Beacon Therapeutics日前公布了在研基因疗法laru-zova（AGTC-501），在治疗X连锁视网膜色素变性（XLRP）患者的Ⅱ期临床试验DAWN中获得的3个月中期安全性和疗效数据。Beacon Therapeutics是一家领先的眼科基因治疗公司，旨在挽救和恢复致盲性视网膜疾病患者的视力。
三个月的数据表明：
Laru-zova在所有参与者中均具有良好的耐受性，未报告与研究药物相关的治疗伴发不良事件，包括无眼部炎症不良事件。 数据显示，低亮度视力 （LLVA） 有希望的早期改善，LLVA 是视觉功能的关键指标。数据增强了 laru-zova 作为 XLRP 患者潜在治疗方法的信心。 获益风险评估结果支持继续进行针对由视网膜色素变性GTPase调节剂（RPGR）基因突变引起的XLRP患者的临床开发。
Beacon Therapeutics 首席执行官 Lance Baldo 医学博士表示：“我们对 Ⅱ 期 DAWN 研究的早期结果感到鼓舞。迄今为止观察到的很强的安全性得到了低亮度视力有希望的早期改善的补充 - XLRP 患者的视力是一种有意义且实用的视力测量方法。这些数据不仅支持正在进行的关键 VISTA 研究，还加强了我们对这一机会的承诺，为受这种毁灭性疾病影响的患者和家庭带来希望。
Beacon Therapeutics管线显示laru-zova 的关键 Ⅱ/Ⅲ 期 正在进行中
Beacon Therapeutics 还在招募患者参加其 laru-zova 的关键 Ⅱ/Ⅲ 期 VISTA 试验，因为它为 XLRP 患者开发这种潜在的治疗方法。
本文转载自：细胞基因治疗前沿
参考资料：
[1] https://www.pharmasalmanac.com/articles/beacon-therapeutics-announces-positive-3-month-data-from-phase-2-dawn-trial-in-patients
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