药悟
读完需要
速读仅需 1 分钟
Alnylam 公司 10 月 9 日发布公告，称已收到 FDA 针对 Patisiran 扩展适应症补充申请的完整答复函（CRL），该申请拟将 Patisiran 扩展至用于治疗转甲状腺激素介导的家族性 ATTR 淀粉样物质沉积病（ATTR）心肌病。
CRL 指出，Patisiran 治疗 ATTR 淀粉样物质沉积病心肌病的临床疗效尚未得到明确确定，因此，其增加适应症的补充申请不能以其当前形式获得批准。CRL 未发现与临床安全性、研究进行、药物质量或制造有关的问题。而在此之前的公告中，FDA 的心血管和肾脏药物咨询委员会于 2023 年 9 月 13 日召开会议，讨论了 Patisiran 的补充申请，并以 9:3 的投票结果认为该药物用于治疗 ATTR 淀粉样蛋白淀粉样心肌病的益处大于风险。Patisiran 的扩展适应症补充申请得到了 APOLLO-B Phase 3 研究的积极结果的支持。在 APOLLO-B 中，Patisiran 在第 12 个月达到了主要终点，同时满足了第一个次要终点，显示与安慰剂相比，在功能能力和健康状况以及生活质量方面存在显著差异。
阿尔尼拉姆制药公司首席执行官伊冯·格林斯特里特博士（Yvonne Greenstreet, MBChB）表示：“首先，我们要向患有 ATTR 淀粉样蛋白淀粉样心肌病的患者表示同情，他们患有迅速进展的、令人沮丧且致命的疾病，面临重大未满足的需求。虽然我们对这一决定感到失望，但我们致力于支持他们，并已准备好继续创新，以潜在地改善他们的治疗结果和治疗体验。” “我们对 vutrisiran 的 HELIOS-B Phase 3 研究充满信心，期待在 2024 年初分享顶线结果。如果成功，我们相信 vutrisiran 将提供便利的季度皮下给药，可能包括心血管结果的益处在内的治疗特性。除了 vutrisiran，我们对 ALN-TTRsc04 的潜力感到兴奋，它可能允许更大范围的 TTR 降解和更少的频繁给药，为 ATTR 淀粉样蛋白病患者提供优化的治疗方案。”
此次拒绝是监管机构违背其顾问小组对药物支持的罕见例子。上次 FDA 违背咨询委员会投票结果还是 2021 年，咨询委员会几乎一致投票反对批准阿尔兹海默症新药Aduhelm上市，但 FDA 仍然批准了该药物。三名 FDA 咨询委员会专家因此辞职。
受此消息影响，Alnylam 公司股价一度下跌达 6%。
