新药动向 l 信达生物：用于肺癌的高选择性RET抑制剂塞普替尼的获批上市 －第287期
文摘
金融财经
2022-10-11 10:54
北京
新药获批上市
华领医药：全球首创新药葡萄糖激酶激活剂华堂宁®获批上市
普利制药：注射用艾司奥美拉唑钠获得中国药品注册批件
福安药业：用于呼吸道疾病的吸入用乙酰半胱氨酸溶液获药品注册证书
新药临床试验
和⿈医药： 在中国启动索乐匹尼布（sovleplenib）治疗温抗体型⾃⾝免疫性溶⾎性贫⾎的 II/III 期研究
创胜医药：治疗IGA肾病的同类最优靶向MASP2抗体 TST004临床试验申请获FDA批准
百克生物：天然全人源抗狂犬病毒单克隆抗体CBB1注射液临床试验申请获得批准
Homecoming: The Path to Prosperity in a Post-Global World
信达生物：国家药监局批准用于肺癌的高选择性RET抑制剂塞普替尼的上市申请（于开曼群岛注册成立的有限公司）（股份代号：1801）国家药品监督管理局已经正式批准高选择性RET抑制剂塞普替尼（40mg&80mg胶囊）的上市申请，用于治疗转染重排基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者、需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌成人和12岁及以上儿童患者、以及需要系统性治疗且放射性碘难治（如果放射性碘适用）的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌成人和12岁及以上儿童患者。
塞普替尼由礼来制药研发。2022年3月，本公司与礼来进一步深化肿瘤领域的战略合作，其中包括本公司从礼来获得塞普替尼在中国的独家商业化权利，全权负责塞普替尼的定价、进口、营销、分销和销售推广。本公司将利用大癌种领域丰富的产品管线，成熟完备的肿瘤商业化平台能力以及在全国各级医院和药店的广泛商业覆盖优势，旨在为中国的癌症患者提供具有强大组合协同效应的综合解决方案。塞普替尼是一种强效、高选择性、口服RET酪氨酸激酶抑制剂，于2020年5月获得美国食品药品监督管理局批准，成为全球首个获批的高选择性RET抑制剂。2021年11月，国家药品监督管理局药品审评中心受理了塞普替尼的上市申请，该申请被纳入优先审评审批程序，加速了塞普替尼的获批进程。此次在中国获批是基于全球研究LIBRETTO-001的数据和LIBRETTO-321研究中国人群数据。LIBRETTO-001研究，是一项评估塞普替尼治疗RET驱动型癌症患者的最大规模的全球I/II期临床试验。研究终点主要的疗效考量是确认的客观缓解率（ORR）和中位缓解持续时间（DoR）。NSCLC人群最新研究结果已在2022年欧洲肺癌大会(ELCC)上发表，而甲状腺癌人群最新研究结果已在2022年欧洲肿瘤内科学会(ESMO)大会上发表。研究结果显示，对于RET融合阳性的局部晚期或转移性NSCLC患者、RET突变型的晚期或转移性MTC患者、RET融合阳性的晚期或转移性TC患者，塞普替尼显示出有效且持久的抗肿瘤活性及良好的安全性数据。LIBRETTO-321研究，是一项旨在评估塞普替尼用于中国RET变异晚期实体瘤患者疗效与安全性的开放标签、多中心、II期临床试验，共入组77例RET基因变异晚期实体瘤中国患者，包括47例RET融合阳性晚期NSCLC患者，29例RET突变晚期MTC患者和1例RET融合阳性晚期TC患者。该研究全文已分别于2022年7 月（NSCLC部分）和8月（MTC/TC部分）发表在《Therapeutic Advances in Medical Oncology》期刊上。研究结果显示，中国数据与LIBRETTO-001全球数据具有高度一致性，验证了塞普替尼在中国人群中良好的疗效与安全性。RET基因变异包括融合和突变，导致RET信号过度活跃而使得细胞生长不受控制，致使肿瘤发生。RET融合作为驱动基因，见于约2%的NSCLC，10-20%的非髓样甲状腺癌（如乳头状、Hurthle细胞、未分化和低分化甲状腺癌）。RET突变发生于60%散发性MTC、90%家族性MTC。在中国，RET融合NSCLC发病率为1.4%，患者数每年新增超过1万；RET融合TC的阳性率约为6.03%，每年新发人数约3484人；RET突变MTC分为散发性和家族遗传性，阳性率分别为42%和 88.8%，每年新发人数约1795人。长期以来，RET驱动的癌症缺乏疗效满意的治疗手段。近年来，RET抑制剂的问世，开启了针对此类患者的精准治疗时代。塞普替尼是全球首款获批的RET抑制剂，其在临床研究中展现出的强效持续缓解兼具良好耐受性。本次在中国大陆获批标志着国内精准医疗的又一里程碑，将为国内RET融合阳性癌症患者带来国际质量的新治疗选择。本公司小分子TKI产品管线也新添一款高价值的商业化产品，协同价值进一步提升。本公司将和礼来通力合作，加速产品上市，造福更多中国的癌症患者。塞普替尼（selpercatinib）是一种同类首创，高选择性和抑制活性的小分子RET抑制剂，具有CNS活性，可抑制多种RET变异。塞普替尼是全球首款获批的高选择性RET抑制剂，通过抑制异常RET激酶的活性而发挥作用。塞普替尼已先后获得美国FDA三项突破性疗法认证和优先审评审批资格，并于2020年5月经美国FDA 批准上市（美国商品名Retevmo®），用于治疗RET融合阳性的转移性NSCLC的成年患者，和需要系统性治疗的携带RET突变的晚期或转移性MTC成人和12岁及以上的儿童患者，以及需要系统性治疗和放射性碘治疗（如适用）难治的RET融合阳性的晚期或转移性TC成人和12岁及以上的儿童患者。2022年9月，FDA批准塞普替尼作为首个且唯一RET抑制剂，不限癌种用于RET基因融合的晚期或转移性实体瘤成人患者，同时常规批准该药用于RET融合阳性的局部晚期或NSCLC成人患者。本公司与礼来制药于2015年3月达成了一项生物技术药物开发合作，该合作亦是迄今为止中国生物制药企业与跨国药企之间最大的合作之一。根据合作条款，本公司和礼来制药将在中国共同开发和商业化包括达伯舒®（信迪利单抗注射液）在内的肿瘤药物。2015年10月，双方宣布再次拓展已建立的药物开发合作，增加三个新型肿瘤治疗抗体。2019年8月，双方合作扩展至糖尿病领域，本公司获授权在中国开发和商业化礼来的一个潜在全球最佳新型临床阶段糖尿病药物。这三次与礼来制药的合作标志着信达生物已建立起一个由中国创新药企与全球制药巨头之间的全面战略合作，其范围涵盖新药研发，临床研究，生产质量和市场销售等。2020年8月，本公司与礼来制药宣布将扩大信迪利单抗的战略合作，本公司将授予礼来信迪利单抗在中国以外地区的独家许可，礼来将致力于将信迪利单抗推向北美、欧洲及其他地区。2022年3月，本公司与礼来制药宣布深化肿瘤领域战略合作。本公司获得在中国大陆进口、定价、销售、推广和分销希冉择®（雷莫西尤单抗）和塞普替尼获批后独家商业化权利，以及享有pirtobrutinib未来在中国大陆商业化权利的优先谈判权。华领医药：全球首创新药葡萄糖激酶激活剂华堂宁®获批上市（于开曼群岛注册成立的有限公司）（股份代号：2552）公司研发的全球首创(first-in-class)新药葡萄糖激酶激活剂(GKA)华堂宁®（多格列艾汀片，dorzagliatin，HMS5552）已于10月8 日获得中国国家药品监督管理局(NMPA)的上市批准。华堂宁®获批两个适应症，即单独用药治疗未经药物治疗的2型糖尿病患者，或者在单独使用二甲双胍血糖控制不佳时，与二甲双胍联合使用，治疗成人2型糖尿病。对于肾功能不全患者，无需调整剂量，是一款可用于中度至终末期肾功能损伤的2型糖尿病患者的口服降糖药物。华堂宁®是全球范围内首个获批上市的葡萄糖激酶激活剂药物，是过去十年来糖尿病领域首个全新机制的原创新药，也是首次在中国推出2型糖尿病全球首创新药。华堂宁®是华领医药历时十年研发出的首个商业化产品，标志着华领医药从研发步入产品商业化阶段。获批上市后，华领医药将与全球医药领军企业拜耳共同推动华堂宁®在中国的商业化推广，以造福糖尿病患者及其家庭。普利制药：注射用艾司奥美拉唑钠获得中国药品注册批件证券代码:300630 证券简称:普利制药 公告编号:2022-135海南普利制药股份有限公司于近日收到国家药品监督管理局签发的注射用艾司奥美拉唑钠的药品注册批件。相关情况如下：1、作为当口服疗法不适用时，胃食管反流病的替代疗法。2、用于口服疗法不适用的急性胃或十二指肠溃疡出血的低危患者(胃镜下Forrest分级IIc-III)。3、用于降低成人胃和十二指肠溃疡出血内镜治疗后再出血风险。艾司奥美拉唑，又名埃索美拉唑，是奥美拉唑的单一左旋异构体，两者均属于质子泵抑制剂，能有效抑制胃酸分泌，临床上用于治疗胃食管反流性疾病、糜烂性反流性食管炎等。该药是最成功的异构体开发范例之一，较第一代的奥美拉唑而言，其抑制胃酸的效果更强，不良反应也更小。该药最早由阿斯利康研发，2000年其口服制剂在瑞典上市，商品名为Nexium，其注射剂于2003年推出，于 2005年03月获美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市。 普利制药的注射用艾司奥美拉唑钠成功研发后，分别递交美国、欧洲和中国的仿制药注册申请。2022年2月获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市，2022 年 3 月获得荷兰的上市许可。近日，公司收到国家药品监督管理局签发的新注册分类4类的药品注册批件，这标志着普利制药的注射用艾司奥美拉唑钠具备了在中国上市销售的资格，对公司拓展国内市场带来积极影响。 福安药业：用于呼吸道疾病的吸入用乙酰半胱氨酸溶液获药品注册证书证券代码：300194 证券简称：福安药业 公告编号：2022-058 福安药业（集团）股份有限公司全资子公司福安药业集团庆余堂制药有限公司于近日收到国家药品监督管理局签发的药品注册证书。具体情况如下： | | | | | |
| | | | | 经审查，本品符合药品注册的有关要求，批准注册，发给药品注册证书。 |
吸入用乙酰半胱氨酸溶液主要适用于治疗浓稠粘液分泌物过多的呼吸道疾病如：急性支气管炎、慢性支气管炎及其病情恶化者、肺气肿、粘稠物阻塞症以及支气管扩张症。根据国家药监局相关信息平台显示：该产品目前已通过或视同通过一致性评价企业共有5 家。上述品注册证书的获得将进一步丰富庆余堂产品线，提升其市场竞争力。和⿈医药： 在中国启动索乐匹尼布（sovleplenib）治疗温抗体型⾃⾝免疫性溶⾎性贫⾎的 II/III 期研究（于开曼群岛注册成⽴的有限公司） （股份代号：13）和⿈医药（中国）有限公司今天宣布在中国启动项索乐匹尼布⽤于治疗成⼈温抗体型⾃⾝免疫性溶⾎性贫⾎（wAIHA）的 II/III 期临床试验。wAIHA 是⼀种可导致贫⾎的⾃⾝免疫性疾病，治疗选择常有限。⾸名患者已于 2022 年 9 ⽉ 30 ⽇接受次给药治疗。该项研究是⼀项随机、双盲、安慰剂对照的临床试验。研究的 II 期部分旨在评估索乐匹尼布治疗成⼈ wAIHA 患者的安全性和初步疗效。若 II 期研究部分取得积极的结果，则将启动 III 期研究部分以确认该疗法的疗效及安全性。II 期研究的主要终点为第 24 周时达到整体红蛋应答的患者例，III 期研究的主要终点则为第 24 周时达到持久红蛋应答的患者例。该研究预计纳⼊约 110 名患者。研究的牵头主要研究者为兰州学第⼆医院张连⽣医⽣、中国医学科学院液病医院张凤奎医⽣和中国医学科学院北京协和医院韩冰医⽣。索乐匹尼布（旧称 HMPL-523）是⼀种新型、研究性、选择性的⼩分⼦⼝服脾酪氨酸激酶（Syk）抑制剂。Syk 作为 B 细胞受体和 Fc 受体信号传导通路中的⼀个关键蛋⽩，是多种亚型的 B 细胞淋巴瘤及⾃⾝免疫疾病的成熟治疗靶点。和⿈医药前拥有索乐匹尼布在全球范围内的所有权利。除了 wAIHA 以外，索乐匹尼布治疗免疫性板减少症、惰性霍奇⾦淋巴瘤和多种 B 细胞恶性肿瘤亚型的研究亦正在中国、美国及欧洲进⾏中。关于温抗体型⾃⾝免疫性溶⾎性贫⾎（wAIHA）和脾酪氨酸激酶（Syk）⾃⾝免疫性溶⾎性贫⾎（AIHA）是⼀种⾃⾝免疫性疾病，是由于产⽣抗⾃⾝红细胞的抗体，⽽导致红细胞的破坏所造成的疾病。AIHA 的发病率估计为每年每⼗万成⼈中有 0.8-3.0 例，患病率估计为每⼗万成⼈中有 17 例，死亡率为 8%-11%。, wAIHA 是最常⾒的⾃⾝免疫性溶⾎性疾病，占所有成⼈ AIHA 病例的 75-80%。 携带免疫球蛋⽩ Fc 受体（FcR）的巨噬细胞加速清除被抗体包裹的红细胞被认为是 wAIHA 的致病机制。FcR 的激活与信号亚基 FcRγ相关，FcRγ与其受体结合后发磷酸化，并导致 Syk 的募集和激活。 被激活的Syk 会介导吞噬细胞中活化的 FcR 的下游信号传导，导致对红细胞的吞噬作⽤。 此外，活化的 Syk 通过 B 细胞受体介导 B 淋巴细胞的激活并分化为能分泌抗体的浆细胞。 因此，抑制 Syk 可抑制吞噬作⽤和减少抗体产⽣，并为 wAIHA 的治疗带来潜在帮助。创胜医药：治疗IGA肾病的同类最优靶向MASP2抗体 TST004临床试验申请获FDA批准（以存续方式于开曼群岛注册的有限公司）（股份代号：6628）同类最优靶向MASP2的人源化单克隆抗体TST004的临床试验申请获美国食品药品监督管理局(FDA)批准。MASP2（甘露聚糖结合凝集素关联丝氨酸蛋白酶2）是补体激活凝集素通路启动的一种关键酶。研究显示，凝集素通路激活促进多种人类疾病的发生，如免疫球蛋白A型肾病(IgAN)、造血干细胞移植相关血栓性微血管病(HSCT-TMA)。因此，抑制 MASP2可能是与凝集素通路激活相关的疾病的潜在治疗方法。TST004是一种靶向甘露聚糖结合凝集素关联丝氨酸蛋白酶2 (MASP2)的人源化单克隆抗体，被设计为可防止由凝集素通路补体激活介导的炎症及组织损伤。于2022年6月，本公司获选于意大利贝加莫举行的2022年国际肾脏病学会补体相关肾病前沿会议上展示TST004临床前数据： https://www.transcenta.com/newsDet/id-93。TST004是一种靶向甘露聚糖结合凝集素关联丝氨酸蛋白酶2 (MASP2)的人源化单克隆抗体，被设计为可防止由凝集素通路补体介导的炎症。TST004由本公司自主发现及开发，将用于治疗免疫球蛋白A型肾病(IgAN（一种高发性慢性肾病，其治) 疗选择非常有限）。TST004亦有治疗多种其他适应症的潜力，如血栓性微血管病(TMA)，市场潜力巨大。百克生物：天然全人源抗狂犬病毒单克隆抗体CBB1注射液临床试验申请获得批准证券代码：688276 证券简称：百克生物 公告编号：2022-035 长春百克生物科技股份公司近日收到国家药品监督管理局下发的天然全人源抗狂犬病毒单克隆抗体CBB1注射液的《药物临床试验批准通知书》。 相关情况如下：药品名称：天然全人源抗狂犬病毒单克隆抗体CBB1注射液 结论：同意按照提交的方案开展用于被狂犬或其他携带狂犬病毒动物咬伤、抓伤患者的被动免疫的临床试验。二、天然全人源抗狂犬病毒单克隆抗体CBB1注射液简介 狂犬病是一种急性、致命的神经系统疾病，几乎影响所有种类的哺乳动物，主要由狂犬病毒（rabies virus，RABV）引起，一旦出现临床症状，致死率接近100%。目前，狂犬病依然是公众健康的严重威胁。 狂犬病主要通过携带狂犬病病毒的动物咬、抓伤传播。除了狂犬病疫苗外，及时给予免疫球蛋白对于狂犬病暴露后预防（post exposure prophylaxis，PEP）至关重要。正确的狂犬病预防措施可以有效保护狂犬病暴露者，但是并非所有狂犬病暴露者都能及时得到治疗。其中一个重要原因是狂犬病免疫球蛋白在全球范围内供不应求。用于人类狂犬病PEP的传统RIG是多克隆免疫球蛋白，来源于免疫人类供体（人狂犬病免疫球蛋白）的血浆或动物。血源性产品的高效性、流行地区的有限供应、批次间的变异性、成本和安全性，促使人们寻找预防人类狂犬病的新产品。因此，在暴露后预防治疗中，用重组单克隆抗体替代血浆制剂已成为一种必要的方法。截至目前，印度有2款抗狂犬病毒单克隆抗体药物获得批准上市，中国有1款抗狂犬病毒单克隆抗体药物获得批准上市。 若该抗体品种顺利完成临床试验，并获批上市，有助于公司优化产品结构、产业布局和主营业务的全面发展，增强公司长期盈利能力。
今日报告：
《中国免疫细胞治疗行业蓝皮书》
在公众号内回复“7777”获得报告原文（有效期7天）
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Homecoming
——The Path to Prosperity in a Post-Global World
返乡
——后全球化世界的繁荣之路
新的“经济本地化时代”将结束过去半个世纪的全球化论断，并使本地化和繁荣重新统一。21世纪初，托马斯·弗里德曼在《The World Is Flat》一书中宣布全球化是新的经济秩序。但现在，据英国《金融时报》专栏作家兼美国CNN分析师Rana Foroohar称，我们所知的全球化时代已经结束，地方、地区和本土企业正在崛起。超市货架空空如也，个人防护用品短缺，这场流行病使全球贸易和供应链的脆弱性得到了明显缓解。乌克兰的悲惨战争以及随之而来的政治和经济混乱进一步突出了全球化的脆弱性。事实证明，世界并不平坦，它相当崎岖。Foroohar观察到，这种分裂已经持续了几十年。我们的新自由主义经济理念（即效率优先于弹性，利润优先于地方繁荣）导致了巨大的不平等，持续的经济不安全，以及对机构的不信任。这一作为全球化最后半个世纪基础的哲学已经走到尽头。而现在，本地化的经济和技术创新使运营、投资和财富离家更近成为可能。随着历史的钟摆回荡，本书探索了这个新时代的挑战和可能性，以及如何开创一个更加公平和繁荣的未来。
作者：Rana Foroohar
出版：2022.10.18
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《Science Advances》：美国贝勒医学院和范德堡大学的研究者研究发现：生命早期大脑发育的分子机制可能是肥胖风险的主要决定因素。研究者将目标锁定在大脑中的“下丘脑弓状核”（食物摄入、身体活动和代谢的主调控器），结果发现弓形核在出生后早期经历了广泛的表观遗传学成熟。这一时期对体重调节的发育程序也非常敏感，这表明这些影响可能是表观遗传成熟失调的结果。
小鼠研究中发现：小鼠弓状核中与表观遗传成熟相关的基因组区域与人类中与身体质量指数（一种肥胖指数）相关的基因组区域强烈重叠，这表明人类的肥胖风险部分上由弓状核的表观遗传学发育决定。研究者由此推测，发育表观遗传学可能与肥胖风险的早期环境和遗传影响有关。
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