【血友病新药】全球首个且唯一血友病siRNA非因子疗法赛菲因®亮相进博会

2024-11-09 21:38   天津  

赛诺菲携全球首个且唯一血友病siRNA非因子疗法赛菲因®亮相进博会,一年最少6针破局患者预防治疗困境

财报网

2024年11月08日 18:24:42 来自北京

2024年11月8日,中国上海——第七届中国国际进口博览会上(以下简称“进博会”),赛诺菲携全球首个且唯一的血友病siRNA创新非因子疗法赛菲因®(芬妥司兰钠注射液)亮相。该疗法通过一年最少6针皮下注射的创新机制,有望推动中国血友病患者从按需治疗向规范化预防治疗的变革。借助进博会强大的“溢出效应”,赛菲因®有望加速落地中国。

赛诺菲特药中国区总经理谢丽娟

赛诺菲特药中国区总经理谢丽娟表示:“进博会是创新加速、合作共赢的平台,我们将充分借助进博会强大的‘溢出效应’,将血友病革命性创新产品赛菲因®快速引入中国,开启中国血友病预防治疗新时代,也开启赛诺菲在中国罕见血液病领域的新赛道。赛诺菲见证了中国罕见病事业二十多年的长足发展,我们将持续深耕这一领域,引入更多全球‘同类首创’、‘同类最佳’创新药物,携手各界伙伴推动罕见病规范诊疗与支付保障体系的构建和优化,‘罕’卫生命奇迹。”

中国罕见病联盟执行理事长、中国医院协会副会长李林康

中国罕见病联盟执行理事长、中国医院协会副会长李林康表示:“进博会是国家高水平对外开放的窗口,也是创新成果引入和落地的‘驱动器’。很高兴看到全球前沿的罕见病创新药物不断加速,满足患者的未尽之需。罕见病是重大的公共卫生问题,近年来国家对罕见病的重视程度不断提升,但也需要社会进一步在筛查诊断、保障等关键议题形成更多合力,完善全链条解决方案。罕见并不意味着不被看见,希望社会各界进一步拆解罕见病患者的困境并逐个击破,不断改善患者的生存现状。”

“出血负担”、“针头负担”双重困境下,创新非因子疗法为预防治疗破局

血友病是一种持续终生的遗传性出血性疾病,目前我国有登记的血友病患者约4万例[1]。患者被称为“玻璃人”,因体内天生缺少特定的凝血因子,终生伴随着“血流不止”的痛苦。近十几年来,中国血友病诊疗取得诸多进展,大多数患者可以避免致死或严重致残,但患者生活质量还存在诸多困境。

本届进博会上,由北京血友之家罕见病关爱中心和天津大学药学院医药政策与经济研究中心合作完成的《中国血友病患者治疗模式与疾病负担研究报告》(以下简称“研究”)结果发布。研究结果显示,大多数血友病患者过去一年都发生过出血,平均出血次数约为32次,抑制物阳性患者比阴性患者出血次数更多。每十天左右一次的“出血负担”是患者面临的巨大难关,如不能很好控制出血问题,可能导致关节变形、残疾等,影响学习和工作。研究结果也显示,36.65%的患者因血友病失业或无业,而学龄患者则面临失学或休学。

同时,研究也展现了当前血友病患者治疗现状,结果显示抑制物阴性的血友病患者仅一半达到低剂量凝血因子预防治疗,说明不少患者仍处于“按需治疗”的阶段。而在预防治疗中,规范的预防治疗才是更为有效的方式。但在现有疗法下,“规范”意味着患者每周需要进行2-3次预防性的足剂量凝血因子注射,每年一百多次静脉注射,沉重的“针头负担”让不少患者望而却步。

贵州聚爱罕见病关爱中心会长曾丽

贵州聚爱罕见病关爱中心会长曾丽表示:“作为血友病患者组织的负责人,同时也是一名血友病患者的妈妈,我深刻体会到频繁静脉注射带来的治疗痛苦。在过去十几年,为了尽可能让孩子不出血,每隔一天我就要给他进行一次静脉注射,有时候要连扎四五针才能成功,频繁注射还会造成血管损伤。如果做不到高频率预防治疗的患者又可能导致身体反复出血,严重甚至导致残疾。对于这样一个‘两难’的困境,我们期待有更多创新疗法的出现,帮助血友病患者突破治疗瓶颈,去掉疾病‘标签’,像普通人一样生活。”

赛诺菲本次进博会展出的全球首个且唯一的血友病siRNA创新非因子疗法赛菲因®为“出血负担”与“针头负担”两座大山提供了解题新思路。赛菲因®每年最少6次皮下注射,可极大降低患者注射频率。同时与按需治疗相比,合并抑制物和无抑制物患者的估计平均年化出血率分别降低73%和71%[2]。

中国医学科学院北京协和医学院血液病医院血栓与止血诊疗中心主任杨仁池教授

中国医学科学院北京协和医学院血液病医院血栓与止血诊疗中心主任杨仁池教授表示,“创新非因子治疗每年最少6次皮下注射的机制可极大提升患者依从性,并且治疗结果也与足剂量凝血因子治疗相似,让规范化的预防治疗不再遥不可及。血友病规范化的预防治疗是降低患者出血几率,避免残疾甚至生命危险的有效路径,因此在进博会的驱动下,这类创新疗法可以尽快在中国获批上市,为更多中国血友病患者带来治疗模式变革。”

完善罕见病保障机制,专家呼吁制定适合我国的专项预算并建立专项基金

除了创新疗法,罕见病保障议题也尤为关键。当前中国罕见病保障不断推进,不少罕见病药品如血友病已被纳入基本医疗保险。然而“超罕见”疾病,如庞贝病、戈谢病、法布雷病等,有些确诊人数甚至不到总人口的百万分之一,保障就成为摆在患者、家庭乃至全社会面前的难题。本届进博会期间,赛诺菲携手行业专家、学者及罕见病公益组织代表等围绕专项预算、专项基金、诊疗衔接、立法保障展望中国罕见病多元保障支付体系建设的未来。

复旦大学公共卫生学院卫生经济学教授胡善联

复旦大学公共卫生学院卫生经济学教授胡善联表示:“对于罕见病药品保障,我们可以尝试跳出高单价思维,转向总价考量,寻找更好的解决方案。中国罕见病药品市场规模为30-50亿元,占我国药品市场份额不足0.5%。而其他国家或地区罕见病药品预算一般约占药品费用总支出的2%-7%,说明我国还有更多提升空间。基于中国罕见病整体情况,我国适合的专项预算比例约为3%。同时,如果能建立一个专门针对高值罕见病用药的专项保障基金和预算,并适当调整医保目录对罕见病药品谈判准入的价格门槛,将极大程度促进罕见病患者获益。”

END

多省市血友病工作委员会

简 介

本委员会的名称(暂定)是:“多省市血友病组织发展工作委员会(筹备)”,简称“血友病工作委 ”。英文名称为“China Rare Disease Organizations Network ”。
本委员会缘起:2022年起在长沙、南昌、武汉举办的多省市血友病组织工作会议(七省市)开始,2024年在武汉正式组建的“多省市血友病工作委员会”拟定,是由14家省市血友病组织负责人联合发起,并成立的一个集“交流、互助、平等、合作”型协作组织。
本委员会致力于促进国内血友病组织交流与合作,提高血友病群体的健康与生存权,加强在国际血友病事务中的合作与参与,推动中国血友病事业的发展。本委员会成员为血友病患者组织及专注于血友病领域的组织负责人。
愿景:“属地化管理,同质化诊疗,人人享有治疗,平等参与社会生活”。
使命:在遵守宪法、法律、法规和国家政策,遵守社会道德风尚的前提下,通过血友病组织间交流与合作,提高成员组织工作专业能力,加强社会倡导和医学研究,推动血友病政策出台和落实。组织本委员会成员开展各种有社会意义的公益爱心活动。
基本原则:尊重、民主、开放、诚信、交流、互助、平等、合作。
本委员会的业务范围:
(一) 开展血友病、困难残障群体和家属的扶贫助残、公益宣传、学习培训、宣传倡导活动;

  (二) 开展患者、残障人士及其家属的疾病知识、医疗政策、心理关怀、就业等方面的咨询活动;

  (三)开展安老、助孤、帮残、助学、赈灾等慈善救助活动,扶助弱势群体,扶贫公益活动;

  (四)组织医学专家、学者、患者等开展罕见病咨询、教育服务;

  (五)组织志愿者队伍开展多种形式的慈善、公益活动;

(六)参与贫困地区、群体的文化、教育、卫生、医疗等社会慈善公益事业;



联系方式:


1、血友病工作委员会工作邮箱:xueyouzs20240417@126.com

2、联系人:王会长

3、联系电话:022-24147728

4、联系地址:天津市河东区大直沽福泽温泉公寓4号楼5门305。



血友新声
反映全国血友病社群声音,积极倡导,改善医保政策及治疗环境提高患者生存质量