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BridgeBio Pharma今日宣布，其正在开发的口服药物infigratinib已获得美国FDA授予的突破性疗法认定，用于治疗患有软骨发育不全的儿童患者。新闻稿指出，这是FDA为治疗软骨发育不全的在研疗法颁发的首个突破性疗法认定。
该突破性疗法认定的授予基于2期临床试验PROPEL 2的初步临床证据。在PROPEL 2试验的第5队列（0.25 mg/kg/天）中，口服infigratinib治疗导致患者年化身高增长速度（AHV）显著且持续增加。在12个月时，患儿的AHV相对于基线的平均增长为+2.51厘米/年，在18个月时为+2.50厘米/年，增长持续且具有统计学意义（p=0.0015）。软骨发育不全发病的背后病理机制是由于编码成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）的基因出现突变，导致FGFR3蛋白过度活跃。FGFR3是骨骼发育的负向调节分子，可影响软骨细胞的增殖和分化。而infigratinib通过阻断FGFR3的活性，就好像松开抑制儿童生长的“刹车”，直接靶向软骨发育不全的潜在病理生理学，从而促进软骨形成，让患儿的生长速率恢复正常。辉瑞抗GDF-15抗体达到2期临床终点，显著改善癌症患者体重辉瑞日前宣布，在治疗癌症恶病质（cachexia）患者的2期临床研究中，靶向生长分化因子-15（GDF-15）的单克隆抗体ponsegromab达到主要终点。研究结果显示，在GDF-15水平升高的癌症恶病质患者中，ponsegromab显著改善了患者体重。恶病质是一种常见的、危及生命的消耗性疾病，导致体重下降和功能衰退，严重影响癌症患者的生活质量。研究结果已经在《新英格兰医学杂志》上发表。基于这一积极结果，辉瑞将在2025年启动注册性研究。
这项2期临床试验共纳入了187名患有非小细胞肺癌、胰腺癌或结直肠癌的参与者。在所有剂量组中，接受ponsegromab治疗的患者在12周内体重显著增加：100 mg治疗组体重增加2.02%（95% CI，-0.97%-5.01%），200 mg组体重增加3.48%（95% CI，0.54%-6.42%），400 mg组体重增加5.61%（95% CI，2.56-8.67%）。与安慰剂相比。在400 mg组中，评估恶病质的多个指标，包括食欲、恶病质症状、身体活动和骨骼肌指数均有所改善。Ponsegromab的使用未发现临床显著的不良趋势。服用安慰剂的患者中8.9%出现治疗相关不良事件，而服用ponsegromab的患者中这一数值为7.7%。治疗广泛神经系统疾病，新锐完成6800万美元A轮融资Nura Bio今日宣布完成6800万美元的A轮扩展融资，将A轮融资总额提升到1.4亿美元。此次融资由创始投资者The Column Group领投，现有投资者Samsara Bio Capital和Euclidean Capital以及新投资者Sanofi Ventures参与。该公司的主打在研疗法NB-4746是一款具有脑渗透性的SARM1抑制剂。SARM1是一种富集于神经元的烟酰胺腺嘌呤二核苷酸（NAD）水解酶，已被证明是重要的轴突内在代谢传感器及轴突退化的核心驱动因素。轴突退化是多种神经系统疾病的早期标志。早期阻止轴突退化能够提供结构和功能上的神经保护，在多种神经系统疾病的治疗中具有巨大潜力。临床前研究支持NB-4746在中枢、外周和眼神经系统疾病中提供广泛的轴突保护和功能改善的潜力。目前，NB-4746已在健康志愿者中进行的1期临床试验中取得成功。Nura Bio计划于2025年在患者群体中启动1b/2期临床试验。![]()
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参考资料：
[1] Pfizer Presents Positive Data from Phase 2 Study of Ponsegromab in Patients with Cancer Cachexia. Retrieved September 17, 2024, from https://www.pfizer.com/news/press-release/press-release-detail/pfizer-presents-positive-data-phase-2-study-ponsegromab
[2] Nura Bio Closes Series A Financing with $68 Million in New Funds, Bringing Total Raised to $140+ Million. Retrieved September 17, 2024, from https://www.businesswire.com/news/home/20240917107266/en/Nura-Bio-Closes-Series-A-Financing-with-68-Million-in-New-Funds-Bringing-Total-Raised-to-140-Million
[3] BridgeBio Announces Infigratinib Is the First Ever Investigational Therapeutic Option for Achondroplasia to Be Awarded Breakthrough Therapy Designation by the FDA. Retrieved September 17, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/09/17/2947311/0/en/BridgeBio-Announces-Infigratinib-Is-the-First-Ever-Investigational-Therapeutic-Option-for-Achondroplasia-to-Be-Awarded-Breakthrough-Therapy-Designation-by-the-FDA.html
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