医疗政策和医疗资讯
1. 上万张手写“特药”假处方揭开医保基金流失“黑洞”
近日国家医保局大数据中心筛查数据时，发现在黑龙江省哈尔滨市的一家药店，有96名参保人从药店购买药品金额特别巨大，这引起了国家医保局的高度关注，派出专项飞行检查组，前往黑龙江哈尔滨市展开调查。
据调查发现，有参保人从药店购买金额巨大的108万元处方药，涉事药店有4家，涉及药品主要是治疗特殊疾病的特殊药品（“特药”）。根据规定，“特药”销售的时候，必须要留存相应的处方。检查组随即要求药店提供近期患者购药留存的相关票据。然而，当黑龙江哈尔滨市的这四家药店拿出相关资格认定材料和近些年开具的处方时，检查组发现，药店提供的处方几乎全都是手写的！
经过国家医保局专项飞行检查组大量走访取证，药店负责人终于承认了海量手写“特药”处方，并非从医院开具，而是由一名药品的医药代表提供。涉事的4家药店上万张手写假处方，总计金额已经过亿元！
除了哈尔滨多家药店涉嫌巨额骗保事件外，还有新疆于田一家医院本院工作人员全部全勤，却在一年内发生住院结算63次；四川达州市一家医院核定床位数30张，最高日住院人数达108人……近期曝光的医保基金违法违规典型案例，违法行为五花八门，让人触目惊心。有人因此担心，群众的“救命钱”安全吗？类似案例警示我们：堵住医保基金流失“黑洞”，仍需持续加力、久久为功。
近些年应该看到，医保基金使用的生态得到了较大改善。今年以来，医保基金监管工作跑出了“加速度”，国家飞检已覆盖全国所有省份，检查定点医药机构500家，查出涉嫌违规金额22.1亿元。但医保领域违法违规问题具有历史性、广泛性、顽固性等特点，当前医保基金监管仍处于“去存量、控增量”的攻坚阶段，监管形势依然严峻复杂，打击诈骗保违法违规行为丝毫不能松懈、丝毫不可掉以轻心。
来源：央视新闻
2. 国家医保局点名7家医院
以“免费住院”为噱头诱导困难群众住院；没有眼科医生、眼科设备，却开展眼科诊疗服务骗保……国家医保局16日公布安徽省淮南市七家医院涉嫌违法违规使用医保基金等问题。
其中，淮南市寿县南唐惠民医院涉嫌诱导住院骗保，该院与两家养老院签订医养结合协议，由养老院向医院输送病人，医院按人头向养老院输送利益；涉嫌虚构诊疗服务、冒用医师签名骗保，如冒用医师姜某名义共出具影像报告3433份，而姜某实际上从未在该院上班等；涉嫌虚记诊疗服务数量骗保，如有的病人有收费但无检查影像记录，有的病人诊断部位与影像描述不符等。
淮南市康德医院涉嫌无资质开展检查项目骗保，该院影像科由不具备资质的人员开展CT和DR检查，并冒用有资质的医生签名出具诊断报告；涉嫌无资质开展麻醉项目、无资质开展中医诊疗服务骗保。
淮南市寿县仁慈中医医院涉嫌虚记药品耗材数量骗保，如未使用人工晶体却收取人工晶体费用并申报结算等；涉嫌违规开展诊疗服务骗保，该院既没有眼科诊疗设备，也没有具备资质的眼科医生，仍然开展相关服务并收取费用；涉嫌过度诊疗骗保，该院部分病人无指征住院治疗。
此外，淮南市寿县正阳关镇镇南社区卫生服务站涉嫌虚构检验项目骗保、过度诊疗骗保；淮南市寿县益民医院存在无备案进行新增项目医保结算问题和重复收费问题；淮南市寿县谐和医院存在过度检查、过度用药等违法违规问题；淮南市寿州老年公寓康复医院存在超范围开展诊疗服务、过度检查等违法违规问题。
据悉，上述案件后续处理工作正在进一步推进中。同时，安徽省淮南市医保部门对全市各级定点医疗机构开展专项检查，推动全市定点医疗机构主动规范医保基金使用行为。
来源：澎湃新闻
3. 国家卫健委印发新版肥胖症诊疗指南，BMI达28为肥胖
10月17日，国家卫生健康委办公厅发布关于印发肥胖症诊疗指南（2024年版）的通知。指南提出四项肥胖症的诊断标准，其中，基于体质指数的诊断标准中，在我国成年人群中，BMI（体重指数）达到或超过28kg/㎡（体重/身高的平方）为肥胖症。为指导临床诊疗，指南建议对肥胖症的程度进一步分级：建议BMI达到28.0kg/㎡且低于32.5kg/㎡为轻度肥胖症、达到32.5kg/㎡且低于37.5 kg/㎡为中度肥胖症、达到37.5kg/㎡且低于50kg/㎡为重度肥胖症、达到或超过50kg/㎡为极重度肥胖症。
世界卫生组织将肥胖症定义为对健康产生不良影响的异常或者过度脂肪蓄积。近年来，也有一些学术组织和学者建议以“以肥胖为基础的慢性疾病”来定义肥胖症。该诊疗指南基于现有临床证据和肥胖症诊治相关的多学科专家共识，对肥胖症的病因学、流行病学、定义、诊断、评估、治疗方式以及多学科协作诊疗模式进行了系统性阐述，以指导各级医疗机构从业人员的临床工作。
指南提到，肥胖症的减重目标应进行分层设定，需综合考虑肥胖症的程度以及肥胖症相关疾病的风险和程度。对于大多数超重和轻度肥胖症患者，可设定为在3-6个月之内至少将体重降低5%-15%并维持。同时，建议每3-6个月对减重效果和代谢指标进行评估。
根据指南，在药物治疗方面，目前在我国共有五种药物获得国家药品监督管理局批准用于成年原发性肥胖症患者减重治疗，包括奥利司他、利拉鲁肽、贝那鲁肽、司美格鲁肽及替尔泊肽。我国目前尚未批准用于治疗遗传性肥胖症的药物。
来源：人民日报健康客户端
4. 我国住院率破20%全球罕见
国家医保局发布的《2023年我国卫生健康事业发展统计公报》显示，2023年全国医疗卫生机构入院人次达到30187.3万（3.01亿），比上年增加5501.1万人次，居民年住院率达到21.4%。
相比之下，目前国际上的居民年平均住院率仅为12%~15%。2003年时我国居民年住院率仅为4.7%，根据经济合作与发展组织（OECD）数据，世界主要经济体的住院率平均仅为14%，这意味着中国的住院率不仅高于大部分发达国家，也高于很多主要的发展中国家。如果住院率一直居高不下，我国医保资金可能会有穿底风险。
来源：三联生活周刊
医学前沿
1. 抗疟疾药物青蒿琥酯或是治疗心脏纤维化的破局好药
10月16日，斯坦福大学科学团队在《细胞》杂志发文，斯坦福大学研究者们开发了新的高通量多维度药物筛选技术，从约5000个化合物中找到了治疗心脏纤维化的破局新药，青蒿琥酯（ART）。
研究者们发现，青蒿琥酯以MD2为靶点，能够有效抑制心脏成纤维细胞中的纤维化基因表达，抑制其增殖、迁移和收缩，减少胶原蛋白沉积，改善心衰小鼠心脏功能。
心脏纤维化目前尚无临床治疗手段，考虑到青蒿琥酯已经在真实世界有大规模的应用，或许心脏纤维化药物很快就能迎来0的突破。
来源：奇点网
2. 里程碑！首个RNA编辑疗法公布临床数据
10月16日，Wave Life Sciences公布了RNA编辑疗法WVE-006治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的Ib/IIa期RestorAATion-2研究的积极机制证明数据。这是首个公布临床数据的RNA编辑疗法。
AATD是一种由SERPINA1基因突变引起的遗传性疾病，该基因编码的α-1抗胰蛋白酶（AAT）是人血清中最丰富的蛋白酶抑制剂。蛋白酶抑制剂纯合子基因突变型（Pi*ZZ）AATD患者无法自然产生野生型α-1抗胰蛋白酶（M-AAT）蛋白。因此，患者接受WVE-006治疗后，体内可以产生M-AAT蛋白可以证实突变体Z-AAT mRNA的成功编辑。此外，恢复50%的M-AAT水平将与杂合子 “MZ” 基因型一致，AATD肺病和肝病的风险较低。
WVE-006是Wave Life Sciences基于其best-in-class寡核苷酸化学平台开发的一款GalNAc偶联、皮下递送的A-to-I RNA编辑寡核苷酸（AIMer），旨在解决AATD相关的肺部疾病和肝病。
本次公布的数据来自RestorAATion-2研究的200mg单剂量队列，涉及前两例已经完成了57天治疗的Pi*ZZ AATD患者。结果显示，在两例Pi*ZZ AATD患者中，单次皮下注射WVE-006使其平均血浆总AAT水平达到约11µM，患者血浆中循环野生型M-AAT蛋白在第15天达到平均6.9µM，占总AAT的60%以上。与基线相比，中性粒细胞弹性蛋白酶抑制的增加与功能性M-AAT的产生一致。平均总AAT蛋白从基线时的不可量化水平增加到第15天的10.8µM，达到了监管部门批准AAT增强疗法的基础水平。早在第3天就观察到总AAT和M-AAT蛋白相对于基线的增加。
此外，WVE-006具有良好的耐受性和良好的安全性。RestorAATion-2研究以及正在进行的健康志愿者RestorAATion-1研究中的所有不良事件均为轻度至中度，未报告严重不良事件。RestorAATion-2研究仍正在进行中。
在美国和欧洲，估计有200000例AATD患者是Pi*ZZ表型，这类患者的治疗方案仅限于针对肺部疾病的每周静脉注射增强疗法（2023年全球销售额超过14亿美元）。目前尚无批准的针对性疗法可以治疗AATD肝病，许多AATD患者最终需要接受肝移植。
来源：医药魔方
3. 破解TET2突变的致癌之谜！或为多种疾病提供全新靶点
研究癌症的科学家很早就发现，高达60%的成年白血病病例，以及其他一些类型的癌症，与一个叫TET2的基因有关。除了癌症，TET2突变还被发现会增加心脏病、卒中、糖尿病和其他炎症性疾病的风险。然而，为什么TET2基因或其相关基因发生突变会导致这么多问题，却是未解之谜。
近日，由美国芝加哥大学何川教授与得克萨斯大学圣安东尼奥健康科学中心徐明江教授领衔的研究团队在《自然》杂志发表论文，揭开了TET2突变的致癌之谜，他们的发现也为多种疾病的治疗提供了靶点。
研究发现，TET2发生缺陷时实际上影响的也是RNA的甲基化修饰，而不像TET家族过去被发现的的经典功能那样作用于DNA甲基化。
通过一系列基因编辑和分析技术，研究团队发现，TET2编码的TET 甲基胞嘧啶双加氧酶调节染色质相关的逆转录转座子RNA（简称caRNA）发生m5C甲基化的频率，进而影响染色质的开放状态。具体来说，当逆转录转座子RNA的m5C甲基化得以保留时，它们可以被甲基CpG结合结构域蛋白MBD6识别，从而招募去泛素化复合物，提高染色质的开放度。这在生命早期非常重要，因为此时干细胞需要积极分化为各种类型的细胞，染色质处于较为开放的状态有利于基因表达。而到了成年阶段，TET2通过氧化caRNA的m5C来维持染色质的致密性，但是TET2缺失时，相当于放松了本该拉紧的缰绳，使染色质进一步开放，增加干细胞内的转录，重新打开生长途径——失控的生长最终可能导致癌症。
实验结果显示，TET2突变型白血病就是因为造血干细胞内出现了异常的基因激活。当研究人员在TET2缺失的白血病细胞系中敲除了MBD6，重新加强对染色质可及性状态的控制，发现可以抑制癌细胞的生长。在小鼠模型中，敲低MDB6可以很大程度上逆转Tet2缺失引起的造血缺陷。
作者指出，这一令人振奋的结果表明了TET2下游的MBD6有望作为新的靶点，开发针对TET2突变的抗癌药物。不仅如此，有些患者具有TET2突变的血细胞，虽然还没有导致癌症，但具有炎性的突变细胞会随着血液循环影响心脏、肝等重要器官，因此根据这项研究的发现，也有可能通过消除这些突变细胞来预防相关疾病。
来源：学术经纬
4. GSK潜在"first-in-class"小分子疗法获FDA优先审评资格
超过一半的女性一生中会罹患uUTI（急性膀胱炎），其中约30%的女性会发生复发。由于耐药细菌引起的uUTI病例不断增加，可能导致更高的治疗失败率，因此急需开发新的治疗方法。
GSK10月17日宣布，美国FDA已接受其潜在"first-in-class"口服抗生素gepotidacin的新药申请（NDA），用于治疗患有单纯性尿路感染（成年或青少年（≥12岁）女性患者，患者体重须≥40公斤。FDA授予该申请优先审评资格，并预计在2025年3月26日前完成审评。根据新闻稿，若获批，gepotidacin将成为20多年来首个用于治疗uUTI的新型口服抗生素药物。
Gepotidacin是一款具有全新作用机制的抗生素，它可以口服，并具有双重作用机制，能同时选择性地结合并抑制DNA促旋酶和DNA拓扑异构酶IV，从而诱发在复制进程的DNA发生单链断裂，进而达到杀死病原体的目的。
该新药申请得到了关键性3期EAGLE-2和EAGLE-3试验积极结果的支持。在这些研究中，与目前uUTI标准疗法nitrofurantoin抗生素相比，gepotidacin在治疗确诊的uUTI成年与青少年女性患者中展现非劣效性，这些患者已知对nitrofurantoin应答。
在EAGLE-3试验中，gepotidacin与活性对照药物相比具有统计学显著优势，58.5%（n=162/277）的gepotidacin组患者治疗成功，而此数值在活性对照药物组中为43.6%（n=115/264，差异14.6%，95% CI：6.4~22.8）。在EAGLE-2试验中，50.6%（n=162/320）的gepotidacin组患者显示出治疗成功，而此数值在活性对照组中为47.0%（n=135/287）。Gepotidacin在EAGLE-2和EAGLE-3试验中的安全性和耐受性结果与先前试验一致。
来源：药明康德
