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2016年,工业和信息化部出台了《医药工业发展规划指南》[1], 指出要重点发展高端制剂,包括脂质体、脂微球、纳米制剂等新型注射给药系统,口服速释、缓控释、多颗粒系统等口服调释给 药系统,经皮和黏膜给药系统, 儿童等特殊人群适用剂型等,推 动高端制剂达到国际先进质量标准。
上述关于高端制剂的范围, 为工业和信息化部所划定。我国目前药品监管相关法规、指南中, 尚无明确的定义及范围。在不同的药品监管法规和指南中,多以 特殊制剂或特殊剂型泛指这类制剂,且名称和范围有所不同。
（1）2007 年版《药品注册管理办法》[2] 将靶向制剂、缓释制剂、 控释制剂等定义为特殊剂型。
（2）在《化学药物制剂人体生物利用度和生物等效性研究技术指导原则》[3] 中,特殊制剂的范围包括口服缓（控）释制剂、 特殊活性成分制剂、复方制剂。
（3）在《已有国家标准化学药品研究技术指导原则》[4] 中, 特殊注射剂的范围包括脂质体、 乳剂、微囊（球）等,其质量和 活性成分的体内行为受处方和工 艺的影响较大,引起药物在体内分布和消除的差异。
（4）《 化学药品注射剂（特殊注射剂）仿制药质量和疗效一致性评价技术要求》[5] 指出：“特 殊注射剂是指与普通注射剂相比, 特殊注射剂的质量及其活性成分 的体内行为受处方和工艺的影响较大,可能进一步影响制剂在体内的安全性和有效性,例如脂质体、静脉乳、微球、混悬型注射剂、油溶液、胶束等”。
类似于工业和信息化部提出的高端制剂, 美国食品药品监督管理局（FDA）是在其发布的《仿制药使用者付费法案》（GDUFA） Ⅱ承诺书（GDUFA Ⅱ Commitment Letter）中界定了复杂制剂的范围,包括 [6] ：
①含有复杂的活性成分（如肽类、高分子化合物、化学原料药的复杂混合物、天然来源成分）；
②复杂的制剂处方（如脂质体、胶体）；
③复杂的递送途径（如局部作用产品、皮肤病产品、复合眼科产品,配 制为悬浮液、乳液或凝胶耳用剂型）；
④复杂的剂型（如透皮贴剂、 吸入剂、缓释注射剂）；
⑤复杂的药械组合产品（如自动注射剂、计量吸入剂）；
⑥其他产品，其批准途径或可能的替代方法的复杂性可能不确定,早期与监管机构开展科学性的沟通会使其受益。
美国 FDA 定义的复杂制剂与我国工业和信息化部提出的高端制剂, 所涵盖的范围基本相近,但 FDA 规定的复杂产品还涵盖了复杂活性成分的产品,这类产品不在本文讨论范围之内。
高端制剂对于某些严重疾病的治疗至关重要,并具有普通制剂所不具备的临床优势。
例如：
①长效给药：用于治疗精神分裂 症的棕榈酸帕利哌酮开发成 1个月或3个月甚至6个月给药一次 的长效注射剂,提高了顺应性的 同时也减少了复发率。
②提高药物的安全性：将紫杉醇开发成脂 质体,避免了紫杉醇注射剂中的 聚氧乙烯（35）蓖麻油引起的不 良反应。盐酸多柔比星脂质体与 普通注射液相比,可降低不良反 应发生率。透皮贴剂作为一种经 皮给药系统,药物以一定速率透过皮肤经毛细血管吸收进入体循 环,可以避免肝脏的首过效应和胃肠因素的干扰,避免药物对胃 肠道的不良反应,长时间维持恒定的血药浓度,避免峰谷现象, 特别适用于老年人及不宜口服给药的患者。
③病灶部位定位给药：吸入制剂通过口鼻给药,可将药 物直接递送至呼吸系统用于治疗 呼吸疾病,能够实现药物的定位给药,是治疗呼吸系统疾病最理想的给药方式,同时吸入制剂可以避免胃肠道给药产生的首过效 应,提高生物利用度。
基于上述临床优势,高端制 剂具有很高的市场效应（表 1）。近些年上市的部分高端制剂, 上市后市场份额持续增长,其 产生的市场效应不亚于创新药。但是部分高端制剂由于技术壁 垒高、仿制难度大,长期没有 仿制药上市（表 2）,竞争不充分。以表 1 中的亮丙瑞林微球为例, 原研药已上市 30 余年,每年仍有 6 亿 ~10 亿 美 元 的 销 售 额, 但是目前我国除原研药外,只有 2 家早年间获批的仿制药,这 2 家仿制药目前均未通过一致性评价。
注：本文源于《中国食品药品监管》0（2022）09-086-10 ，作者由春娜、邵亚婷、董敏、傅风华、周建平、李大魁。如有侵权联系删。
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大会地点 | 湖南•长沙
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