环球视野，深度视角
我先叠个甲：本文不讨论贺建奎老师之前的“事业”对错，也不代表本人认可或不认可其工作，对其目前的项目进展了解仅限于互联网且不能确认信源的真实性。
所以，本文将尽可能的抛开事实不谈（指贺的部分）。
#01
“又换方向了？”
2024年10月8日，据美国媒体STAT报道贺建奎已经获得来自美国加密货币企业家Ryan Shea的资助用以支持其关于人类胚胎的CRISPR基因编辑技术，用以降低未来罹患Alzheimer's disease（阿尔茨海默病）的风险。
再次声明，该信息来自STAT并没有其他信源可以证实或证伪。
只有某不知名社交软件同名账号提到过一嘴这个事，这账号是不是贺老师的咱也不敢问。
但是对我们而言最大的震撼是：贺老师又换赛道了？
2023年1月7日，贺老师刚宣布要在2～3年攻克3-5种罕见病，而DMD将是首个目标。
还有差不多1年的时间，总觉得这个时间做完临床有点厉害，不知道贺老师有什么革命性的技术说服监管机构。
在其社交媒体某条信息下面，有人问出了类似的问题。
那就是我记错了，也许是2025年启动临床。
也是很厉害了，期待。
不过，这个“genetic vaccine”是个啥？
#02
是个啥？
我们首先排除DNA/RNA疫苗，毕竟贺老师是要用基因编辑技术排除“future risk”。
众所周知且不一定对的是阿尔茨海默病的病因是由于脑蛋白质无法正常运作，这扰乱了脑细胞（神经元）的工作，进而引发一系列事件。
这包括：
斑块。β-淀粉样蛋白是一种较大蛋白质的片段。这些片段一旦聚集成团块，似乎会对神经元产生毒性作用，破坏大脑细胞之间的通讯。团块形成的较大沉积物被称作淀粉样斑块，其中还含有其他细胞碎片。
缠结。Tau 蛋白在大脑细胞的内部支持和运输系统中发挥携带营养物质和其他必需物质的作用。在阿尔茨海默病患者体内，Tau 蛋白会改变形状，形成被称为神经原纤维缠结的结构。此缠结会破坏运输系统，对细胞造成损伤。
（来自mayo）
这显然跟“genetic vaccine”也没太大关系，那么剩下的可能性只有一个了。
载脂蛋白 E（APOE）的一种基因分型-APOE e4 会增加患阿尔茨海默病的风险。
APOE e4 携带者大约占人口的 25% 到 30%。
（上图来自华大基因）
我国已经有针对APOE分型的试剂盒获批医疗器械证了，比如康录、达安等都有。
不过，但并非每个携带这种基因分型的人都会患病。
但是，你说是不是“future risk”吧？
当然，我是比较阴暗，推断是因为就两个snp，比较好编....
（图片来自CRD，参考原文）
这比起DMD那么大的基因(79个外显子），那么复杂的突变类型也确实比较容易进行基因编辑。
当然，这都是个人非常幼稚且业余的推测，作为基因编辑大佬想出来的方案一定有着非常fancy的moa（mechanism of action），我们要做的就是等贺老师公布即可。
那么，我们抛开“genetic”不谈，AD的vaccine有么？
还真有。
#03
疫苗们
据不完全统计，Vaxxinity、ACI、Axon、Araclon和Novartis均有候选药物进入临床。
其中，Vaxxinity的UB-311已经进入III期临床，属于走的最快的一款产品。
UB-311是美国Vaxxinity公司研发的一款用于治疗阿尔兹海默症的全合成肽疫苗，由两种合成的Aβ1-14-靶向肽（B细胞表位）构成，每个肽均连接至不同的辅助T细胞肽表位。
在临床试验中，不论是biomarker还是各种量表的表现，用药组均优于安慰剂组。
Vaxxinity于2021年11月纳斯达克上市， UB-311在2022年获得FDA快速通道认定。
尽管，在临床I期和II期UB-311都表现不错，然而Vaxxinity股市表现拉跨。
最终，Vaxxinity在2024年4月19日宣布从纳斯达克退市。
一个可能的原因是，公司针对新冠的UB-612浪费了太多的公司资源，而其最终无法上市耗光了投资者的耐心。
不过，公司虽然退市了，仍然还在运营，希望他能把UB-311带上市。
哦，对了。
“UB-311是一种治疗性疫苗...显然不如贺老师的一劳永逸。”
另一个彩蛋是，Vaxxinity的创始人和CEO Mei Mei Hu是哈佛的法学博士...
END
啊对对对对，扫描这货
能联系到我
至此，各位股东星标了么？点赞了么？转发了么？在看了么？谢谢！
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相关资料：注1：https://www.statnews.com/2024/10/08/crispr-babies-scientist-he-jiankui-human-embryo-research-ryan-shea/注2：https://bydrug.pharmcube.com/news/detail/b2f0f1c14b1401958912766f79e0e58d注3：https://www.mayoclinic.org/zh-hans/diseases-conditions/alzheimers-disease/symptoms-causes/syc-20350447注4：https://www.fiercebiotech.com/biotech/vaxxinity-retreats-abusive-relationship-after-3-years-public-markets
