关于将乙型血友病患者用药调整为
甲类医保药品的建议信（征求意见稿）
尊敬的国家医疗保障局领导：
您好！
我们是国内多家血友病患者组织的代表，从事血友病患者关怀服务工作多年，特别关注、倡导该群体的医疗保障权益，在工作中我们发现乙型血友病患者和用药在医保政策方面函待调整，就此提出将乙型血友病患者用药从乙类医保药品调整为甲类医保药品的建议。
血友病是一种罕见的遗传性凝血障碍疾病，主要分为甲型和乙型，甲型缺乏凝血因子Ⅷ，乙型缺乏凝血因子Ⅸ，其主要症状是关节和肌肉自发性出血不止，致残率极高。在血友病患者中，甲型患者占85%左右，乙型患者仅占15%，是罕见病中的罕见病，全国仅有几千人，更需要社会的关注。血友病目前尚无法治愈，需要终身治疗，其治疗药物和医保政策却各有不同。
甲型血友病患者使用人凝血因子VIII，属于甲类医保药品。而乙型患者使用的凝血酶原复合物和人凝血因子Ⅸ（简称：纯九）却是乙类药品，报销比例低，患者负担重。凝血酶原复合物、人凝血因子Ⅸ在大部分省份被列为“乙类”药品范畴，虽然放开了在药店供应，部分省份的报销比例却比较低，患者实际报销比例在60-70%左右。
因此，将凝血酶原复合物和人凝血因子Ⅸ调整为甲类医保药品非常重要，可以极大地降低乙型患者自付金额，减轻经济负担，体现医保政策的公平性原则，提高乙型患者的药物可及性和生活质量。
在治疗效应方面，人凝血因子 IX 是近年上市的新药，通过国谈进入了医保，对乙型血友病患者的出血和预防治疗，以及手术治疗都发挥了极大作用，填补了国内空白，受到患者普遍欢迎。然而，目前其备注仅限儿童预防及成人出血后使用，在很大程度上限制了患者进行规范化的科学治疗。事实上，对于乙型血友病患者，早期、持续和足量的预防治疗能够显著减少出血次数，降低关节损伤和残疾的风险，提高生活质量。这在世界血友病联盟 (WFH)《血友病管理指南》（第3版）与《中国血友病管理指南 》(2021 版）都有明确建议。取消人凝血因子 IX 的备注限制，将使患者能够依据个体病情和医生的专业判断，进行更加科学合理的预防和治疗，从而更好地控制疾病，提升整体治疗效果。
综上所述，为了保障血友病患者的公平就医权利，提高治疗效果，改善患者的生活质量，我们建议将凝血酶原复合物和人凝血因子 IX 调整为甲类医保药品，并取消对人凝血因子 IX 的备注限制。
衷心感谢国家医保局多年来在罕见病医疗保障事业上所做出的努力，期待贵局能够充分考虑这一建议，为血友病患者带来更多的希望和福祉。
此致
敬礼！
多省市血友病工作委员会
2024年8月3日
联系人： 王立新
天津市友爱罕见病关爱服务中心主任
联系电话：18622027181
