关于取消重组人凝血因子 VIII 备注限制的建议函（征求意见稿）
尊敬的国家医疗保障局领导：
您好！
我们是来自国内多个省市的血友病患者代表，此次冒昧致函，是希望就血友病医保用药“重组人凝血因子 VIII” 的备注限制问题，向贵局提出诚恳的建议，恳请贵局考虑取消其现行备注“仅限儿童预防及成人出血使用”。
一、血友病 A 患者预防治疗的必要性
现在，国内成人血友病患者在治疗上还有许多需求未被满足，患者出血风险高, 致残率高, 看病负担沉重。血友病患者反复关节出血会导致骨骼变形，肌肉萎缩，进而出现关节活动障碍,落下终身残疾。据不完全统计，我国 90％左右的血友病患者都有程度不同的肢体残疾，与发达国家相比，差距巨大。
预防治疗有许多好处，可显著降低出血次数, 减少关节损伤及病变, 也减少患者因关节修复、康复治疗、家庭护理等一系列的支出, 节省医保费用，具体优点如下：
1，与按需治疗相比, 预防治疗显著减少出血的发生：一项单中心、回顾性研究显示对于成人重型血友病 A 患者使用低剂量预防治疗用药方案（5-10Ukg, 2-3 次/周）患者年均出血频率从按需治疗时的 39.9 次, 降低到 11.1 次;
2. 预防治疗可有效减少关节损伤： 一项长达十年的随机对照研究 (ESPRIT 研究） 显示, 按需治疗组患儿发生关节病变的比例高达 74%, 对照预防治疗组的患儿关节病变比例仅为 29%。
3.国内外权威指南均推荐预防治疗规范化。其中 世界血友病联盟 (WFH)《血友病管理指南》（第3版）与《中国血友病管理指南 》(2021 版）都将预防治疗做为血友病的标准治疗方法, 各地应尽一切可能开展预防治疗, 以最大限度地降低血友病患者关节残疾的发生率并改善其生活质量。
4. 若不进行预防治疗, 关节病变的治疗会显著增加医疗成本及医保负担：3个月内同一关节出血3次后即会形成靶关节, 一旦发生关节病变,针对关节病变的治疗将会显著增加医疗成本, 包括关节置换、康复、护理等相关成本。根据加拿大研究显示,形成靶关节后患者 1 年的总治疗成本将会增长 119%。
5.儿童患者成年后维持现有保障, 避免保障降低带来的出血及致残风险。受限于目前的报销政策,儿童患者进入 18 岁以后,将无法进行预防治疗,这将导致出血频率大幅增加, 致残风险随之上升,既往来之不易的预防治疗效果付诸东流。
二、公平性考量
1. 儿童预防治疗的重要性与平等性：对于血友病儿童，预防治疗能够显著减少出血次数，保护关节功能，保障他们正常的生长发育和生活质量。然而，将预防治疗局限于儿童，而忽视成年患者同样迫切的预防需求，有失公平。成年患者也应当享有通过预防治疗降低出血风险、提高生活质量的权利。
2. 与其他相关药物的对比：“血源性人凝血因子 VIII ”作为治疗血友病的常用药物，在医保使用上没有备注限制。这种差异化对待使得“重组人凝血因子 VIII ”的适用范围相对狭窄，造成了治疗选择上的不公平，也限制了患者根据自身病情和身体状况选择最适合药物的权利。
三、集采后的经济性分析
1. 成本效益平衡：去年人凝血酶原复合物去掉备注限制后，其在集采后的市场供应和价格稳定，并未对医保基金造成过大压力。同样，重组凝血因子 VIII 在集采后，其价格已经经过合理调控，若取消备注限制，扩大其适用范围，并不会导致医保基金的不可承受负担。相反，通过更广泛的应用，规模效应可能进一步降低药品成本。
2. 长期医疗费用节省：给予成年患者预防治疗的机会，能够有效减少因频繁出血导致的并发症治疗费用。从长期来看，这不仅能够提高患者的生活质量，减少残疾的发生，还能降低因并发症治疗而产生的高额医疗费用，实现医保基金的更高效利用。
开放成人患者重组凝血因子VIII的预防治疗适应症对医保基金影响可控，理由如下：
1.血友病为罕见病, 患者数量有限,目前已建立完善的血友病注册登记系统，截止到2023年底全国登记患者为4万多人;
2.目前血友病在各地多被纳入门诊慢特病目录, 并设有相应的封顶额度; 成人预防治疗纳入保障后, 医保基金支出不会出现重大风险。
3.目前市场上己批准上市的重组人凝血因子VIII有8种之多, 市场竞争充分，许多地区都开展了集中带量采购，价格大幅度降低。
综上所述，取消重组人凝血因子 VIII 的备注限制，不仅能够体现医疗保障的公平性原则，为广大成年血友病患者提供平等的治疗机会，集采后，在经济层面也是可行的，风险可控。我们衷心希望贵局能够审慎考虑我们的建议，让更多的血友病患者受益于先进的医疗技术和药物，重获健康和希望。
感谢贵局多年来对血友病患者的关怀与支持！
多省市血友病工作委员会
2024年7月15日
