罕见病-转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病临床研究启动
文摘
健康
2023-12-07 12:18
北京
2023年12月6日，由阿斯利康全球研发（中国）有限公司发起的一项在中国转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM）受试者中评价Eplontersen对转甲状腺素蛋白降低的作用和长期安全性的III期、随机研究，初始为24周双盲和安慰剂对照治疗期，随后为80周开放性扩展治疗期（方案编号：D8450C00005）在北京大学第三医院成功启动。北京大学第三医院唐熠达副院长、心血管内科陈宝霞主任、核医学科张卫方主任以及中心临床研究团队、临床运营团队等一同召开启动会。会议由试验共同主要研究者陈宝霞主任医师主持召开。
唐熠达副院长致欢迎辞，北京大学第三医院心血管内科是教育部重点学科和全国知名的诊疗、科研和教学单位，一直大力推进医学科技创新，加强基础研究、临床研究和转化研究，已引进并使用多例国外已上市、国内未上市的创新药进行临床试验，推动临床研究的突破和进步。为了更好的服务罕见病患者，北京大学第三医院成立了罕见病诊治中心，淀粉样变性心肌病是一种罕见疾病，也是一个全身性多系统受累的疾病，最常累及心脏的类型为AL型及TTR型（转甲状腺素蛋白）淀粉样变性，这类病人总体预后不良，心内科陈宝霞主任医师牵头包括ATTR-CM的特发性心肌病诊治团队，对于推动该类疾病的预后和不良结局具有巨大的推动作用。希望心内科、核医学科以此项目为契机，以后更加紧密合作，共同努力推进项目高质量开展，更好的造福罕见病患者。
核医学科张卫方主任介绍了核医学技术在ATTR-CM中的诊断和指导预后的作用以及焦磷酸盐显像对ATTR-CM诊断的分级，该诊断法具有高灵敏度、高特异性及无创的优势,可确定心脏淀粉样变的病理亚型，提供心脏结构及功能分析影像学信息，同时全身成像可识别潜在的多器官受累，北京大学第三医院核医学科心肌焦磷酸盐技术成熟稳定，希望借助核医学科集医疗、教学、科研于一体的现代化科室平台，能够推动此研究顺利开展，尽早解决罕见病患者预后的临床需求，希望借此机会和心血管内科加强合作，更好地为患者服务。 试验平行主要研究者陈宝霞主任医师介绍，转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病已经进入了罕见病目录，罕见病近年来在中国快速发展，我们全方位提升对罕见病患者的保障和诊疗工作。今天我们要再次分享ATTR-CM标准诊断的流程，现有的药物氯苯唑酸无法从源头阻止疾病的发生发展，而EPIC-ATTR研究药物Eplontersen从源头上阻断TTR表达，属于反义寡核苷酸，通过阻止mRNA翻译减少TTR蛋白生成，属于二代药物，在一代药物基础上进行了作用机理和肝脏靶向性改进，优化了给药剂量和频率，每月一次皮下注射，非常方便，并且能达到80%血清TTR抑制率，较低剂量和给药方案将降低患者总体安全性和耐受性，患者未来更容易接受，使ATTR-CM疾病治疗又向前一步。心内科和核医学科将共同努力推进项目高质量开展，为患者争取更大福音。 科室未来将继续以开拓、创新的精神，紧跟世界医学前沿，不断提高专业技能，以严谨务实、踏实稳健、开拓进取的工作作风，全心全意地为广大患者保驾护航，为我国罕见病诊疗事业贡献力量。如果您符合以下条件，并有意向参与试验，可联系北京大学第三医院心内科研究团队。• 有继发的心力衰竭病史，至少：既往因心力衰竭住院，包括因心律失常或放置起搏器/植入式心律转复除颤器而住院；或因出现容量过载或心内压力升高的症状和体征，需使用利尿剂（除外盐皮质激素受体拮抗剂）治疗。• 其他临床检查提示您可能有转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病，且您愿意进行组织活检或放射性核素骨显像闪烁扫描（可接受既往检查结果）。满足以上条件并结合医生判断合格者可以参与本研究。研究期间将有专科医生为您定期诊疗，对您的身体和病情定期检测评估。如需要了解更多信息，请联系研究团队。参与研究为自愿行为，即使联系我们，您也有权选择不参与研究。
研究团队联系人：高紫晗 15032161305，陈少敏 15611963413。
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附：北京大学第三医院淀粉样变心肌病研究团队门诊时间
唐熠达 周二上午专家 周三下午特需
陈宝霞 周二下午、周六下午特需，周三、周五下午专家
孙丽杰 周三下午专家
王新宇 周三下午专家
李 丹 周一下午专家
