2024年6月14日，由阿斯利康全球研发（中国）有限公司发起的一项在转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM）成人受试者中评价淀粉样蛋白耗竭剂ALXN2220的有效性和安全性的III期、随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究（方案编号：D6810C00001）在北京大学第三医院成功启动。北京大学第三医院唐熠达副院长、心血管内科陈宝霞、孙丽杰、王新宇、任川、陈少敏、李丹等特发性心肌病团队、冯新恒主任团队、核医学科张卫方主任团队、神经内科刘小璇团队以及中心临床研究团队、临床运营团队等一同召开启动会。会议由试验共同主要研究者陈宝霞主任医师主持召开。
心血管内科陈宝霞主任医师首先对各位同道的到来表示热烈的欢迎和诚挚的感谢，希望ALXN2220-ATTRCM-301试验启动后，各个团队继续给与大力支持和帮助。
唐熠达副院长指出，淀粉样变性心肌病是一种罕见疾病，也是一个全身性多系统受累的疾病，最常累及心脏的类型为AL型及TTR型（转甲状腺素蛋白）淀粉样变性，这类病人总体预后不良，所以对ALXN2220-ATTRCM-301项目给与极大的肯定和支持，同时表示北京大学第三医院心血管内科是教育部重点学科和全国知名的诊疗、科研和教学单位，一直大力推进医学科技创新，加强基础研究、临床研究和转化研究，已引进并使用多例国外已上市、国内未上市的创新药进行临床试验，推动临床研究的突破和进步。为了更好的服务罕见病患者，北京大学第三医院成立了罕见病诊治中心，心内科陈宝霞主任医师牵头包括ATTR-CM的特发性心肌病诊治团队，对于推动该类疾病的预后和不良结局具有巨大的推动作用，后续会借助临床试验继续积累经验，积累数据，在罕见病领域推动科学的发展，希望心内科、核医学科，神经内科和超声心动图室以此项目为契机，以后更加紧密合作，共同努力推进项目高质量开展，更好的造福罕见病患者。
核医学科张卫方主任介绍了核医学技术在ATTR-CM中的诊断和指导预后的作用以及焦磷酸盐显像对ATTR-CM诊断的分级，该诊断法具有高灵敏度、高特异性及无创的优势,可确定心脏淀粉样变的病理亚型，提供心脏结构及功能分析影像学信息，同时全身成像可识别潜在的多器官受累，北京大学第三医院核医学科心肌焦磷酸盐技术成熟稳定，在既往和AZ的合作过程中发挥了极大的作用，并且得到了申办方的肯定，后续希望借助核医学科集医疗、教学、科研于一体的现代化科室平台，能够推动此研究顺利开展，尽早解决罕见病患者预后的临床需求，希望借此机会和心血管内科加强合作，把这个试验完成好，更好地为患者服务。
神经内科刘小璇主任医师谈到，转甲状腺素蛋白淀粉样变主要累及的器官为心脏和周围神经。根据有无TTR基因突变分为ATTRm和ATTRwt，其中部分突变常见于家族性ATTR神经病变，该病主要表现为进展性肢体神经功能障碍，可累及运动、感觉及自主神经和其他脏器，但是目前国内针对周围神经病变并无特殊有效的药物，所以我们团队也希望以该项目为契机，积极筛查这类病人，推荐参加到咱们这个项目中来，使患者更早受益。
超声心动图室主任冯新恒主任医师表示，在既往的项目中和AZ的合作很愉快，我们的工作也得到了申办方极大的肯定，后期我们会继续在北京大学第三医院这个大平台之下，更好的配合，把项目高标准高质量的完成。
试验平行主要研究者陈宝霞主任医师介绍，转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病已经进入了罕见病目录，罕见病近年来在中国快速发展，我们医院全方位提升对罕见病患者的保障和诊疗工作。现有的药物氯苯唑酸无法从源头阻止疾病的发生发展，而本研究所用药物ALXN2220是一种重组人源化抗ATTR IgG1 mAb，基于对健康老年受试者的记忆B细胞进行的综合免疫细胞库分析而成。ALXN2220可与野生型和突变型TTR的淀粉样蛋白构象选择性结合，但不与生理性折叠的TTR结合。该抗体作为ATTR耗竭剂，通过诱导抗体介导的细胞吞噬作用对ATTR原纤维进行吞噬并使组织中的ATTR沉积物耗竭。预期ALXN2220可减少淀粉样蛋白沉积，减少住院，改善生活质量，改善心力衰竭和多发性神经病的体征和症状，并延长寿命，让患者未来更容易接受，使ATTR-CM疾病的治疗又前进了一步。心内科、核医学科和神经内科将共同努力推进项目高质量开展，为患者争取更大福音。
科室未来将继续以开拓、创新的精神，紧跟世界医学前沿，全心全意地为广大患者保驾护航，为我国罕见病诊疗事业贡献力量。
如果您符合以下条件，并有意向参与试验，可联系北京大学第三医院心内科研究团队。
• 年龄在18-90周岁男性或女性.
• 确诊的野生型或突变型TTR基因型ATTR-CM，或愿意进行基因检测。
• 1年内有一次心力衰竭病史。
• 接受袢利尿剂治疗至少30天。
•中心实验室测量的NT-proBNP>2000 pg/mL。
•超声心动图显示舒张末期室间隔壁厚≥11 mm（女性）或≥12 mm（男性）。
满足以上条件并结合医生判断合格者可以参与本研究。研究期间将有专科医生为您定期诊疗，对您的身体和病情定期检测评估。如需要了解更多信息，请联系研究团队。参与研究为自愿行为，即使联系我们，您也有权选择不参与研究。
研究团队联系人：张颖：15034198612。
