该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的Ⅰ期临床试验，旨在评估RAG-17在携带SOD1基因突变的ALS患者中的安全性/耐受性、药代动力学、药效学和初步疗效。研究由北京天坛医院神经病学中心首席科学家王伊龙教授与浙江大学医学院附属第二医院罕见病诊治中心主任吴志英教授牵头，四川大学华西医院神经内科副主任商慧芳教授共同推进。
中美瑞康创始人/CEO李龙承博士表示：“RAG-17首例受试者完成给药，这标志着我们在攻克肌萎缩性侧索硬化症（ALS）这一毁灭性神经退行性疾病方面迈出了重要一步。这一成就突显了我们对推进RNA疗法的不懈努力，这类疗法有望为患有像渐冻症这样的罕见重症的患者及其家人带来改变人生的希望。”
RAG-17于2023年3月获得美国FDA的孤儿药资格（Orphan Drug Designation, ODD）认证，并于2024年先后获得FDA与中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的临床试验许可。2024年11月，在一项研究者发起的临床试验（IIT）中，RAG-17展现了积极的临床结果，进一步验证了其作为革命性疗法的潜力，这些研究成果已在第27届全国神经病学大会、神经科学2024大会及第35届国际ALS/MND研讨会上发布，获得了广泛关注和高度评价。
关于RAG-17
RAG-17是中美瑞康自主研发的一款创新型双链小干扰RNA（siRNA）药物，用于治疗携带SOD1基因突变的肌萎缩侧索硬化症（ALS）。该药物依托中美瑞康自主开发的SCAD™（智能化学辅助递送）递送平台，能够高效抑制SOD1基因表达，从而减少毒性蛋白的产生并保护神经元功能。
在临床前药效研究中，RAG-17显著地延缓了疾病发病时间、延长模型动物的生存期，并显著改善其运动功能。并且在IIT 研究中，鞘内注射的 RAG-17 在所有剂量水平下均展现了良好的耐受性和安全性，综合安全评估结果进一步支持了其临床开发的可行性。
RAG-17已于2023年获得美国FDA授予的孤儿药资格（ODD）认证，并于在2024今年先后获得批美国FDA和中国CDE临床试验许可，目前已在国内启动I期临床试验，为渐冻症患者带来新的治疗曙光。
关于ALS
ALS是一种以上、下运动神经元损害为突出表现的慢性进行性神经系统变性疾病，主要表现表现为肌无力、肌肉萎缩、延髓麻痹及锥体束征。ALS是一种尚无法治愈的疾病，患者发病后的生存期通常为3-5年。ALS可分为散发性与家族性，其中家族性ALS常由多种基因的突变引起。SOD1基因突变是最常见的致病因素之一，约20%的家族性ALS和5%的散发性ALS为SOD1基因突变所致。在中国，SOD1是导致ALS的最常见突变基因。
关于中美瑞康
中美瑞康（Ractigen Therapeutics）是一家立足于中国和面向全球市场的平台型新药研发公司，致力于开发突破性小核酸药物与疾病治疗方法。中美瑞康是全球少数同时掌握有肝内与肝外递送的小核酸药企之一，开发出了具有独立自主知识产权的SCAD™、LiCO™等多个具有国际领先水平的小核酸药物递送平台技术。基于RNA激活技术和自主开发的Smart-TTC saRNA药物开发平台，公司建立了具有高度差异化的小核酸药物管线，适应症涵盖神经退行性疾病、神经肌肉疾病、肿瘤、代谢与血液系统疾病等，为诸多疾病领域中无法成药的靶点、无法治愈的疾病提供创新型治疗方案。详情请访问官网www.ractigen.com。
