人民日报：她首次证实，对抗白血病，它有效！

文摘 2024-10-21 11:10 柬埔寨

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2024年，她首次证实，NK细胞抗病毒治疗安全有效，建立NK细胞临床应用级体外扩增体系，提出将细胞治疗与造血干细胞，移植结合的新方案，为更多白血病患者带来生的希望。

她的原创性、突破性成果获北京大学屠呦呦青年学者奖，她是北京大学人民医院副院长，北京大学血液病研究所研究员赵翔宇。

PART 01

为更多患者带来生的希望

急性白血病，是儿童发率和死亡率第一位的恶性肿瘤，也是世界范围内死亡率前十位的恶性肿瘤。

白血病治疗难度大、周期长，在目前技术条件下，造血干细胞移植是根治白血病的有效方式。

简单来说，患者首先要接受大剂量放化疗的“格式化”预处理，“剿灭”已有的肿瘤细胞，之后再用供者的造血干细胞重新植入，“重装系统”。这之后，就需要患者重建起自身的免疫、造血系统，这个过程中还可能出现各种各样的后续问题，包括免疫缺陷、复发和病毒感染，从而导致治疗失败。

北京大学血液病研究所

总结就是，白血病的治疗是一个异常复杂的系统工程。

在这个复杂的系统工程中，“重装系统”的“供应源”短缺和配型不符，一直令医学家们头疼。

中国工程院院士、北京大学血液病研究所所长黄晓军创建非体外去除T细胞单倍型相合造血干细胞移植模式（“北京方案”），一定程度上解决了供者来源的问题，让具备移植条件的大部分白血病患者都能找到合适的供者。这一创新疗法使接受移植的白血病患者3年生存率从约20%提高到约70%。

但故事到这里还未迎来大团圆的结局，白血病的“狡猾”之处在于，它有很多的免疫逃逸机制，复发和继发的一系列感染都会导致移植失败。

北京大学人民医院副院长赵翔宇，带领团队深入进行NK细胞治疗白血病转化研究，为更多的白血病患者赢得生的希望。

PART 02

跳出来，换一个思路

NK细胞（Natural Killer cell），即自然杀伤细胞，是人体健康的“第一道防线”。

作为人体先天性免疫细胞的核心细胞，NK细胞时刻在体内“巡逻”，发现“敌情”后，它们不需要被激活，就能第一时间“上阵杀敌”。

其中，杀伤细胞免疫球蛋白样受体（KIR）在记忆性T细胞和NK细胞上表达，是NK细胞功能的关键调节因子。

赵翔宇研究发现，供受者KIR配体相合降低了移植后白血病复发率，促进了移植后自然杀伤细胞的重建。“这与之前国际公认的首选KIR配体不合的供者是相反的。”

赵翔宇在实验室

在“北京方案”的移植模式下，赵翔宇首次提出，应优先选择供受者KIR配体相合的供者。

“通过平台数据的多组学分析，我们发现了NK细胞迅速重建好的患者没有术后的合并症和复发。”在这一结果的启发下，赵翔宇锚定NK细胞抗白血病/病毒调控新机制研究，发现了调控NK细胞抗白血病和抗巨细胞病毒（CMV）感染的新机制。

通过对基础机制的深入探索，赵翔宇在更加精准地筛选供者上又近了一步，从源头上减少了患者术后的感染风险。

赵翔宇在学术会议上作报告

由于NK细胞比例低，体外扩增和基因编辑的困难，传统NK细胞治疗一直没有广泛的应用。

赵翔宇将NK细胞治疗应用于微小残留病阳性急性白血病患者治疗，显著提升了患者无白血病存活率。她不仅证实了过继性回输体外扩增的NK细胞可用于预防白血病复发，还可以用于预防移植后CMV感染。并且，她和合作者构建了基因编辑的多能干细胞诱导分化的NK细胞（hnCD16FRiNK细胞），为进一步提升NK细胞疗效奠定基础。

她的研究结果获得欧洲12个研究中心的验证，改变了多个国家的供者选择指南的制定标准。

赵翔宇和学生们在一起

PART 03

成长就是把每一次的挑战

看作展示自己

“我们不仅要紧跟前沿，更要认识到背后的基础机制，才能够真正保护人民的生命健康。”赵翔宇一直在做有挑战的事，践行着“常为新”的北大精神。

身兼临床、科研、管理的赵翔宇称，自己“一直在学习的路上”。“在临床上，要能够发现要解决的问题，知道病人的难题是什么；在行政管理上，岗位的锻炼让我考虑问题的角度比原来更高更广，我很荣幸能接触到更多优秀的科研工作者，这对我的科研思维提升很大。”

“不需要把一切想得过于复杂，也不用制定过于周密的计划，一步一步向前走就好了。”温柔的外表下，赵翔宇拥有坚强的内核，她表示，临床任务繁杂，这是一名医生的职责，不能因为忙碌就放弃能力的提升、放弃对科研的系统性训练，要多直面困难，磨炼自己，不论结果是成功还是失败。

“如同北大乔杰院士所说，科学面前没有白走的路，每一步的训练都非常重要。”赵翔宇说。

为赵翔宇点赞！

致敬医学工作者！

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