医疗政策和医疗资讯
1. 第十七届“谈家桢生命科学奖”颁奖
2024年10月9日，第十七届“谈家桢生命科学奖”颁奖典礼在沈阳举行。“谈家桢生命科学奖”由中国现代遗传学奠基人谈家桢先生提议，旨在秉承谈家桢先生对生命科学事业的奉献精神，促进中国生命科学研究原创性和科研成果产业化，推进中国生命科学领域学术交流，激励中国生命科学工作者不断创新，为建设创新型国家做出贡献。谈家桢生命科学奖从2008年至今已经评选了十七届，共有三十四位科学家获得“谈家桢生命科学奖成就奖”，已经成为中国生命科学领域最具影响力的奖项之一。
附：获奖名单
第十七届谈家桢生命科学成就奖：
中国科学院院士、中国科学院分子植物科学卓越创新中心课题组长、研究员何祖华
中国工程院院士、解放军总医院主任医师、教授陈香美
第十七届谈家桢生命科学国际合作奖：
美国科学院院士，美国斯坦福大学医学院教授、上海科技大学免疫化学研究所特聘教授 罗杰?大卫?科恩伯格（Roger David Kornberg）
第十七届谈家桢临床医学奖：
中国医学科学院北京协和医院妇产科主任朱兰
山东第一医科大学附属省立医院教授、主任医师赵家军
海军军医大学第二附属医院大内科主任和风湿免疫科主任徐沪济
第十七届谈家桢生命科学产业化奖：
鲁南制药集团股份有限公司董事长、总经理、总工程师张贵民
华领医药技术（上海）有限公司创始人、董事长、首席执行官陈力
谈家桢生命科学创新奖（10位）：
云南大学/省部共建云南生物资源保护与利用国家重点实验室副主任、云南省高校重点实验室主任于黎
清华大学生命科学学院副教授刘俊杰
北京大学生命科学学院、生命科学联合中心研究员、北京大学核糖核酸(RNA)北京研究中心研究员 杜鹏
浙江大学生命演化研究中心主任张国捷
中国药科大学校长、教授郝海平
东南大学首席教授柴人杰
复旦大学特聘教授，复旦大学进化生物学中心主任徐书华
海军军医大学第二附属医院（上海长征医院）副院长、器官移植中心主任、全军器官移植研究所所长殷浩
复旦大学肝癌研究所办公室主任、复旦大学附属中山医院肝外科主任医师高强
中国科学院生物物理研究所所务委员、表观遗传调控与干预重点实验室副主任、研究员薛愿超
来源：浦东发布
2. 全球首款渐冻症基因疗法创新药在国内获批上市
10月8日，国家药监局官网显示，渤健生物科技（上海）有限公司生产的托夫生注射液已在中国国内获批上市。该药物首次于2023年7月提交上市申请，并于2024年3月在海南博鳌乐城先行区上市，用于治疗携带超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变的成人渐冻症（肌萎缩侧索硬化，简称ALS）患者。
托夫生注射液是全球唯一针对SOD1-ALS的对因治疗药物，属于反义寡核苷酸（ASO），通过降解SOD1 mRNA减少异常SOD1蛋白合成，是全球首款针对ALS的基因靶向疗法药物。
来源：澎湃新闻
3. 国家医保局通报无锡虹桥医院调查情况
据国家医保局网站10月8日消息，经9月23日飞行检查组调查，无锡虹桥医院被发现非法使用医保基金高达2228.4万元，通过虚假住院等手段骗取1179.2万元。医院实控人王为民、院长胡玉芝等与中介勾结，诱导参保人虚住院，并由内部人员制造假的医疗文书和诊断记录。涉及全链条造假、设立阴阳账簿，甚至恶意对抗调查。
目前，医院已被取消医保资格，24名涉案人员被刑事拘留。国家医保局将在全国范围内启动打击医保欺诈行动，严肃查处此类违法行为。
来源：国家医疗保障局
4. 浙大儿院CAR-T治疗红斑狼疮取得突破
10月8日，浙江大学医学院附属儿童医院（以下简称“浙大儿院”）副院长毛建华教授在采访中介绍，该院自今年3月起开展国内首例自体CD19靶向CAR-T细胞治疗难治性系统性红斑狼疮（SLE）的临床试验。
截至10月4日，已成功完成20例治疗，包括16名女孩和4名男孩，年龄从6岁8个月至19岁，病程从4个月至11年不等。这20例治疗在不到7个月的时间内完成，使浙大儿院成为国内应用自体CD19靶向CAR-T治疗SLE患儿最多的医院。
治疗后，所有患者均已停用激素和免疫抑制剂，部分患者SLEDAI-2K评分降至0分，其余患者病情显著改善，患儿可以回归到正常的生活。
来源：人民日报健康客户端
医学前沿
1. 秦叔逵、王理伟教授在Nature子刊合作发表最新研究为晚期胰腺癌二线治疗填补空白！
近日，中国药科大学附属南京天印山医院秦叔逵教授和上海交通大学医学院附属仁济医院王理伟教授共同牵头开展的一项伊立替康脂质体联合5-FU/LV二线治疗经吉西他滨治疗失败后局部晚期或转移性胰腺癌的随机、双盲、平行对照、多中心Ⅲ临床研究全文发表于《自然》（Nature）杂志子刊、国际知名医学期刊《信号转导与靶向治疗》（Signal Transduction and Targeted Therapy，IF=40.8）杂志。研究结果表明伊立替康脂质体（Ⅱ）联合方案相较于对照组，胰腺癌患者死亡风险降低了37%。
来源：中国医学论坛报今日肿瘤
2. 世界首例！研究团队使用化学重编程多能干细胞，成功治疗1型糖尿病
2024年10月1日，西湖大学高晓飞团队联合北京大学李湘盈团队及浙江省人民医院童向民团队，在 Cell Discovery 上发表了题为：Developing an erythrocyte‒MHC-I conjugate for cancer treatment 的研究论文。该研究开发了红细胞-MHC-I偶联物，首次证明了仅带有抗原肽-MHC-I复合物的红细胞就可以有效刺激免疫系统，为癌症治疗提供了一种有前途的新型临床策略。
研究团队使用HPV16阳性宫颈癌患者的外周血单个核细胞（PBMC）证明，这些MHC-I-E6/E7-Ery确实能够激活T细胞，并在体外增强对肿瘤细胞的细胞毒性反应。此外，MHC-I-E6/E7-Ery显著促进了抗原特异性CD8+ T细胞的扩增，并减少了脾脏中抑制性髓系细胞的储备。这些变化通过减少抑制性髓系细胞并增强肿瘤特异性T细胞浸润进一步重塑了肿瘤微环境（TME），导致全身抗肿瘤活性，在小鼠模型中显著抑制了肿瘤生长。与抗PD-1抗体疗法联合使用时，MHC-I-E6/E7-Ery显示出协同治疗效果。此外，研究团队在食蟹猴中进行的安全性和药代动力学评估，支持进一步开发这一创新疗法。
总的来说，这项研究首次证明，仅带有抗原肽-MHC-I复合物的红细胞就可以有效地刺激免疫系统，为癌症治疗提供了一种有前途的新型临床策略。
来源：生物世界
3. 中国研究登上NEJM，新药有望造福广大患儿！
儿童呼吸道合胞病毒（RSV）感染疾病负担重。根据《柳叶刀》报告，2019年全球5岁以下儿童RSV相关急性下呼吸道感染病例高达3300万例，住院患儿约360万例，死亡病例逾10万例，其中近一半死亡（近4.6万例）发生在6个月以下的儿童中。这相当于，全球5岁以下儿童中，每50人就有1人死于RSV感染，6个月以下儿童中，每28人就有1人死于RSV感染。但目前，全球范围内尚无治疗RSV感染的特效药获批上市。
中日友好医院呼吸与危重症医学科曹彬教授团队评估齐瑞索韦治疗因RSV感染住院患儿效果的3期临床试验（AIRFLO）结果于权威医学期刊《新英格兰医学杂志》（NEJM）发布，研究结果显示，在因RSV感染住院的婴幼儿中，齐瑞索韦可减轻细支气管症状、降低病毒载量。
这是一项双盲、随机、安慰剂对照试验，研究纳入中国28家医院、30个临床医学中心年龄1~24个月龄，体重2.5~20.0 kg的婴幼儿，所有患儿均经病毒学确诊RSV感染并住院接受治疗。患儿Wang氏细支气管炎评分（由呼吸频率、哮鸣、呼吸肌凹陷和全身状况4个部分构成，每个部分0~3分，总分0~12分，分数越高，症状越严重）至少为5分，且在确诊RSV感染后7天内首次接受齐瑞索韦或安慰剂治疗。研究人员以2：1的比例随机将患儿分配接受齐瑞索韦或安慰剂治疗。
研究结果显示，治疗第2天时，齐瑞索韦组较基线Wang氏细支气管炎评分下降幅度开始优于安慰剂组，且这种优势持续至第6天。相比于安慰剂组，齐瑞索韦组治疗第3天较基线时Wang氏细支气管炎评分降低更多（降低3.4分 vs. 降低2.7分，P=0.002），且齐瑞索韦组Wang氏细支气管炎评分的各单项评分也均优于安慰剂组，相比于安慰剂组，齐瑞索韦组呼吸频率评分多降低0.8分、哮鸣评分多降低0.24分、呼吸肌凹陷评分多降低0.22分，全身状况评分多降低0.18分。
治疗第5天时，齐瑞索韦组RSV病毒载量较基线降幅更大（降低2.5 log10 copy/ml vs. 降低1.9 log10 copy/ml，P=0.006），治疗第3天、第4天和第6天结果也类似。治疗第2天至第6天期间，齐瑞索韦组RSV病毒载量低于定量下限（LLOQ）的受试者比例始终高于安慰剂组。
安全性方面，齐瑞索韦组和安慰剂组不良事件发生率分别为16%和13%，经研究者评估药物相关常见不良事件为腹泻、肝酶水平升高和皮疹，但安全可控。
这些研究结果支持在国际3期试验中进一步评估齐瑞索韦治疗RSV感染的疗效。NEJM发表的同期社论表示：“若研究结果后续得以更多证实，则齐瑞索韦将可能使严重免疫缺陷感染RSV的患儿获益，其可能与最近获批的母体疫苗及单克隆抗体起到协同作用，降低婴儿期RSV感染的负担”。
来源：医学新视点
4. 线粒体输回T细胞为未来的细胞疗法研发带来了全新方向
布莱根妇女医院（Brigham and Women's Hospital）的Shiladitya Sengupta博士研究团队在《细胞》发表了全新论文，他们证明骨髓基质细胞（BMSC）就是一个完美的线粒体供给者，在同时与T细胞培养时，BMSC会逐渐将线粒体输送到T细胞中。经过共培养的T细胞不仅展现出更强的线粒体呼吸功能，在对抗肿瘤时也有着更强的肿瘤渗透性和杀伤性，很少会经历细胞衰竭，这也为未来的细胞疗法研发带来了全新方向。
作者发现在共培养条件下，只需经过24小时，BMSC与T细胞之间就会出现一些纳米管形式的连接结构，这些结构明显区别于应力纤维，并且存在着一些扩大的节段，可以容纳细胞器经过。为确认线粒体是否在转移的细胞器之列，作者对BMSC的线粒体亚基蛋白进行了红色荧光标记。在显微镜下，作者清楚地看到纳米管结构和T细胞内部逐渐发出了荧光信号，这说明线粒体真的在朝T细胞转移！
来源：学术经纬
