视网膜色素变性（Retinitis pigmentosa，RP）是一种以视网膜光感受器丧失为特征的遗传性视网膜疾病。截至目前，研究发现超过70个基因中的3000多个突变均可导致该疾病。在大多数RP类型中，视杆细胞首先发生变性，导致最常见的早期症状为夜盲和外周视野丧失。随着疾病进展，视锥细胞也会受到影响，导致色觉和中央视力下降，最终可能完全丧失视力。近年来，基因疗法等领域的发展为RP的治疗带来了希望。例如，针对RPE65基因突变的LUXTURNA已经获得美国食品和药物管理局的上市批准。然而，对于其他基因突变引起的RP患者，目前尚未找到有效的治疗方法。因此，开发更多相关治疗药物，并合理利用临床前药效评价动物模型加速药物开发，显得尤为重要。
11月27日下午3点，药明康德生物学业务平台主任宿靓博士和助理主任刘爱林博士将做客药明直播间，与大家分享视网膜色素变性药物研发进展及相关临床前药效评价。欢迎大家参与讨论！
SPEAKER PROFILE
宿靓 博士
刘爱林 博士
结合药明康德尖端的DEL技术、生物学、肿瘤学及免疫学技术平台，药明康德生物学业务平台为全球客户提供全方位的生物学服务和解决方案。我们的愿景是打造一个全球领先的一体化药物发现及药效服务平台。药明康德生物学业务平台拥有一个超过3,000人的科学家团队，我们的服务涵盖新药发现各个阶段及所有主要疾病领域，我们的技术平台包括DNA编码化合物库（DEL）、高通量筛选（HTS）、免疫肿瘤学、分子及细胞水平的药效和药物机制研究、结构生物学、各类大小动物药效模型（肿瘤模型、心血管疾病、呼吸类疾病、糖尿病和肥胖症、脂肪肝、神经退化和认知障碍、疼痛、睡眠、精神类疾病、病毒及细菌感染模型）、早期安全性评估以及临床生物标志物检测服务等，并着力建设新型分子类型的各种生物学研究能力，包括靶向蛋白降解、核酸类新分子、偶联类新分子、载体平台、创新药递送系统等。
