编者按
2024年第66届美国血液学会（ASH）年会现已圆满落下帷幕。本次盛会汇聚了来自全球各地的三万余名专家学者，通过百余场精心策划的专题会议，为血液疾病的基础研究、创新治疗、疾病管理等多个维度带来了诸多宝贵的洞见与深刻的启迪。为深入解读会议精髓，《肿瘤瞭望-血液时讯》特邀请本届ASH主席、纽约血液中心Mohandas Narla教授，就会议亮点与收获分享感悟。此外，《血液时讯》还精心编译了ASH官方发布的关于血红蛋白病领域的突破性进展，旨在为广大读者呈现这一领域的前沿动态与重大发现。
主席聚焦
时讯传真
ASH 2024重磅成果与突破性闪耀进展——血红蛋白病
（作者：Jason N. Payne）
“历历在目”奖
在新兴治疗手段层出不穷的当下，诸多新型基因疗法虽前景广阔，却让大多数镰状细胞贫血病（SCD）患者遥不可及。由俄亥俄州立大学医学院Susan Elizabeth Creary 医生主持的“优化镰状细胞贫血病的非治愈性疗法”专题，为参会者提供了极具实用性的指导，内容涵盖如何充分发挥当前疾病修饰疗法的最大功效、运用不同方式进行急性管理的最佳实践，以及现实世界中的临床护理模式。这场会议引发了关于当下镰状细胞时代的热烈讨论。Creary 医生着重强调，作为 SCD 患者群体的医疗服务提供者，我们应当加强与患者的协作，在药物的最佳疗效与治疗失败评估之间寻求平衡。
在生命末期管理血液疾病既充满挑战，也蕴含着提供循证且富有同情心护理的机遇。“生命末期的血液学挑战”专题则汇聚了多学科视角，共同探讨了诸如预期寿命、症状负担以及各类血液疾病的临终关怀等关键考量因素。
“家族传承”奖
“超级英雄”奖
另一场重磅会议是“血红蛋白病的基因编辑与替代疗法：从实验室到临床”。这场汇聚众多重磅报告的会议揭示了基因疗法领域一些堪称“超级英雄”级别的最新进展。Stacey Rifkin-Zenenberg 医生分享了关于镰状细胞贫血病治疗药物Lovotibeglogene Autotemcel (Lovo-cel) 的开创性成果：高达 94% 的血管闭塞事件（VOEs）得到完全缓解，大多数患者血红蛋白水平持续改善（中位数：12.3g/dl）。
Franco Locatelli 医生聚焦于用于输血依赖性 β - 地中海贫血治疗的Exagamglogene Autotemcel（Exa-cel），报告称超过 94% 的患者实现了持久的输血独立性，血红蛋白水平和生活质量均日前了改善 —— 这对于 β - 地中海贫血而言堪称真正的“壮举”。
Matthew W. Heeney 医生介绍了 BEAM - 101，一种用于严重镰状细胞贫血病的碱基编辑疗法。早期结果显示，该疗法可快速诱导胎儿血红蛋白（HbF）生成，减少溶血现象，消除血管闭塞事件，有望成为抗击镰状细胞贫血病的“神器”。
这场专题无疑表明，基因疗法正一次又一次地借助 CRISPR 编辑技术改写血红蛋白病的治疗格局。
“突破困境”奖
虽说新疗法备受瞩目，但部分治疗手段在推广方面仍面临阻碍。周日的全体会议“双盲、安慰剂对照的羟基脲治疗HbSC的随机对照研究：变量（PIVOT）研究结果”旨在扭转这一局面。试验结果极具变革性，揭示出羟基脲耐受性良好，副作用轻微且可逆，与安慰剂组相比，患者血管闭塞事件和住院次数显著减少，生物标志物显著改善，包括胎儿血红蛋白增加以及平均红细胞体积增大。这些发现突显了羟基脲作为HbSC变革性治疗药物的潜力，并为未来的 III 期临床试验奠定了基础。
“一种新型镰状细胞血红蛋白病小鼠模型”的出现同样该当嘉奖。Tahereh Setayesh 博士介绍了一种革命性的 HbSC 小鼠模型，该模型利用经 CRISPR 编辑的人源化Townes-HbSS小鼠开发而成，用以模拟 HbSC 疾病的遗传与临床特征。这些“强大”的小鼠堪称真正的开拓者，展现出诸如贫血、红细胞脆性增加、血液黏度升高以及器官损伤（如镰状视网膜病变）等标志性特征，这一新模型将填补关键研究空白，为靶向疗法开辟道路。
总之，本届ASH再次证明，血液学正迎来属于自己的“高光”时刻——凭借一系列勇于探索的发现、开创性的科研创新以及对未来世代福祉的深切关怀，重新书写领域发展的篇章。这些专题环节不仅展现了非凡卓越且震撼人灵的学术力量，还作为年度盛会的高光时刻，深刻提醒着我们汇聚于ASH的共同愿景：即通过学习交流、携手合作，共同拓宽认知边界，重新界定医学可能。不论您是致力于CRISPR基因编辑技术前沿探索团队的一员，还是为在镰状细胞贫血病研究领域涌现出的“黑马”创新成果喝彩的医生，一个清晰而强烈的信号已传递至每一位参与者心中——血液学不仅正稳步前行于科学进步的大道上，更是作为领航者，引领着整个医学界迈向新的潮流与高度。
（来源：《肿瘤瞭望–血液时讯》编辑部）
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