2024年3月26日，曙方医药申报的vamorolone口服混悬液拟用于治疗四岁及以上杜氏肌营养不良（DMD）患者的药品上市许可申请（NDA）已获国家药监局药品审评中心（CDE）正式受理，并被CDE纳入优先审评程序，这将有助于药品早日获批，为DMD患者提供全新的治疗选择。在2023年，基于本品在安全性、有效性及与现有治疗手段相比具有明显临床优势，vamorolone获得CDE纳入突破性治疗药物程序。
杜氏肌营养不良是一种罕见的神经肌肉疾病，国内目前尚无正式获批的DMD治疗药物，该领域存在巨大的未满足医疗需求。Vamorolone是首个在美国和欧盟均获完全批准的DMD治疗药物，其与糖皮质激素结合的受体相同但改变了其下游活性，和传统皮质类固醇药物治疗相比不仅疗效相当而且在维持正常骨代谢、骨密度和生长方面更具有重要的临床安全性优势。因此，vamorolone有望成为DMD患者的标准治疗方案。
曙方医药首席医学及开发官昂秋青博士表示：“NDA是vamorolone开发进程中的重要里程碑，得益于国家对罕见病创新药品的鼓励政策，我们将积极与监管部门合作，加速推进注册、开发和临床应用工作，力争早日惠及广大DMD患者。”
曙方医药联合创始人、首席商业及运营官王晓晖先生表示：“Vamorolone是曙方医药根据中国市场特点探索罕见病药物快速商业化创新路径的有益尝试。在加速推进注册申报的同时，我们正在与海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区内医疗机构密切沟通，争取vamorolone在先行区尽早落地，以回应部分患儿家庭的迫切治疗需求。”
2022年，曙方医药从瑞士Santhera制药获得vamorolone在中国（包括香港、澳门和台湾）用于杜氏肌营养不良和其他罕见病适应症的独家开发和商业化权益，以及一定条件下在东南亚地区的独家开发和商业化权益和在上述所有地区的生产权益。
关于AGAMREE®(vamorolone)
AGAMREE是一款原创新药，其作用机制与糖皮质激素结合的受体相同但改变了其下游活性，它并非11-β-羟基类固醇脱氢酶的底物，从而不会造成局部药效增强和局部组织中皮质类固醇相关毒性。这种机制显示出AGAMREE具有将疗效与类固醇类药物安全性问题“分离”的潜力，因此AGAMREE被定位成一款解离型抗炎药，并成为目前作为儿童和青少年DMD患者标准治疗的皮质类固醇药物的替代方案。
在关键临床试验VISION-DMD中，与安慰剂相比，AGAMREE组在治疗24周后达到主要终点：由卧位至站立所需时间（TTSTAND）与安慰剂组相比差异有统计学意义（p=0.002）。同时，AGAMREE表现出良好的安全性和耐受性。与安慰剂组相比，最常见的不良事件是库欣样特征、呕吐、体重增加和激惹。不良事件一般为轻至中度。
当前已知数据表明，与皮质类固醇不同，使用AGAMREE后骨形成和骨吸收血清标志物均正常，表明其不会造成生长抑制或对骨代谢产生负面影响。
AGAMREE®（vamorolone）目前已在美国、欧盟和英国作为孤儿药获得批准。
关于杜氏肌营养不良
杜氏肌营养不良（Duchenne muscular dystrophy，DMD）是一种罕见的X染色体隐性遗传疾病，几乎只影响男性。DMD基因的致病性变异引起抗肌萎缩蛋白的异常表达，导致肌营养不良的发生而引起炎症，炎症通常在出生时或出生不久后出现。炎症导致肌肉纤维化，临床表现为对称性、进行性肌肉变性和无力。该疾病的主要恶化转折点为丧失行走能力，丧失自我进食能力，开始辅助通气，以及并发心肌病。由于呼吸和/或心力衰竭，DMD患者的预期寿命一般不超过40岁。皮质类固醇药物目前是DMD的标准治疗方案。
关于曙方医药
曙方医药是一家专注于罕见病药物研发和商业化的创新型企业，致力于构建符合中国罕见病市场特点的创新商业模式，为医患提供具有临床可及性的可靠产品与服务。曙方医药成立于2019年，获知名生物医药投资基金礼来亚洲基金、晨兴创投和景旭创投的投资。
曙方医药网站：www.sperogenix.com
关于Santhera制药
Santhera制药是一家瑞士专科制药公司，专注于罕见神经肌肉病和肺部疾病的创新药物开发及商业化，这些疾病领域存在高度未满足医疗需求。公司拥有vamorolone全球所有适应症的独家许可，vamorolone已经获得美国FDA、欧盟EMA和英国MHRA批准用于治疗DMD患者。Santhera 已将vamorolone北美地区权益和大中华地区权益分别授予Catalyst制药和曙方医药。公司临床阶段管线中还包括用于治疗囊性纤维化（CF）及其他中性粒细胞肺病的lonodelestat。
Santhera制药网站：www.santhera.com
参考文献：
[1] Dang UJ et al. (2024) Neurology 2024;102:e208112. doi.org/10.1212/WNL.0000000000208112.
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[3] Liu X et al (2020). Proc Natl Acad Sci USA 117:24285-24293
[4] Heier CR et al (2019). Life Science Alliance DOI: 10.26508
[5] Ward et al., WMS 2022, FP.27 - Poster 71.
[6] Hasham et al., MDA 2022 Poster presentation.
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