王立新，您好：
现对您于2024-08-28在国家医疗保障局网站提交的“关于将乙型血友病患者用药调整为甲类医保药品， 并取消对人凝血因子IX的备注限制的建议信”件作出回复。(提示：本邮件不需回复。)
回复内容：
您好来信收悉。
一、关于将乙型血友病患者用药调整为甲类医保药品的建议
《基本医疗保险用药管理暂行办法》明确规定， 国家《药品目录》中的西药和中成药分为“甲类药品”和“乙类药品”。“甲类药品”是临床治疗必需、使用广泛、疗效确切、同类药品中价格或治疗费用较低的药品。“乙类药品”是可供临床治疗选择使用，疗效确切、同类药品中比“甲类药品”价格或治疗费用略高的药品。协议期内谈判药品纳入“乙类药品”管理。
二、关于取消对人凝血因子IX的备注限制的建议
调整药品限定支付范围是医保目录调整工作的重要内容之一。对部分价格昂贵、易滥用或存在安全隐患的药品提出限定支付范围,是在参考国内外医疗保险药品管理经验和临床诊疗指南、药物临床应用指导原则、药品说明书等技术标准的基础上，经与各方专家、代表认真研究论证后提出的，对维护基金安全、防止药品滥用发挥了一定作用。
此外，医保药品目录中部分品种的限定支付范围，是指符合限定支付所规定的情况下参保人员所发生的药品费用，可以按规定由医疗保险基金支付，不是对药品法定说明书的更改，也不是对临床医师诊断、用药权力的限制，主要是为了加强药品使用管理，促进合理用药。
随着国家组织药品集中带量采购、药品目录准入谈判，全力推进DRG、DIP等支付方式改革等医保基金监管能力的提升，药品使用监督管理能力和水平显著提高，在说明书之外再对药品支付范围进行限定的必要性已大幅降低。
我局在保证临床用药合理性和基金安全的前提下，稳妥推进支付限定内容调整工作。
2021年，组织开展了医保支付标准试点工作，如注射用甘胺双唑钠、艾瑞昔布片、丹红注射液等30种药品被纳入试点范围，按照规则重新确定医保支付标准，并将支付范围恢复至药品说明书。
试点期间，我们将所有试点药品全部纳入重点监测范围，强化监管，确保药品使用的合理性，维护患者利益和基金安全。
2023年的目录调整中，对于新准入和续约的品种，医保支付范围原则上与说明书保持一致；对于目录原有品种，调整放宽了国家集中带量采购中选药品、国家基本药物以及说明书适应症发生变化药品的医保支付范围。
同时，也对个别原支付范围表述不合理的药品做了修订。
感谢对医疗保障工作的关心和支持。
关于将乙型血友病患者用药调整为
甲类医保药品的建议信（征求意见稿）
尊敬的国家医疗保障局领导：
您好！
血友病是一种罕见的遗传性凝血障碍疾病，主要分为甲型和乙型，甲型缺乏凝血因子Ⅷ，乙型缺乏凝血因子Ⅸ，其主要症状是关节和肌肉自发性出血不止，致残率极高。在血友病患者中，甲型患者占85%左右，乙型患者仅占15%，是罕见病中的罕见病，全国仅有几千人，更需要社会的关注。血友病目前尚无法治愈，需要终身治疗，其治疗药物和医保政策却各有不同。
甲型血友病患者使用人凝血因子VIII，属于甲类医保药品。而乙型患者使用的凝血酶原复合物和人凝血因子Ⅸ（简称：纯九）却是乙类药品，报销比例低，患者负担重。凝血酶原复合物、人凝血因子Ⅸ在大部分省份被列为“乙类”药品范畴，虽然放开了在药店供应，部分省份的报销比例却比较低，患者实际报销比例在60-70%左右。
因此，将凝血酶原复合物和人凝血因子Ⅸ调整为甲类医保药品非常重要，可以极大地降低乙型患者自付金额，减轻经济负担，体现医保政策的公平性原则，提高乙型患者的药物可及性和生活质量。
在治疗效应方面，人凝血因子 IX 是近年上市的新药，通过国谈进入了医保，对乙型血友病患者的出血和预防治疗，以及手术治疗都发挥了极大作用，填补了国内空白，受到患者普遍欢迎。然而，目前其备注仅限儿童预防及成人出血后使用，在很大程度上限制了患者进行规范化的科学治疗。事实上，对于乙型血友病患者，早期、持续和足量的预防治疗能够显著减少出血次数，降低关节损伤和残疾的风险，提高生活质量。这在世界血友病联盟 (WFH)《血友病管理指南》（第3版）与《中国血友病管理指南 》(2021 版）都有明确建议。取消人凝血因子 IX 的备注限制，将使患者能够依据个体病情和医生的专业判断，进行更加科学合理的预防和治疗，从而更好地控制疾病，提升整体治疗效果。
综上所述，为了保障血友病患者的公平就医权利，提高治疗效果，改善患者的生活质量，我们建议将凝血酶原复合物和人凝血因子 IX 调整为甲类医保药品，并取消对人凝血因子 IX 的备注限制。
此致
敬礼！
多省市血友病工作委员会
2024年8月3日
联系人： 王立新
天津市友爱罕见病关爱服务中心主任
联系电话：18622027181
