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亨廷顿病是由亨廷素(暂定名) ( HTT )基因的第一个外显子上的CAG重复序列引起的，产生一种症状三联征：运动、认知和行为。虽然患者会出现严重的焦虑和强迫症问题，但运动症状的并发症—吞咽困难和跌倒，通常是导致死亡的原因。Prilenia Therapeutics
9月，Prilenia Therapeutics宣布，欧洲药品管理局（European Medicines Agency）已接受其pridopidine 的上市许可申请。pridopidine是一种治疗亨廷顿病的“高选择性和强效”的sigma-1受体激动剂。2023年4月报告的III期PROOF-HD研究结果显示，pridopidine未能达到主要终点和关键次要终点。然而，对数据的进一步分析表明，该候选药物在不服用抗多巴胺能药物和舞蹈症药物的患者中产生了有临床意义的疗效。Sage Therapeutics
Sage Therapeutics正在开发dalzanemdor，这是一种潜在的NMDA受体阳性变构调节剂，用于亨廷顿氏症相关的认知障碍。该生物技术公司于今年6月份报告了一项小型II期试验的数据，该试验显示，在第28天，通过hd -认知评估电池综合评分，dalzanemdor和安慰剂之间存在微小的数值差异，该公司还指出，其他预先指定的分析显示出潜在的积极信号。Sage准备在今年晚些时候报告dalzanemdor治疗亨廷顿舞蹈症的II期DIMENSION研究数据。uniQure
荷兰生物技术公司uniQue正在开发一种名为AMT-130的microRNA基因疗法，这种疗法可以被输送到大脑深处，以抑制突变HTT （mHTT）蛋白的产生。2024年7月，该公司报告了其AMT - 130Ⅰ/Ⅱ期试验中29例患者的24个月中期数据，显示剂量依赖性减缓疾病进展。uniQue首席医疗官Walid Abi-Saab表示，我们相信，这是亨廷顿舞蹈病研究药物的第一个临床试验，显示出潜在的长期临床益处和减少神经变性关键标志物的证据。根据其第三季度财报，AMT-130已被FDA授予孤儿药、快速通道和再生医学先进疗法（Regenerative Medicine Advanced Therapy）的认证，uniQure计划在本月晚些时候与监管机构举行B类会议，讨论加速开发途径的可能性。Wave Life Sciences
Wave Life Sciences正在开发首个针对亨廷顿舞蹈症的等位基因特异性沉默疗法WVE-003，它是一种反义寡核苷酸，靶向mHTT mRNA上的核苷酸多态性，同时保持健康的亨廷顿蛋白完整。2024年6月，Wave报道，在一项Ib/IIa期试验中，候选药物显著且选择性地降低了mHTT蛋白水平。24周后，与安慰剂相比，WVE-003治疗使患者脑脊液中的mHTT水平降低了46%。虽然该项目最初是与武田制药合作，但这家大型制药公司上个月退出了合作。WVE-003的首席执行官Paul Bolno表示， Wave已经开始与监管机构就临床开发路径进行接触，以支持加速审批。Roche and Ionis
罗氏和Ionis制药公司正在合作开发tominersen，目前在对患有前驱和早期表现的亨廷顿病的患者进行II期临床试验。在之前的临床试验中，tominersen被证明通过阻断毒性mHTT的产生来降低其水平。反义寡核苷酸通过腰椎穿刺注入脑脊液。Tominersen的发展历程并非没有挑战。2021年3月，罗氏在非盲独立数据监测委员会预先计划的数据审查后，停止了该候选药物治疗显性亨廷顿病的III期试验。Ionis当时表示，该建议与tominersen对患者的潜在益处/风险有关。罗氏和lonis正全力布局亨廷顿舞蹈症。除了中期的tominersen试验，罗氏去年还向长期合作伙伴支付了两项针对亨廷顿舞蹈症和阿尔茨海默病的RNA靶向项目的费用。
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