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Viridian Therapeutics今天宣布，在研疗法veligrotug（VRDN-001）在3期临床试验THRIVE中获得积极顶线数据。VRDN-001是一种静脉输注的抗胰岛素样生长因子-1受体（IGF-1R）抗体，用于治疗甲状腺相关眼病（TED）。TED是一种自身免疫性疾病，特征为眼睛周围及后方组织的炎症、增生和损伤。
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Veligrotug在THRIVE中达到了所有主要和次要终点。新闻稿指出，这是迄今为止在TED患者中进行的最大规模的抗IGF-1R抗体3期临床试验之一。在第15周时，眼球突出缓解率为70%，安慰剂校正后的眼球突出缓解率为64%（p<0.0001）。值得一提的是，53%的患者3周内眼球突出症状就获得显著改善，此时他们只接受过一次治疗。▲Veligrotug的主要终点数据（图片来源：Viridian Therapeutics公司官网）
所有次要终点均具有高度统计学显著性（p<0.0001）差异，并显示出具有临床意义的患者结局改善。包括54%患者的复视完全消除（安慰剂校正后数值为43%），64%患者的临床疾病活动评分（CAS）降至0或1（安慰剂校正后数值为46%）。
Veligrotug用于治疗慢性TED患者的THRIVE-2研究已完成全部患者入组，顶线数据预计将在2024年底公布。Viridian计划在2025年下半年提交生物制品许可申请（BLA）。
TED是一种威胁视力的罕见进行性严重自身免疫性疾病。患者的症状包括眼球突出、复视、视力模糊、疼痛和面部畸形等，可能严重影响患者的生活质量。这是一种经常发生在甲亢患者身上的独特疾病，病因是由于自身抗体激活了眼眶内细胞中IGF-1R介导的信号复合体。这种疾病分为几个不同的阶段，其中活跃期大约持续2-3年，缺乏有效的治疗手段。而在疾病进入稳定期后，才能接受眼科手术进行治疗。
Veligrotug是一种单克隆抗体，它以亚纳摩尔级别的亲和力结合和阻断IGF-1R信号通路。其作用机制已在TED的临床实践中得到了验证。
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[1] Viridian Therapeutics Announces Positive Topline Results from Veligrotug (VRDN-001) Phase 3 THRIVE Clinical Trial in Patients with Active Thyroid Eye Disease. Retrieved September 10, 2024, from https://www.businesswire.com/news/home/20240910052986/en/Viridian-Therapeutics-Announces-Positive-Topline-Results-from-Veligrotug-VRDN-001-Phase-3-THRIVE-Clinical-Trial-in-Patients-with-Active-Thyroid-Eye-Disease免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。
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