部位，1分钟左右（30-90秒）即可完成给药，极大提高了给药便利性、患者依从性和治疗体验。艾加莫德皮下注射即将商业供货，可帮助CIDP患者尽早实现获益。

总结

艾加莫德皮下注射新适应症的获批是CIDP治疗领域的重要里程碑，打破了CIDP疾病领域无新适应症药物获批的治疗困境，开启了我国CIDP治疗新格局。其作为国内首个获批CIDP适应症的靶向生物制剂，为临床医生提供了更为精准、科学的治疗方案选择，也为CIDP患者提供了更加便捷、舒适的用药体验，切实贯彻了“以患者为中心”的诊疗理念，助力患者拥抱健康、自由的人生！

参考文献

1.中华医学会神经病学分会, 等. 慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病诊治中国专家共识2022 [J] . 中华神经科杂志, 2023, 56(2) : 125-132.

2.argenx Announces FDA Approval of VYVGART Hytrulo for Chronic Inflammatory Demyelinating Polyneuropathy. Retrieved June 21, 2024.

3.Allen JA, et al. Safety, tolerability, and efficacy of subcutaneous efgartigimod in patients with chronic inflammatory demyelinating polyradiculoneuropathy (ADHERE): a multicentre, randomised-withdrawal, double-blind, placebo-controlled, phase 2 trial. Lancet Neurol. 2024 Oct;23(10):1013-1024.

4.Mork H, et al. Prevalence and determinants of pain in chronic inflammatory demyelinating polyneuropathy: Results from the German INHIBIT registry. Eur J Neurol. 2022 Jul;29(7):2109-2120.

5.Englezou C, et al. Impact of social-functioning and sleep on quality of life in chronic inflammatory demyelinating polyneuropathy. Clin Neurol Neurosurg. 2023 Nov;234:108017.

6.Aotsuka Y, et al. Prevalence, Clinical Profiles, and Prognosis of CIDP in Japanese Nationwide Survey: Analyses of 1,257 Diagnosis-Confirmed Patients. Neurology. 2024 Mar 26;102(6):e209130.

7.Wonink HA, et al. Chronic inflammatory neuropathies and their impact on activities and participation. Eur J Neurol. 2023 Jul;30(7):1928-1936.

8.Quint P, et al. Preventing long-term disability in CIDP: the role of timely diagnosis and treatment monitoring in a multicenter CIDP cohort. J Neurol. 2024 Sep;271(9):5930-5943.

9.Niu J, Zhang L, et al. Long-term follow-up of relapse and remission of CIDP in a Chinese cohort. BMJ Neurol Open. 2024 May 16;6(1):e000651.

10.Allen JA, et al. A Global Survey of Disease Burden in Patients Who Carry a Diagnosis of Chronic Inflammatory Demyelinating Polyneuropathy. Adv Ther. 2021 Jan;38(1):316-328.

11.IQVIA research in 61 hospitals

声明：本平台旨在为医疗卫生专业人士传递更多医学信息。本平台发布的内容，不能以任何方式取代专业的医疗指导，也不应被视为诊疗建议。如该等信息被用于了解医学信息以外的目的，本平台不承担相关责任。本平台对发布的内容，并不代表同意其描述和观点。若涉及版权问题，烦请权利人与我们联系，我们将尽快处理。

http://mp.weixin.qq.com/s?__biz=MjM5MDA4MTAyMA==&mid=2650622561&idx=1&sn=ffeb66b181da390802bc61c9cae6851a

医脉通神经科

关注医脉通神经科，快速获取国内外神经科领域进展，及时查看指南更新，抢先知晓热门会议动态。

长期吃氯吡格雷，至少要知道这10个要点!

硕士70万、本科40万，县医院高薪招聘为何还招不到人？知情者揭露真相：不只是因为画饼……

舒化奶、高钙奶、脱脂奶……牛奶种类这么多，肿瘤患者喝哪种更好？

综述：脑实质出血的评估、诊断及管理｜临床必备

自发性低颅压诊疗专家共识（2024）发布，应对直立性头痛，30条推荐意见一览！

TKIC论坛-辽宁场专访：临危不惧，TK补充治疗改善侧支循环，塑造AIS治疗新格局

屈秋民教授&汤荟冬教授专访：从真实世界出发，Aβ靶向疗法为AD治疗带来新希望

十载耕耘，见证天津医科大学总医院神经免疫高速发展

手脚麻、疼痛，「糖尿病神经病变」如何尽早发现？

图文并茂：一文掌握各种类型的脑水肿

一文盘点阿尔茨海默病诊断步骤，实现 AD 早期精准诊断

SSA&HISC 2024 | 通心络赋能AIS治疗，改善患者神经功能，早用更获益！

30年来重大突破！中国CIDP领域首个靶向生物制剂获批上市

华西医院洪桢团队：首次揭示抗NMDAR脑炎外周血抗体的主要来源和免疫耐受受损位置

一级甲等医疗事故！患者半夜用头撞墙一周后死亡，医院因观察、诊治不到位被判担责49%丨医眼看法

头晕与眩晕鉴别诊断五步走

《中国动态血压监测基层应用指南（2024年）》发布！

两大国家集采齐至，对医生群体到底有何影响？

值得借鉴！84岁患者PCI术后死亡，医方手术符合规范，但因转运中一个小疏忽，被判赔6万丨医眼看法

Circulation研究提出新概念，动脉粥样硬化是一种平滑肌细胞驱动的肿瘤样疾病

罕见判例！患者输液不适回家后死亡，家属起诉医生索赔114万元，法院：医生无需承担任何责任

王拥军教授：大脑年龄与缺血性卒中的探索与发展新视角

只知道名字就够了？通过一个病例，全面了解一下「Susac综合征」

国际阿尔茨海默病协会第27届亚太区域会议精粹

从2024 ECTRIMS 会议进展，看新一代S1PR调节剂应用优势

进博前沿 | 瑞玛奈珠单抗为中国成人偏头痛预防性治疗带来全新选择

同心同力，共赴 MS 治愈之路！第二届「中西对话」圆满落幕！

CPCI2024: 第十二届《眩晕诊治及前庭技术评价》讲习班欢迎您！

我国首部《中国偏头痛急性期治疗指南》发布，治疗要点一文全了解！

“卒中急救药”再添新证！ATTEST-2：给药更方便的替奈普酶，疗效与标准治疗相当

美国国家脂质协会ApoB共识发布！关于ApoB检测，这些要点你需要明确？

25年职称晋升指南——科普文发表周期篇

记住这14张图+13句话，原发性震颤诊断不再难丨临床必备

时隔十年，AHA/ASA卒中一级预防重磅发布！十大要点一文打尽

直播 | CIDP国际交流会，11月9日值等你来！

图表解读：小脑疾病的临床和影像学表现

“神免蒲公英华山学苑”国家中心引航MS治愈之路

反复小卒中记得多看看皮肤——警惕Sneddon综合征

一文带你玩转指南PDF高亮划线笔记，让阅读指南更高效~

黑龙江一医院因拒收病人引争议，官方回应！商业保险病人为何会被拒收？

为什么我们会忘记刚刚在想的事情？

医生刘翔峰一审获刑17年！一个细节需要警鉴：无指征手术被定性为“故意伤害罪”

长期吃氯吡格雷，至少要知道这10个要点!

中国脑淀粉样血管病诊治共识(2023版)发布，14个CAA临床问题推荐意见一览

直击“痛”点，脱颖而出！瑞玛奈珠单抗点亮偏头痛患者新希望

救护车送错医院，病人不幸身亡！医生的这个操作让转出医院和转入医院共赔偿超百万元？丨医眼看法

双11医脉通产品会员限时优惠！年度低价错过不返场！

头痛持续不断，谁才是真正“元凶”？

中西巅峰对话：早期高效启新程，点亮MS治愈之路

分类

时事

民生

政务

教育

文化

科技

财富

体娱

健康

情感

旅行

百科

职场

楼市

企业

乐活

学术

汽车

时尚

创业

美食

幽默

美体

文摘

原创标签

时事社会财经军事教育体育科技汽车科学房产搞笑综艺明星音乐动漫游戏时尚健康旅游美食生活摄影宠物职场育儿情感小说曲艺文化历史三农文学娱乐电影视频图片新闻宗教电视剧纪录片广告创意壁纸头像心灵鸡汤星座命理教育培训艺术文化金融财经健康医疗美妆时尚餐饮美食母婴育儿社会新闻工业农业时事政治星座占卜幽默笑话独立短篇连载作品文化历史科技互联网

发布位置

广东北京山东江苏河南浙江山西福建河北上海四川陕西湖南安徽湖北内蒙古江西云南广西甘肃辽宁黑龙江贵州新疆重庆吉林天津海南青海宁夏西藏香港澳门台湾美国加拿大澳大利亚日本新加坡英国西班牙新西兰韩国泰国法国德国意大利缅甸菲律宾马来西亚越南荷兰柬埔寨俄罗斯巴西智利卢森堡芬兰瑞典比利时瑞士土耳其斐济挪威朝鲜尼日利亚阿根廷匈牙利爱尔兰印度老挝葡萄牙乌克兰印度尼西亚哈萨克斯坦塔吉克斯坦希腊南非蒙古奥地利肯尼亚加纳丹麦津巴布韦埃及坦桑尼亚捷克阿联酋安哥拉