▎药明康德内容团队报道
今日（1月2日），中国国家药品监督管理局（NMPA）官网最新公示，葆元医药和信达生物共同开发的新一代ROS1酪氨酸激酶抑制剂（TKI）己二酸他雷替尼胶囊的第二项新药上市申请（NDA）已获得批准。根据葆元医药早先新闻稿，该药本次获批的适应症为：用于未经ROS1 TKI治疗的局部晚期或转移性ROS1阳性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的一线治疗。
截图来源：NMPA官网
肺癌是全球发病率和死亡率最高的恶性肿瘤之一，其中NSCLC是最常见的病理类型，约占所有肺癌的85%。据估计，中国约3%的NSCLC患者的携带ROS1阳性基因。此外，在初治的转移性ROS1阳性NSCLC患者中，高达35%的患者肿瘤已扩散到大脑（即发生脑转移）。
他雷替尼是一种口服、强效、脑渗透、选择性、新一代ROS1抑制剂。12月20日，NMPA宣布批准附条件批准他雷替尼上市，用于治疗经ROS1-TKI治疗失败的ROS1阳性局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者。本次是该产品在中国获批的第二项适应症。
2021年6月，葆元医药与信达生物签订了独家许可协议，在大中华区（包括中国大陆、香港、澳门和台湾地区）共同开发和商业化他雷替尼。值得一提的是，2024年3月，葆元医药宣布被Nuvation Bio公司以全股票交易方式收购。
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研究人员此前已经在两项2期临床研究中评估了他雷替尼在ROS1阳性NSCLC患者中的作用，分别是在中国开展的临床研究TRUST-I和全球关键临床研究TRUST-II。其中TRUST-I试验评估了他雷替尼在中国既往未经ROS1-TKI治疗或既往接受克唑替尼治疗失败的ROS1融合阳性非小细胞肺癌受试者中的有效性和安全性。2024年6月，信达生物宣布TRUST-I研究的结果于发表在美国《临床肿瘤学杂志》（Journal of Clinical Oncology, JCO），并在2024年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上以口头报告形式展示。
具体而言，在106例未经TKI治疗受试者中，
确定的客观缓解率（cORR）为 90.6% (62/67)；
在存在可测量脑转移病灶（基于RANO-BM标准）的8名患者中，颅内客观缓解率（intracranial cORR）为87.5%；
中位随访时间为23.5个月，中位DoR和中位PFS未达成；2年治疗后，78.6%的患者仍在持续响应，70.5%的患者疾病尚未进展。
他雷替尼于2022年被NMPA纳入突破性治疗品种，用于治疗既往经ROS1 TKI治疗的 晚期或转移性ROS1阳性非小细胞肺癌成人患者以及未经ROS1 TKI治疗的ROS1阳性非小细胞肺癌患者。除此之外，他雷替尼还获得美国FDA授予的用于治疗ROS1阳性非小细胞肺癌的突破性疗法认定。
参考资料：
[1]2025年01月02日药品批准证明文件送达信息. From https://www.nmpa.gov.cn/zwfw/sdxx/sdxxyp/yppjfb/20250102154109161.html
[2] 葆元医药宣布他雷替尼全球二期临床试验设计在《Future Oncology》上发表. Retrieved Oct 31，2024 from https://mp.weixin.qq.com/s/Xxol404Bl7oFVt7FfCICww
[3] . 葆元医药和信达生物宣布ROS1抑制剂己二酸他雷替尼第二项新药上市申请获国家药品监督管理局受理，用于一线治疗 ROS1 阳性肺癌Retrieved Oct 31，2024 from https://mp.weixin.qq.com/s/n6P7T_7pyiP3wcwC9RoQww
[4]ASCO2024|信达生物宣布他雷替尼（ROS1抑制剂）关键临床II期研究数据在美国临床肿瘤学杂志发表并于ASCO年会口头报告. Retrieved Jun 2, 2024, from https://mp.weixin.qq.com/s/BNJaJwWPsKaGXRBKyaVWzw
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