助力罕见病药物研发，“关爱计划”意义非凡
“关爱计划”（CARE计划，Patient-Centered Action for Rare Diseases Encouragement）致力于通过优化审评审批流程，加速推动罕见病药物的研发和上市，使更多罕见病患者早日获益。作为国家级试点计划，“关爱计划”针对罕见病药物研发面临的核心挑战提供政策支持，包括早期沟通和加速审批，为药物研发到上市提供全流程赋能。
根据CDE的试点项目纳入标准，“关爱计划”将在A、B、C、D、E五个申报阶段中，各遴选1-2个具有代表性和临床价值的品种纳入计划。此次RAG-17成功入选，体现了其创新性和潜在临床价值受到的高度认可。
中美瑞康创始人兼首席执行官李龙承博士表示：“RAG-17成功入选‘关爱计划’，是对我们团队在罕见病药物研发领域不懈努力的肯定。这一认可让我们在为ALS患者提供突破性治疗方案的目标上又迈进一步。我们将充分利用‘关爱计划’提供的资源与支持，加速推动RAG-17的研发与上市进程，为更多ALS患者及其家庭带来希望。”
关于GAR-17
RAG-17是中美瑞康自主研发的一款创新型双链小干扰RNA（siRNA）药物，用于治疗携带SOD1基因突变的肌萎缩侧索硬化症（ALS）。该药物依托中美瑞康自主开发的SCAD™（智能化学辅助递送）递送平台，能够高效抑制SOD1基因表达，从而减少毒性蛋白的产生并保护神经元功能。
在临床前药效研究中，RAG-17显著延缓了疾病发病时间、延长模型动物的生存期，并显著改善其运动功能。并且在IIT 研究中，鞘内注射RAG-17在所有剂量水平均展现了良好的耐受性和安全性，综合安全评估结果进一步支持了其临床开发的可行性。
RAG-17已于2023年获得美国FDA授予的孤儿药资格（ODD）认证，并于2024年先后获得美国FDA和中国CDE临床试验许可，目前已在国内启动I期临床试验并完成首例受试者给药，为渐冻症患者带来新的治疗曙光。
关于中美瑞康
中美瑞康（Ractigen Therapeutics）是一家立足于中国和面向全球市场的平台型新药研发公司，致力于开发突破性小核酸药物与疾病治疗方法。中美瑞康是全球少数同时掌握有肝内与肝外递送的小核酸药企之一，开发出了具有独立自主知识产权的SCAD™、LiCO™等多个具有国际领先水平的小核酸药物递送平台技术。基于RNA激活技术和自主开发的Smart-TTC saRNA药物开发平台，公司建立了具有高度差异化的小核酸药物管线，适应症涵盖神经退行性疾病、神经肌肉疾病、肿瘤、代谢与血液系统疾病等，为诸多疾病领域中无法成药的靶点、无法治愈的疾病提供创新型治疗方案。详情请访问官网www.ractigen.com。
