10月7日，两位美国科学家因其开创性的研究而获得诺贝尔生理学或医学奖，他们的工作为早期癌症检测提供了潜在的基因代码。
美国马萨诸塞大学医学院自然科学教授维克托·安布罗斯（Victor Ambros）和哈佛医学院遗传学教授加里·鲁夫坤（Gary Ruvkun）因发现微小RNA而备受赞誉。这些微小的基因代码控制着我们身体的多种功能，可能在未来用于诊断特定癌症，因为微小RNA(miRNA)在某些疾病中会发生改变。
每一个人体细胞都包含相同的基因信息，这些信息被锁定在我们的DNA中。然而，安布罗斯和鲁夫坤的研究揭示，尽管起始时具有相同的基因信息，人体内的细胞却以截然不同的方式使用这些代码。这一开创性发现彻底改变了医学界对基因如何在人体内运作的理解。
诺贝尔委员会表示：“如果基因调控出现问题，可能导致癌症、糖尿病或自身免疫等严重疾病。”这一发现揭示了一种全新的基因调控原则，对包括人类在内的多细胞生物至关重要。
诺贝尔委员会秘书汤玛斯·佩尔曼（Thomas Perlmann）在斯德哥尔摩的卡罗林斯卡学院宣布了这一消息。佩尔曼在电话中联系鲁夫坤时，他刚刚醒来，显得非常疲惫，但还是兴奋不已。他表示：“这是个大事情，简直像地震一样！”
安布罗斯和鲁夫坤的研究始于对一种名为秀丽隐杆线虫（Caenorhabditis elegans）的微小生物进行的实验。尽管这种线虫只有一毫米长，但它拥有许多复杂生物体中也存在的专门细胞类型，比如神经细胞和肌肉细胞，使其成为研究多细胞生物中组织发育和成熟的理想模型。
值得一提的是，安布罗斯和鲁夫坤博士后期间都师从另一位诺奖得主霍华德·罗伯特·霍维茨（Howard Robert Horvitz）。
二人也曾经于2008年共同获得拉斯克基础医学奖，获奖原因正是对microRNA的发现。拉斯克奖再次应验了大众口中“诺奖风向标”。
在诺贝尔委员会的表彰中，强调了这种颠覆性的研究是经过数十年时间的验证，确保了其成果的持久性。诺贝尔奖的现金奖励为1100万瑞典克朗（约100万美元），这笔资金来自诺贝尔奖创始人阿尔弗雷德·诺贝尔的遗产。
微小RNA：基因表达的神秘调控者
在复杂生物体的细胞和组织中，基因表达受到精确控制，受到发育、环境变化、疾病或药物等多种因素的影响。每种细胞和器官系统的基因表达谱各不相同，理解这些表达的调控机制是基因组医学中的关键问题之一。
非编码RNA的多重角色
非编码RNA（ncRNA）在多种调控事件中发挥着重要作用，从细菌分裂中的拷贝数控制到哺乳动物的X染色体失活。近期的人类和动物基因组分析显示，大多数RNA转录物并不编码蛋白质，而是非编码RNA。
微小RNA的发现与功能
微小RNA（miRNA）是一类新型的小型非编码内源性RNA，通过引导靶mRNA降解或抑制翻译来调节基因表达。1993年，Victor Ambros的实验室在研究秀丽隐杆线虫的lin-14基因时首次发现了miRNA。这一发现揭示了一种新的转录后基因调控机制。
7年后，Ravkun和Horvitz实验室在同一模式生物中发现了第二种miRNA（let-7），同时还发现了参与RNA干扰过程的另一类短RNA（siRNA）。这使得1993年发现的短非编码RNA被视为更大现象的一部分。
随着研究的深入，越来越多的miRNA在哺乳动物中被确认。人类中已识别并完全测序了700多种miRNA，预计人类基因组中的miRNA基因数量超过1000个。基于计算模型，miRNA在人体内直接影响至少30%的基因。
微小RNA的重要性
miRNA是植物和动物基因组中编码的小RNA分子。这些高度保守的22个核苷酸长的RNA序列通过结合特定mRNA的3'非翻译区（3'-UTR）来调节基因表达。越来越多的证据表明，miRNA在细胞分化、生长、运动和凋亡（程序性细胞死亡）中起着关键作用。
然而，区分miRNA与其他类小RNA（如内源性小干扰RNA，siRNA）往往非常复杂。最显著的区别在于是否抑制自身的表达。几乎所有的siRNA（无论来源于病毒或其他）都会抑制其来源基因位点的表达。而大多数miRNA则不会抑制自身的位点，而是调控其他基因。
探索miRNA的生物学角色
miRNA调控着发育和生理的多种方面，因此理解它们的生物学角色显得尤为重要。miRNA表达的分析可以提供有价值的信息，因为其功能失调可能导致癌症、心血管和代谢疾病、肝脏疾病以及免疫功能障碍等人类疾病的发生。
随着对miRNA研究的深入，我们对基因表达调控的理解也将更加全面，或许这将为未来的医学提供新的方向。
诺贝尔奖颁奖仪式
这对科学家将在12月10日的正式仪式上，接受来自瑞典国王卡尔十六世·古斯塔夫颁发的诺贝尔奖，包括证书、金牌和奖金。这也是自1901年以来，诺贝尔医学奖的第115次颁发，其中只有13位是女性。
去年的医学奖颁发给了卡塔琳·卡里科（Katalin Karikó）和德鲁·维斯曼（Drew Weissman），因其开创性的工作帮助开发了mRNA COVID疫苗。此项技术在全球数百万人中应用之前，曾被视为实验性研究。研究人员现在正在探索这项技术是否可以用于战胜癌症和其他疾病。
诺贝尔奖季继续进行，本周将揭晓物理奖和化学奖的获奖者，随后是备受期待的文学奖和和平奖。经济学奖将在10月14日结束。
微小RNA的发现不仅为医学研究开辟了新的视野，也为癌症的早期检测带来了新的希望。未来，随着更多研究的深入，我们期待在疾病的早期诊断与治疗中，微小RNA能够发挥更大的作用。
