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Chroma Medicine日前在欧洲心脏病学会大会上发布了其PCSK9靶向表观遗传编辑器的最新临床前数据，显示出其卓越的效力、持久性和特异性。新闻稿表示，这些数据展现了该公司表观遗传编辑器的“best-in-class”潜力。
PCSK9基因的活跃表达会促进低密度脂蛋白受体的降解，从而降低肝脏清除血液中胆固醇的能力。这可能导致低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平长期升高，进而增加动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）的风险。研究表明，降低PCSK9水平可减少心血管事件的发生，使其成为预防ASCVD的有力靶点。最新公布的数据显示，Chroma的PCSK9靶向表观遗传编辑器在非人灵长类动物模型中，以1.0 mg/kg的剂量实现药理饱和效果。一次治疗可将血液循环中的PCSK9水平降低84%，LDL-C水平降低68%，这一效果可持续三个月。其他数据还显示，该公司的表观遗传编辑器在体内单次给药后，在转基因小鼠模型中有效且长期降低PCSK9水平，效果持续一年以上。
▲Chroma的PCSK9靶向表观遗传编辑器在非人灵长类动物模型显著降低LDL-C水平（图片来源：Chroma公司官网）
Chroma的表观遗传编辑器将DNA结合结构域与表观遗传效应结构域偶联，其中DNA结合域特异性地靶向需要沉默或激活的单个或多个基因，效应结构域则负责调控DNA的甲基化模式，控制染色质构象，并激活或抑制基因表达。这种方法不需切割DNA序列、或激活结果难以预测的DNA修复通路，避免因切割DNA序列产生的潜在副作用。
▲Chroma的模块化表观遗传编辑工具可以持久地开启或关闭基因，或同时改变几个基因的表达（图片来源：Chroma公司官网）
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[1] Chroma Medicine Presents Preclinical In Vivo Data Demonstrating Best-in-Class Potency and Durable Cholesterol Reduction with a PCSK9-Targeted Epigenetic Editor at the 2024 ESC Congress. Retrieved September 5, 2024, from https://www.prnewswire.com/news-releases/chroma-medicine-presents-preclinical-in-vivo-data-demonstrating-best-in-class-potency-and-durable-cholesterol-reduction-with-a-pcsk9-targeted-epigenetic-editor-at-the-2024-esc-congress-302235320.html免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。
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