回信原文：“调整药品限定支付范围是医保目录调整工作的重要内容之一。对部分价格昂贵、易滥用或存在安全隐患的药品提出限定支付范围,是在参考国内外医疗保险药品管理经验和临床诊疗指南、药物临床应用指导原则、药品说明书等技术标准的基础上，经与各方专家、代表认真研究论证后提出的，对维护基金安全、防止药品滥用发挥了一定作用。”
解读：我们对国家医保局开展的此项工作表示理解和支持，但是目前经过集采后，重组人凝血因子Ⅷ的价格已经大幅度降低，与血源性凝血因子Ⅷ的价格基本一致，应用范围日益广泛，对医保基金没有造成额外负担，我们觉得在这种情况下，对重组人凝血因子Ⅷ再做如此限制性规定（限儿童甲（A）型血友病；成人甲（A）血友病限出血时使用）已经没有必要，不适应市场发生的巨大变化，不适应患者的实际临床需求。
回信原文：“此外，医保药品目录中部分品种的限定支付范围，是指符合限定支付所规定的情况下参保人员所发生的药品费用，可以按规定由医疗保险基金支付，不是对药品法定说明书的更改，也不是对临床医师诊断、用药权力的限制，主要是为了加强药品使用管理，促进合理用药。随着国家组织药品集中带量采购、药品目录准入谈判，全力推进DRG、DIP等支付方式改革等医保基金监管能力的提升，药品使用监督管理能力和水平显著提高，在说明书之外再对药品支付范围进行限定的必要性已大幅降低。”
解读：2022年以来，重组人凝血因子Ⅷ先后在广东，京津冀地区和浙江等地都进行了集采，集采后价格大幅度降低，降幅在30%——50%之间，已经与血源性八因子价格基本持平，有的重组因子价格还低于血源性八因子。随着使用范围和用药人群不断扩增，对重组因子的限制性规定给各地医院和患者用药都带来许多不便，已经失去了存在的必要性与合理性，因此建议尽快修订，取消这一限制。
回信原文：“我局在保证临床用药合理性和基金安全的前提下，稳妥推进支付限定内容调整工作。2021年，组织开展了医保支付标准试点工作，如注射用甘胺双唑钠、艾瑞昔布片、丹红注射液等30种药品被纳入试点范围，按照规则重新确定医保支付标准，并将支付范围恢复至药品说明书。试点期间，我们将所有试点药品全部纳入重点监测范围，强化监管，确保药品使用的合理性，维护患者利益和基金安全。2023年的目录调整中，对于新准入和续约的品种，医保支付范围原则上与说明书保持一致；对于目录原有品种，调整放宽了国家集中带量采购中选药品、国家基本药物以及说明书适应症发生变化药品的医保支付范围。同时，也对个别原支付范围表述不合理的药品做了修订。”
解读：在临床治疗中，按照药品说明书用药是第一位的，也是最合理的。重组人凝血因子的适应症是这样写的：“用于血浆凝血因子Ⅷ（FⅧ）缺乏的甲型血友病治疗。在纠正或预防出血、急诊或择期手术中，本品起到止血作用。”并没有对用药患者的年龄做限制性规定，也说明了可以用于止血和预防出血的治疗。因此，对重组人凝血因子Ⅷ的使用应该与药品说明书保持一致性，不再做任何附加的限制性规定。这样才能体现出医保政策的合理性和公平性，保护临床医生诊断和用药权力，维护患者利益。希望国家医保局尽快做出修订，取消对重组人凝血因子Ⅷ的限制性规定。
血友病工作委员会
2024年9月1日
一、保护关节健康
二、促进生长发育
三、降低并发症发生率
四、心理和社会层面的积极影响
