2024年11月20日，由金斯瑞生物科技主办的全球产业论坛将在伦敦盛大启幕，论坛主题为“Unlock the Full Potential of Cell and Gene Therapies”，旨在搭建一个高端对话平台，汇聚全球各地的关键意见领袖齐聚一堂，就细胞与基因疗法领域的最新突破、技术创新及未来发展趋势等行业热门话题展开深入交流与探讨。
本届论坛议程紧凑、内容丰富、亮点纷呈。两位行业大咖——宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院医学和儿科学教授、基因治疗项目主任James Wilson博士，以及担任国际细胞与基因治疗协会（ISCT）主席与Kiji Therapeutics首席执行官的Miguel Forte博士，将为大家带来备受期待的主旨演讲，分享前沿见解。与此同时， 4场富有深度的圆桌讨论，分别围绕细胞治疗、基因治疗与mRNA疫苗、CMC等领域的挑战与机遇，以及投资视角下的未来发展等话题逐次展开。
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细胞治疗领域
巨擎聚首，共话技术创新突破与挑战
凭借独特的作用机制与显著的疗效优势，CAR-T疗法在血液肿瘤领域取得了空前成功，特别是CD19、BCMA靶向产品，已经成为治疗急性淋巴细胞白血病（ALL）、弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）、滤泡性淋巴瘤（FL）及多发性骨髓瘤（MM）等难治性恶性血液肿瘤的重要手段。
CAR-T疗法在血液肿瘤领域取得的成功，让我们领略到了其无限的潜力。如今，这一疗法的突破还在继续，并不断向更广阔的治疗领域迈进。在血液肿瘤方面，CAR-T疗法正从前线治疗入手，日益拓展其应用范围，体内CAR-T产品首次进入人体临床试验则为其描绘出更多可能性；在实体瘤领域，CAR-T疗法也实现了跨越式发展。
受到肿瘤高度异质性、专一性靶点稀缺以及免疫抑制微环境等多重因素影响，CAR-T疗法的实体瘤探索之路可谓是荆棘丛生。然而，值得庆幸的是，随着技术的创新更迭以及更多特异性靶点的揭示，CAR-T实体瘤研发迎来了诸多成果与进展，不少在研产品已经在肝癌、胃癌、胰腺癌、结直肠癌、胶质母细胞瘤、前列腺癌等实体肿瘤中展现出令人鼓舞的肿瘤浸润能力、抗肿瘤活性及安全性。
与此同时，肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法、TCR-T疗法也在实体瘤治疗中彰显了出色的治疗潜力，并在今年迎来了里程碑式进展。今年2月，全球首款获批实体瘤的细胞疗法--TIL疗法Amtagvi获得FDA批准上市，用于治疗晚期黑色素瘤，宣告细胞疗法正式进入实体瘤治疗的新时代。随后8月，Adaptimmune Therapeutics的Tecelra也获得了FDA加速批准，用于治疗不可切除或转移性滑膜肉瘤，成为全球首款治疗实体瘤的T细胞疗法。
同种异体细胞疗法领域，振奋人心的进展也在发生。今年7月，Atara Biotherapeutics开发的一款同种异体、“现货型”爱泼斯坦-巴尔病毒（EBV）特异性T细胞免疫疗法tabelecleucel（tab-cel）上市申请被FDA纳入优先审评，有望成为全球首款同种异体T细胞免疫疗法。
无论是CAR-T疗法，还是TIL疗法、同种异体疗法，这一系列创新突破背后传递出来的讯号十分明显——细胞治疗领域是一个充满想象力的赛道，而受邀前来的探索不同路线细胞治疗的大咖们，将点燃这些热点话题。
本届论坛设置了细胞疗法技术创新与突破专题圆桌讨论，特别邀请了CAR-T/TIL疗法/同种异体细胞疗法领域巨头公司领袖们，包括传奇生物首席执行官黄颖、Atara Biotherapeutics董事会主席Pascal Touchon、邦耀生物首席执行官郑彪，以及Ori Biotech首席执行官Jason Foster等。他们将聚焦细胞治疗领域技术创新突破，特别是CAR-T疗法/TIL疗法/同种异体细胞疗法等细分类别的前沿进展，同时也会围绕现存的挑战定向提供解题思路，为行业高水平发展出谋划策。
基因治疗与mRNA疫苗
巅峰对话，洞悉未来发展趋势
精准医疗理念是近些年药物研发的主旋律，诸多直击病症的靶向性极强的创新药物走向临床实践，不仅革新了各类肿瘤、自免等常见疾病的治疗路径，也填补了不少罕见疾病治疗空白。
在这之中，基因治疗、mRNA疫苗等前沿技术因其能从核酸层面更早期地干预疾病发生发展，展现出巨大的治疗潜力。目前，基因治疗在创新技术的推动下逐渐从基因遗传病扩展至癌症、病毒感染、神经退行性疾病等领域。同样，mRNA疫苗不仅在传染病预防方面彰显出强大的实力，其在癌症治疗等领域也大有可为。
总而言之，基因治疗和mRNA疫苗领域均已取得了长足的进步，但其繁荣发展背后仍面临诸多挑战。基因疗法高昂的研发与生产成本，导致治疗费用居高不下，大大阻碍了患者可及性。此外，这类疗法制备过程非常复杂，特别是载体的选择、生产与优化，对基因疗法/mRNA药物开发进程有着深远影响。高效安全的递送系统则是实现更广泛应用的重要抓手，其中，基因治疗目前最常用的载体包括病毒载体（VP），如腺相关病毒（AAV）、慢病毒（LV）、腺病毒（Ad），以及非病毒载体（NVP），如脂质纳米颗粒（LNP）、质粒、转座子、mRNA以及CRISPR/Cas9系统等，这些载体的优化与创新对于推动基因治疗与mRNA疫苗的应用至关重要。
病毒载体以其高效的基因递送能力和稳定的表达特性而受到青睐，但免疫原性和安全风险等问题不容忽视。相比之下，非病毒载体则具有低免疫原性和易于制备的优势，然而其递送效率和表达稳定性尚需提高。总体而言，两类载体都存在较大的改进空间，而这些不足之处也蕴藏了破局契机。VP与NVP，孰优孰劣？临床应用中，何种载体会成为基因编辑的技术路线趋势？基因治疗、mRNA疫苗领域取得的具体进展有哪些？从技术到临床实践，还将面临哪些挑战？
本届论坛邀请到了全球知名制药企业、科研机构及监管机构的专家，包括GENYO（辉瑞、格拉纳达大学、安达卢西亚地区政府支持的基因组学与肿瘤学研究中心）首席研究员Karim Benabdellah、阿斯利康资深科学家Deividas Pazeraitis等，他们将围绕基因治疗与mRNA疫苗领域的创新技术、突破进展、发展趋势以及现存挑战等多个行业热门话题，展开深入讨论，为参会者呈现全方位、多维度的行业视角。
产业的高质量发展，离不开全行业的推动。期望本届论坛能够厘清当下细胞与基因治疗领域的前沿技术、发展方向、挑战与解决方案。诚邀您的参与，共同谱写细胞与基因治疗的美好华章。
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