北京大学第三医院唐熠达副院长表示：“ATTR-CM是一种致死性的罕见病，患者通常在出现严重心脏症状或心力衰竭后才被确诊，且确诊后的平均生存期为2至4年，堪称‘杀手级’罕见病。ART001在开展注册I期临床试验之前，已经在IIT研究中显示了很好的安全性和TTR敲降能力。此次我院第一位ATTR-CM患者ART001的用药过程也非常顺利，到目前为止，安全性与在IIT研究中的表现相似，我们期待它能够为ATTR-CM患者带来临床益处。”
北京大学第三医院心内科简介
北京大学第三医院心内科成立于1958年，是教育部重点学科和全国知名的心血管疾病诊疗、科研和教学单位。经过几十年艰苦奋斗，已经发展成为国家临床重点专科，是国家级冠心病介入治疗、起搏电生理和心脏康复培训基地，也是国家胸痛中心、心衰中心和房颤中心建设单位。心内科-血管医学研究所是心血管分子生物学与调节肽卫健委重点实验室和心血管受体研究北京市重点实验室。医院和科室团队一直致力于提供最先进的医疗服务，并在罕见病治疗领域不断探索和创新。此次首例基因治疗药物的成功给药，不仅是医院在罕见病治疗领域的又一重要探索，也有望为全球ATTR-CM患者带来新的治疗选择添砖加瓦。
