观点
周围神经损伤
修复保护与再生
肌肉导向治疗策略可用于Charcot-Marie-Tooth 病的辅助治疗
英国伦敦大学James Sleigh团队
Charcot-Marie-Tooth 病（CMT）是一种遗传性周围神经病变，主要导致四肢肌肉无力/萎缩和感觉功能障碍。CMT 患者表现为步态异常、足部畸形、感觉丧失和深腱反射减弱/消失，运动症状通常比感觉症状更为突出。CMT 由 100 多种不同基因的 1500 多种不同突变引起，每 2500 人中就有 1 人患病，以常染色体隐性、常染色体显性或 X 连锁方式遗传。
最近有几种CMT 临床前治疗方法被用于神经肌肉系统的第三个主要组成部分：肌肉。虽然大多数肌肉导向治疗策略并不能解决神经病变的遗传原因，但它们或许可以作为组合疗法的一部分，起到辅助治疗的作用。来自英国伦敦大学的James Sleigh团队简要回顾了这些治疗方法，强调了利用肌肉作为全身神经营养因子来源的价值，触及了非细胞自主病理机制，并探讨了组合疗法治疗CMT 的机会。总之，对CMT 患者来说，肌肉治疗似乎是一种可行的策略，可以保护几种不同亚型疾病的神经肌肉功能——既可以创建一个分泌中枢进行全身治疗，也可以直接靶向对神经肌肉系统进行局部治疗。
文章在《中国神经再生研究（英文版）》杂志2024年8期发表。
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https://www.sjzsyj.com.cn/CN/10.4103/1673-5374.389633
引用本文：
Villarroel-Campos D, Sleigh JN (2024) Targeting muscle to treat Charcot-Marie-Tooth disease. Neural Regen Res 19(8):1653-1654. doi: 10.4103/1673-5374.389634
