创新基因疗法全球首秀！武田携“罕见出凝血创新药家族”亮相进博
2024年11月06日 16:49 新浪网
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武田制药今天携全新“罕见出凝血创新药家族”集体亮相第七届进博会，治疗获得性血友病的注射用舒索凝血素α（助因止）等多款变革性治疗药物与创新疗法全方位展现了武田在罕见出凝血疾病领域的深厚传承，以及对中国罕见血液疾病患者的长期承诺。
据介绍，武田在罕见出凝血疾病领域拥有70多年的传承和创新研发经验，拥有覆盖范围广泛、多元化且极具差异化的产品组合，致力于为不同类型、不同治疗需求的罕见出凝血疾病患者带来个性化创新治疗药物和疾病解决方案。
早在2013年，武田将血友病领域创新药物注射用重组人凝血因子Ⅷ（百因止）引入中国，为血友病A患者带来了新的治疗选择。回望十年间，武田持续关注中国血友病患者的诊疗需求，不断助力中国血友病临床高质量发展。
本届进博会上亮相的myPKFiT3.0是中国首个支持血友病A药代动力学（PK）指导下的管理工具的升级版本，该软件新版本继去年进博首秀之后，已于今年9月正式在华获批。myPKFiT3.0版本实现了可视化监测患者凝血因子水平，交互式患者管理等功能，与武田注射用重组人凝血因子Ⅷ（百因止）配合使用，可针对不同患者特征和需求个体化计算出FⅧ所需用量，有效避免治疗不足或过度治疗，持续改善患者的生活质量。期待在进博会溢出效应的加持下，myPKFiT3.0版本尽早实现从“展品变商品”，惠及更多中国血友病患者。 “以患者为先”始终是武田加速引进创新药物，为中国罕见出凝血疾病患者带来健康福祉的源动力。多年来，武田积极携手行业各界，为罕见血液疾病患者提供从筛查、诊断、创新疗法、疾病管理以及医疗服务层面的全方位支持。
【基因治疗药物BBM-H901注射液】
特别值得关注的是，针对血友病B，武田携手信念医药带来了重组腺相关病毒（AAV）基因治疗药物BBM-H901注射液的全球首秀。信念医药在研产品BBM-H901注射液是国内首个成功递交新药上市申请的AAV基因疗法，有望引领中国的血友病B诊疗进入基因治疗时代，改变血友病B患者需要终生、频繁接受静脉注射的治疗状态，进而提升患者生活质量。 此前，该款药物先后被纳入国家药品监督管理局（NMPA）突破性治疗药物（BTD）品种和新药上市申请优先审评品种；获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药认定（ODD）以及儿科罕见病资格认定（RPDD）；获得欧洲药品管理局（EMA）先进治疗药物认证（ATMP）；相关研究者发起的临床研究（IIT）结果发表于国际权威期刊《柳叶刀-血液病学》和《新英格兰医学杂志》，并在2024国际血栓与止血学会（ISTH）大会进行展示。
2023年10月，武田中国与信念医药达成独家合作协议，获得BBM-H901注射液在中国内地、中国香港和中国澳门的商业化经营许可。本届进博会上，武田携手信念医药共同承诺，未来将结合各自领域的优势和资源，加速推动该产品的商业化进程，助力血友病B患者更快获得创新的治疗选择。 此外，针对血友病患者普遍面临的血友病性关节炎及关节置换康复过程中存在的认知不足、资源匮乏及规范缺失等问题，武田中国携手四川大学华西医院在本届进博会上启动“成人血友病负重关节数字功能康复与数字化因子应用iMTT项目”。该项目基于西方康复医学所倡导的MTT主动运动康复理念，结合华西医院多年以来丰富的临床经验，通过“康复评估工具箱”、“因子水平”、“康复计划管理”、“康复训练内容库”、“患者服务体系”五大功能模块，线上连接医生端和患者端，打造“评估-计划-训练”的一体化闭环路径，最终实现血友病患者的个体化五维康复，帮助更多的血友病患者实现高质量关节康复管理，拥有更加自由的人生。
作者：唐玮婕
【罕见出凝血创新药家族】
第七届进博会期间，武田制药携全新“罕见出凝血创新药家族”集体亮相进博舞台，家族成员包括治疗获得性血友病的注射用舒索凝血素α（助因止®）、治疗血管性血友病的注射用伏尼凝血素α（维因止®）、治疗血友病B的基因疗法BBM-H901注射液、治疗血友病A的注射用重组人凝血因子Ⅷ（百因止®）和配合使用的注射用重组人凝血因子Ⅷ（FⅧ）剂量计算软件myPKFiT®3.0，以及治疗先天性血栓性血小板减少性紫癜的重组ADAMTS13（ADZYNMA®），多款变革性治疗药物与创新疗法全方位展现了武田在罕见出凝血疾病领域的深厚传承，以及对中国罕见血液疾病患者的长期承诺。![]()
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多省市血友病工作委员会
简 介
本委员会的名称（暂定）是：“多省市血友病组织发展工作委员会（筹备）”,简称“血友病工作委 ”。英文名称为“China Rare Disease Organizations Network ”。本委员会缘起：2022年起在长沙、南昌、武汉举办的多省市血友病组织工作会议（七省市）开始，2024年在武汉正式组建的“多省市血友病工作委员会”拟定，是由14家省市血友病组织负责人联合发起，并成立的一个集“交流、互助、平等、合作”型协作组织。本委员会致力于促进国内血友病组织交流与合作，提高血友病群体的健康与生存权，加强在国际血友病事务中的合作与参与，推动中国血友病事业的发展。本委员会成员为血友病患者组织及专注于血友病领域的组织负责人。愿景：“属地化管理，同质化诊疗，人人享有治疗，平等参与社会生活”。使命：在遵守宪法、法律、法规和国家政策，遵守社会道德风尚的前提下，通过血友病组织间交流与合作，提高成员组织工作专业能力，加强社会倡导和医学研究，推动血友病政策出台和落实。组织本委员会成员开展各种有社会意义的公益爱心活动。基本原则：尊重、民主、开放、诚信、交流、互助、平等、合作。(一) 开展血友病、困难残障群体和家属的扶贫助残、公益宣传、学习培训、宣传倡导活动； (二) 开展患者、残障人士及其家属的疾病知识、医疗政策、心理关怀、就业等方面的咨询活动；
(三)开展安老、助孤、帮残、助学、赈灾等慈善救助活动，扶助弱势群体，扶贫公益活动；
(四)组织医学专家、学者、患者等开展罕见病咨询、教育服务；
(五)组织志愿者队伍开展多种形式的慈善、公益活动；
(六)参与贫困地区、群体的文化、教育、卫生、医疗等社会慈善公益事业；
1、血友病工作委员会工作邮箱：xueyouzs20240417@126.com
2、联系人：王会长
3、联系电话：022-24147728
4、联系地址：天津市河东区大直沽福泽温泉公寓4号楼5门305。
