编者按
2024年12月7日至10日，第66届美国血液学会（ASH）年会在美国圣迭戈隆重召开，全球血液学专家学者齐聚一堂，围绕血液领域的最新研究进展展开了深入的探讨与交流。在本次ASH盛会上，北京协和医院段明辉教授分享了其团队在骨髓纤维化治疗领域的最新研究成果（摘要号：1002），为未来的治疗策略开辟了新视野。《血液时讯》特邀段明辉教授进行深度解读，以飨读者。
研究内容
塞利尼索联合芦可替尼在芦可替尼经治的骨髓纤维化患者中的疗效与安全性：一项前瞻性、开放标签、多中心、平行队列II期研究的期中分析
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背景：骨髓纤维化（MF）是一种慢性血液恶性肿瘤，其特征包括全身症状、骨髓纤维化、髓外造血导致脾肿大，以及易向白血病进展的倾向。尽管JAK抑制剂（如芦可替尼）已改善患者脾肿大和症状负担，但骨髓纤维化的临床治疗仍充满挑战，尤其当患者对芦可替尼治疗反应不佳或无法耐受时，治疗选择尤为有限。塞利尼索（Selinexor，SEL）是一种新型、首创的口服选择性核输出抑制剂，可与核输出蛋白1（XPO1）结合。临床前研究表明，塞利尼索能减少新诊断及芦可替尼暴露过的骨髓纤维化细胞中的存活细胞和集落形成。ESSENTIAL试验显示，塞利尼索作为单药治疗JAK抑制剂难治性骨髓纤维化时具有持续的脾脏反应。此外，一项I期研究报道，在未经治疗的骨髓纤维化患者中，92%的患者接受塞利尼索联合芦可替尼治疗后达到脾体积减小≥35%（SVR35），69%的患者症状得到缓解，65%的患者血红蛋白（Hgb）水平保持稳定或改善。此前已在2023年美国血液学年会（ASH）上展示了塞利尼索联合芦可替尼方案在骨髓纤维化患者中的有效性和安全性数据。本文旨在报告该方案在芦可替尼治疗过的患者中的前瞻性临床试验结果。
结果：
ASH热时评
01
《肿瘤瞭望-血液时讯》
骨髓纤维化（MF）治疗选择有限，尤其是当患者对芦可替尼（RUX）治疗反应不佳或无法耐受时。您能介绍一下这项研究及塞利尼索联合芦可替尼方案是如何应运而生的吗？该方案与单独使用芦可替尼治疗相比有哪些优势？
02
《肿瘤瞭望-血液时讯》
您的研究对于未来骨髓纤维化治疗策略的制定有哪些启示？您认为骨髓纤维化治疗领域的未来探索方向有哪些？
段明辉教授：未来，芦可替尼联合塞利尼索治疗方案有望成为骨髓纤维化患者的重要治疗选择。目前，晚期骨髓纤维化患者最终可能需骨髓移植作为根本治疗手段。因此，对于这些患者，在移植前采取有效的桥接治疗策略，尽可能缩小脾脏至理想状态至关重要。在此背景下，芦可替尼与塞利尼索的联合治疗无疑是值得高度关注的选项。
（来源：《肿瘤瞭望–血液时讯》编辑部）
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