2024年10月7日，瑞典卡罗琳医学院宣布，美国科学家Victor Ambros和Gary Ruvkun摘取今年的诺贝尔生理学或医学奖桂冠，以表彰他们在发现微小RNA（microRNA）及其在基因调控中的作用方面做出的开创性贡献。这项突破性发现不仅揭示了生命调控的一个全新维度，也为疾病的诊断和治疗提供了新的方向。
金斯瑞提供microRNA合成、检测、筛选等服务，赋能诺奖成果在基础研究、诊断与治疗等应用中探索无限可能，详见文末。
microRNA的作用机制
microRNA是一类在基因调控中起关键作用的新型小RNA分子，长约21-23个核苷酸，microRNA来自一些从DNA转录而来，但无法进一步转译成蛋白质的RNA，属于非编码RNA。它们通过与靶基因mRNA的3'非翻译区（3'UTR）结合，通常诱导靶mRNA的抑制或降解，从而调控基因的表达。
microRNA的发现可以追溯到1993年，当时维克托·安布罗斯和加里·鲁夫昆在秀丽隐杆线虫中首次发现了这种新型的小RNA分子，即lin-4 RNA。
microRNA开启诊断和治疗的新思路
microRNA不仅可以应用于基因功能研究，同样在医学上有着广泛的应用潜力，尤其在疾病的诊断、治疗以及预后判断等方面已经取得了许多进展，为个性化医学和精准医疗的发展注入了新的活力。
microRNA作为生物标志物应用于诊断
microRNA不仅在细胞内稳定存在，还可以分泌到体液中，因此具有作为疾病诊断标志物的潜力。在癌症诊断方面，由于特定类型的癌细胞会异常表达某些microRNA，因此microRNA可作为肿瘤标志物，用于早期癌症的检测，早诊早治将大幅提高癌症治愈率。
在伴随诊断过程中，当癌症患者的病情变化时，microRNA的水平也随之变化。因此，持续监测患者体内microRNA的水平，可实时反映癌症的发展情况，为治疗方案的调整提供重要参考信息；或通过检测患者体内特定microRNA的水平，可预测患者对化疗药物的反应和耐药性，从而指导临床用药和个体化治疗方案的制定。例如，通过对患者血液中的microRNA进行检测，可以判断弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）的恶性程度，有利于淋巴瘤的诊断危险分组及治疗方案选择。
microRNA作为治疗的新策略
microRNA可以调控基因表达，因此通过干预特定的microRNA，可以调控相关基因的表达，从而达到治疗目的。例如，针对具有致癌作用的microRNA，可以开发针对它们的抑制剂，以抑制肿瘤细胞的增殖和增强化疗药物的敏感性。而针对具有抑癌作用的microRNA，则可以通过促进其表达来诱导肿瘤细胞的凋亡和抑制肿瘤的生长。
在心血管疾病治疗领域，诸如miR-126等microRNA被发现与血管内皮功能调节密切相关，因此通过调节microRNA水平可以改善心血管疾病的治疗效果。有研究表明，microRNA在阿尔茨海默病、帕金森病等神经退行性疾病中存在表达异常，因此也可能成为此类疾病的潜在治疗靶点。
microRNA还可能与传统的癌症治疗方法（如手术、化疗、放疗等）联用，提高疗效。例如，一些研究发现，在化疗的同时调节患者体内特定microRNA的表达，可以增强癌细胞对化疗药物的敏感性，提高化疗的疗效。
22年+寡核苷酸合成经验！赋能microRNA研究
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1. microRNA的合成：支持多种文库的microRNA mimics及定制化microRNA合成，分子量精准、纯度高达98%、批次间一致性稳定，快至5天交付
2. microRNA的检测：可以设计并合成检测microRNA及其表达量的qPCR探针和引物，修饰稳定、严控外源污染、定性定量精准
3. microRNA的筛选：根据客户要求筛选出特定细胞系内能够有效抑制靶标基因的microRNA，高通量筛选、支持mRNA与蛋白水平多种检测方案
同样斩获诺奖殊荣的siRNA也有着类似调控基因表达的作用，其通过与Ago2蛋白等形成RISC复合物，结合并降解靶mRNA，目前已有6个siRNA药物上市。金斯瑞提供一站式siRNA服务，支持siRNA设计、合成、递送、筛选与验证，并提供RUO至GMP级别的siRNA原料，赋能siRNA药物开发从研究走向临床。
金斯瑞始终走在先进技术的前沿，期待以优越的产品和服务质量成为科学家们披荆斩棘、探索无限可能的坚强后盾，为通过生物技术的进步攻克更多顽疾而贡献力量。
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