日本健康与医疗战略推进专家调查会已批准本年度第三次医疗领域研究开发调整费方案。由政府主导、自上而下决定配额的“自上而下型”费用为8.3亿日元，而由AMED理事长裁量的经费为32.4亿日元，将分配给53个课题。日本内阁府的科学技术创新创意推进费（555亿日元）中，有175亿日元为医疗领域研究开发调整费。包括AMED提议的理事长裁量型经费，以及由健康与医疗战略推进本部长或副本部长等制定配额、以灵活的预算分配为目的的自上而下型经费。
健康与医疗战略推进专门调查会的会议现场（供图：科学新闻社）
此次，作为自上而下型分配的资金，将用于促进《次世代医疗基础法》的数据利用环境的整备。伴随《次世代医疗基础法》的修改，目前的认证机构（生命数据倡议、日本医师会医疗信息管理机构、匿名加工医疗信息公正利用促进机构）已经获得了可以处理虚拟名称加工信息的认证。因此，AMED将向由这三方组成的联合体提供8.3亿日元的支持。
在AMED的“医工合作与人工智能运用研究项目”中，正在开发利用AI的医疗设备，截至目前已经进行了AI算法的开发以及相关数据的收集与分析。由于《次世代医疗基础法》的修改，机器学习所需的图像数据和高精度检测值的提供变得更加容易，因此该项目将开展研究，以便合法且简便地利用次世代医疗基础法数据库。具体的研究内容包括：建立访问环境、建设AI开发基础设施、与提供项目所需数据的医疗机构进行新的合作，以及推进基础设施建设的研究。
日本自治医科大学校长永井良三表示：“《次世代医疗基础法》的基础设施建设项目与我们正在实施的SIP（综合型医疗健康系统的建设）方向一致，并且我们也在开发相关工具，因此希望推进合作。”
AMED理事长裁量经费用于在年度中，用于加速某些研发课题，追加的研究开发费用。此前，三岛良直理事长都是根据理事长的五项方针：加强项目和课题之间的合作、培养年轻人才并推动跨领域人才的加入、国际合作、研究开发及环境建设、加强基因组药物开发来决定费用配比的，此次又新增加了一条“加速和充实面向企业实际应用的研究开发”的方针。
三岛理事长表示：“基于针对第三阶段的讨论，我们新增了加速和充实面向企业导出等实际应用的研究开发作为第一支柱。对于那些已经稳步推进并取得进展的研究课题，我们选出了通过此次调整费的支持，能够推动新进展或创造新价值的课题。”
在面向实际应用的研发方面，AMED共选定了以下15个课题。
除了Mpox（猴痘病毒）的Clade2株之外，新型变异株Clade1的感染急剧扩大，世卫组织（WHO）在8月宣布了第二次紧急状态。因此，通过调整费用，将加速开发用于控制感染和启动早期治疗的免疫层析试剂盒，并对包括流行株在内的对其进行性能评估，确立能够评估Mpox两种病毒粒子形态中和活性的试验方法。通过此举，如果能够实现临床现场即时检测（POCT），就可以进行早期诊断和启动治疗，进而为国内外的感染控制做出贡献，同时加速和提高治疗用中和抗体及疫苗评估的速度和精确度。
在现有的大动脉瓣狭窄症治疗中，传统治疗手段效果有限，接受治疗的患者也非常有限。目前正在开发一种与传统治疗方法相比，能够以适当的压力逐步、安全地解除狭窄的创新设备。通过使用调整费，将新增模拟循环回路，除当前使用的模型瓣膜外，还将使用模拟三种代表性瓣膜形态的模型瓣膜进行系统研究，进一步搭建治疗有效性验证的基础。此举有望实现对开发品设计的快速反馈，有助于早期将其推向市场。
在强化合作方面，将推动与以日本人为对象的数据库建设与扩充相关研究开发。目前，世界上的基因组变异频率数据库中，东亚人群的比例少之甚少。为了推动未来的基因组医疗，必须建设和扩充针对日本人的附带疾病信息的基因组变异数据库。利用调整费，将进行日本人疾病基因组数据的大规模整合分析，目标是构建日本人疾病的标准基因组数据集。通过此举，能够明确日本人的基因组变异频率及这些变异与疾病之间的关系，为推进基因组医疗奠定重要的基础数据，也有望为疾病相关变异的识别和基因组药物开发提供支持。
在培养年轻人才和引入跨领域人材方面，将推进4个课题。其中之一涉及KRAS基因，它在多种癌症中存在各种变异，如何区分作为治疗靶点的变异与引发药物耐受性的变异是一个重要课题。此前，研究团队已经成功确立了独特的基因组编辑筛选技术，并成功识别了与KRAS抑制剂的治疗抵抗性和敏感性相关的大量变异模式。因此，将利用此次调整费，针对已识别的200多种KRAS抑制剂的治疗抵抗性变异，将其导入胰腺癌细胞中，并在单细胞水平上进行一次性解析，希望能揭示多种治疗抵抗性变异的作用机制。此研究不仅有望在临床上推动个性化医疗的应用，还将促进以KRAS为靶点的新型治疗药物的开发。
在研究开发及环境建设的加速与充实方面，将对18个课题给与支持。其中之一是开发了在国产基因组编辑工具CRISPR-Cas3系统基础上改进的CRISPR-Cas3mRNA-LNP，不仅成功实现了高效率的体内（in vivo）基因组编辑，还显示出在安全性方面相较于现有技术CRISPR-Cas9基因治疗的显著优势。因此，将利用此次的调整费，使用CRISPR-Cas3mRNA-LNP进行基因编辑脱靶效应解析以及基因编辑诱发变异蛋白解析，开展高水平的安全性评估。同时，还将推进CRISPR-Cas3mRNA-LNP的大规模制造技术开发以及面向临床研究的准备工作。该工作旨在迅速确立由日本自主研发的创新且安全的体内基因组编辑治疗技术，同时致力于解决与技术相关的专利许可费的课题。
三岛理事长表示：“通过调整费的安排为各个课题提供支援，希望能够推动研发取得新的进展。今后，我们也期待通过灵活运用调整费，从基础应用研究到非临床研究，进一步发展为面向实际应用的项目间合作。”
原文：《科学新闻》
翻译：JST客观日本编辑部
