全面升级靶向LNP配方服务,突破性mRNA递送平台实现精准治疗

企业   2024-11-01 17:02   江苏  

随着mRNA和环状RNA等前沿疗法的快速发展,RNA递送已经成为科研和临床开发中的关键技术挑战。如何将RNA有效、安全地递送至特定的目标组织和细胞,直接影响疗法的效率和精确性。作为RNA递送的重要工具,脂质纳米颗粒(LNP)在推动创新疗法的应用中发挥了关键作用。


作为LNP技术的行业先锋,金斯瑞基于现有服务推出了全新升级的靶向LNP配方服务,致力于提升RNA递送的精准性和高效性,帮助科研人员和医药开发者克服RNA递送中的技术瓶颈。


全新的靶向LNP配方服务,不仅展示了金斯瑞在RNA递送领域的持续技术创新,还显著增强了LNP在非肝脏器官中的靶向递送能力,确保RNA精准递送至特定器官和组织。此次服务升级为客户提供了从基础科研到临床开发的全方位支持,极大拓展了RNA疗法的应用前景,助力科研成果快速转化为临床突破。

RNA递送的核心挑战


  • 靶向递送难题:
传统的LNP系统在递送RNA时往往集中于肝脏,因其容易在全身分布后主要积累于肝脏。尽管这对于肝脏相关疾病的治疗有一定优势,但在靶向其他器官(如肺、脾脏等)时,效率显著降低,限制了RNA疗法在其他器官中的广泛应用。

  • 递送效率与特异性:
高效的RNA递送需要有效避开免疫系统的检测,同时确保在靶细胞中的稳定表达。这需要递送系统既具有高包封效率,又能在避免免疫反应的同时实现精准靶向。

金斯瑞的创新解决方案


为应对RNA递送的挑战,金斯瑞推出了全新的靶向LNP配方服务,采用先进的配体修饰技术与优化的LNP配方,显著提升了RNA递送的靶向性递送效率。这一服务不仅能将RNA精确递送至目标组织,还有效避免非靶器官的累积,保证在靶组织中稳定且高效的RNA表达。

  • 优化的LNP技术:
金斯瑞进一步改进了LNP技术,凭借高包封率和低免疫原性,极大减少了RNA在肝脏等非目标器官的过多积累,确保RNA在目标组织中的稳定释放和高效表达。

  • 靶向配体修饰:
通过创新的配体修饰技术,LNP表面与抗体或特定分子结合,实现了对特定器官和细胞的精准递送。此技术不仅提高了RNA在目标细胞中的稳定性,还显著增强了在特定靶器官的递送效率,降低了非靶向部位的RNA暴露。

服务详情

金斯瑞靶向LNP配方服务

金斯瑞的靶向LNP配方服务为客户提供灵活定制的解决方案,涵盖多种RNA递送需求,包括多样的LNP配方选择、多个载荷共包裹、灵活的生产规模以及严格的质量控制测试。


服务涵盖

靶向LNP配方服务的核心优势


1. 精准引导:
定制的配方或靶向配体将LNP精确引导至特定细胞或组织,减少在非靶器官的无效累积。

2. 高效递送:
优化的LNP配方显著提升靶点位置的RNA表达水平,确保在目标器官中的有效累积和高效释放。

3. 灵活定制:
多样化的靶向策略选择,优化载荷的递送效果,确保客户项目的特异性递送需求得到充分满足。

案例分享

靶向LNP配方服务的实际应用

案例1:抗CD3抗体修饰的LNP在T细胞中的精准递送

Fig 1. Fluc-mRNA/LNP在Jurkat细胞中的表达

Fluc mRNA被分别封装在SM102-LNP及修饰了抗人CD3抗体(克隆号: OKT3, 鼠源单克隆抗体, 金斯瑞, A02199)的SM102-LNP中,递送至Jurkat细胞系(T淋巴细胞白血病细胞系)。通过荧光素酶检测,实验表明,抗CD3抗体修饰的LNP显著提升了Fluc mRNA在T细胞中的递送效率,且在24小时和48小时均表现出更高的表达水平。这表明靶向修饰策略有效提高了mRNA在特定细胞类型中的递送效果,为RNA疗法的T细胞靶向应用提供了强有力的支持。

案例2:肺部靶向LNP在递送中的高效验证与应用

Fig 2. Fluc-mRNA在小鼠体内的生物分布,24小时

Fig 3. Fluc-mRNA在小鼠体内的生物分布比例,24小时

将Fluc mRNA(N1-methyl-pseU)封装在SM102-LNP及SM102COMP3-LNP中,使用5μg的剂量通过尾静脉注射至小鼠体内,24小时后离体成像检测各主要器官中Fluc mRNA的表达水平。结果显示,SM102COMP3-LNP在小鼠体内显示出显著的肺部靶向性,93.87%的荧光信号集中在肺部。这一研究充分验证了金斯瑞靶向LNP服务在器官特异性递送中的优越性,为RNA疗法在肺部疾病中的应用提供了新思路。

未来展望

LNP技术的无限可能

金斯瑞始终致力于推动LNP技术的发展,不仅为mRNA和环状RNA等递送载体的开发和优化提供了卓越的LNP制剂服务,还通过一站式的项目解决方案,支持科研人员从基因合成、质粒制备到LNP包装的各个关键环节。我们全面的服务平台能够帮助客户节省研发时间与成本,确保项目的高效推进,为RNA疗法的研究提供全方位支持。

随着LNP在传染病疫苗中的成功应用,未来其在肿瘤靶向治疗等其他医学领域的潜力巨大。金斯瑞将继续通过技术创新和优化,进一步拓展LNP在RNA药物递送中的应用前景。无论是为全球科研工作者提供先进的解决方案,还是推动RNA疗法在临床中的突破,我们都将持续引领行业创新,助力科研工作者实现更多可能性。

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电话:400-025-8686分机5820
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金斯瑞生物
金斯瑞生物科技成立于2002年,是重要的生命科学研发与生产服务提供商。植根于坚实的基因合成技术,金斯瑞现已建立四大平台:生命科学服务及产品平台、生物医药合同研发生产平台、细胞治疗平台及工业合成生物产品平台。
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